糖尿病可以被治愈了！

近一年來，上海長征醫(yī)院副院長殷浩團隊取得了一系列突破性成果：去年5月，全球首次利用自體干細胞再生療法成功治愈重度2型糖尿病患者；近期，又宣布通過干細胞再生移植療法成功治愈了多位1型糖尿病患者。

目前，由殷浩團隊聯(lián)合開發(fā)的“異體人再生胰島注射液”，已獲得國家藥監(jiān)局臨床試驗默示許可，成為中國第一個，全球第二個進入臨床試驗階段的異體通用型再生胰島產(chǎn)品。這不僅是糖尿病治療史的里程碑，更是全球干細胞療法競賽的轉折點。

當傳統(tǒng)治療還在“控制病情”層面徘徊時，干細胞療法已悄然叩開“治愈”的大門。更令人驚嘆的是，這僅僅是干細胞治療革命的冰山一角……

一場醫(yī)學革命被引爆了

干細胞療法治愈糖尿病取得重大突破，開啟了一個顛覆傳統(tǒng)治療范式的新時代，也引爆了一場醫(yī)學革命。

相比傳統(tǒng)治療模式，干細胞療法究竟有何過人之處？

所謂干細胞，是具有強大的再生、自我復制和修復能力的多潛能細胞，在一定條件下，可以分化成多種功能細胞。

干細胞的分類復雜且多元化，呈現(xiàn)出顯著的層級化特征：按發(fā)育階段劃分，可分為胚胎干細胞（ESCs）、成體干細胞（ASCs）、誘導多功能干細胞（iPSCs）三大類；按分化潛能劃分，可分為全能干細胞、多能干細胞、單能干細胞。其中，多能干細胞又可劃分為間充質(zhì)干細胞（MSCs）、造血干細胞。

這種多維度的分類框架，為干細胞技術在諸多重大疾病的治療應用提供了理論基礎。

圖片來源：華福證券研報

干細胞治療是通過將健康的干細胞移植到患者的體內(nèi)，修復和替代受損或死亡的細胞，以恢復機體的正常功能，未來可應用在多種重大疾病，而不僅僅用于治療糖尿病。

根據(jù)ClinicalTrials.gov的數(shù)據(jù)，全球有超過7230項干細胞療法的臨床試驗正在進行，涵蓋幾乎所有人體系統(tǒng)，尤其在傳統(tǒng)療法難以治療的疾病中，干細胞療法展現(xiàn)出了巨大的潛力。

以臨床應用研究最多的間充質(zhì)干細胞（MSCs）為例，目前已在多種疾病中發(fā)揮了良好的治療作用，包括移植物抗宿主病、腎臟損傷、神經(jīng)損傷、風濕性疾病、肝臟疾病等。

2024年，有多款MSCs產(chǎn)品獲批上市，確立了MSCs成藥的商業(yè)化通路：

7月，日本SanBio株式會社研發(fā)的“AKUUGO顱內(nèi)植入混懸液”（Vandefitemcel），在日本獲得有條件上市批準，成為全球首個用于創(chuàng)傷性腦損傷（TBI）引起的慢性運動性癱瘓的同種異體細胞治療藥物。

12月，Mesoblast Limited研發(fā)的同種異體骨髓間充質(zhì)基質(zhì)細胞療法Ryoncil（remestemcel-L-rknd）獲FDA批準上市，用于治療2個月及以上兒科患者的類固醇難治性急性移植物抗宿主?。⊿R-aGVHD），成為首個獲FDA批準的MSC療法。

從市場前景看，由于再生醫(yī)學研究需求的增加，全球干細胞治療市場正在以極快的速度增長。根據(jù)Dimension Market Research的數(shù)據(jù)，全球干細胞治療市場規(guī)模將由2024年的189億美元激增至2033年的547億美元，2024-2033年預測的年化增速（CAGR）為12.6%。

干細胞療法的黃金時代

干細胞療法不再是停留在實驗室階段的概念產(chǎn)品，而是已經(jīng)實現(xiàn)規(guī)模化商業(yè)應用，迎來了黃金時代。

根據(jù)相關文獻統(tǒng)計，目前世界各地的監(jiān)管機構批準的MSC療法共包含12項，其中韓國5款、歐盟2款、日本2款。其中，韓國Pharmicell公司研發(fā)的Cellgram，是全球首個獲批的干細胞藥物（2011年上市），用于治療急性心肌梗死，2018年達到25億韓元（約180萬美元）的峰值。

由韓國另一家干細胞產(chǎn)業(yè)領軍企業(yè)Medipost研發(fā)的Cartistem，是世界首個同種異體臍帶血干細胞療法（2012年上市），適應證為膝關節(jié)骨關節(jié)炎，累計銷售額達1080億韓元（約7809萬美元），2023年超過200億韓元（約1440萬美元）。

尤其是，Ryoncil作為FDA首個批準上市的MSC療法，未來市場表現(xiàn)值得期待。目前，急性移植物抗宿主?。╝GVHD）一線治療仍為糖皮質(zhì)激素，最常應用甲潑尼龍，一線治療有效率僅約50%。約一半患者為類固醇難治性aGVHD（SRaGVHD），后者遠期生存率不足20%。而根據(jù)臨床研究結果顯示，Ryoncil的臨床患者2年總體生存率達51%。

圖片來源：方正證券研報

盡管當前全球已獲批的干細胞療法較少，但卻呈現(xiàn)出快速發(fā)展態(tài)勢。根據(jù)NextPharma數(shù)據(jù)庫的統(tǒng)計，截至2024年3月，全球干細胞療法管線數(shù)量高達933個，其中有不少潛在重磅管線值得關注。

例如，福泰制藥（Vertex）公司研發(fā)的VX-880，目前已進入Ⅲ期臨床，有望成為全球首個針對特定1型糖尿病患者的干細胞療法。VX-880在2021年名聲大噪，彼時新聞報道其成功治愈了一名糖尿病病史長達40年且伴有嚴重反復低血糖反應的1型糖尿病重癥患者。

Neurona Therapeutics的異體現(xiàn)貨型細胞療法NRTX-1001，將于2025年下半年啟動用于關鍵性III期EPIC試驗，是全球首個針對耐藥性癲癇的再生細胞療法。NRTX-1001源自人類多能干細胞，通過移植GABA能中間神經(jīng)元，持久恢復大腦抑制性網(wǎng)絡平衡，避免組織損傷風險。

此外，還有不少MNC巨頭進軍干細胞療法領域。

拜耳通過收購BlueRock Therapeutics切入干細胞治療賽道，后者專注于基于iPSC的細胞療法，其用于治療帕金森病的干細胞衍生療法Bemdaneprocel（BRT-DA01）將于2025年上半年啟動III期臨床試驗，有望成為首個針對神經(jīng)退行性疾病的同種異體細胞療法。

禮來以超3億美元收購Sigilon，后者致力于針對廣泛急性和慢性疾病開發(fā)功能性治愈療法。雙方曾在2018年達成研發(fā)合作，利用改良版的干細胞療法開發(fā)1型糖尿病細胞療法，這項合作涉及胰島細胞封裝技術。

諾和諾德以26億美元總交易額與Aspect Biosystems達成合作，引進4款用于治療糖尿病和肥胖癥的生物打印組織療法，這是基于諾和諾德在干細胞分化和細胞療法開發(fā)與制造方面的積累。

中國藥企的進擊之路

在這場醫(yī)療革命的浪潮中，中國藥企的身影尤為引人注目。根據(jù)NextPharma數(shù)據(jù)庫的統(tǒng)計，截至2024年3月，全球干細胞療法管線數(shù)量為933個，中國干細胞療法管線數(shù)量為296個，全球管線占比達32%，位居第二。

另外，根據(jù)CDE網(wǎng)站數(shù)據(jù)的不完全統(tǒng)計，截至2024年12月底，CDE共受理間充質(zhì)干細胞IND申請127項，其中98項獲得默示許可，涉及自身免疫性疾病、呼吸系統(tǒng)、消化系統(tǒng)、骨關節(jié)病、神經(jīng)系統(tǒng)等多種疾病。注冊臨床研究進展方面，5項進入III期臨床試驗，9項進入II期臨床試驗。

可見，我國干細胞治療行業(yè)呈現(xiàn)出百花齊放、百家爭鳴的盛況。尤其是今年，我國首款干細胞藥品獲批上市，實現(xiàn)了從0到1的突破。

2025年1月2日，NMPA附條件批準了鉑生卓越研發(fā)的人臍帶間充質(zhì)干細胞新藥艾米邁托賽注射液，用于治療14歲以上消化道受累為主的激素治療失敗的急性移植物抗宿主病。根據(jù)澤輝生物招股書（申報稿）轉引弗若斯特沙利文的資料，2024年中國全年約有1.1萬例新發(fā)aGVHD。

國內(nèi)干細胞領域臨床進展（數(shù)據(jù)截至2024年12月22日）/圖片來源：國盛證券研報

在這一領域，我國已有多家上市公司，包括中源協(xié)和、冠昊生物、漢氏聯(lián)合、順昊生物、天晴股份。一級市場方面，2024年有多家干細胞藥物研發(fā)公司獲得融資，包括中盛溯源、睿健醫(yī)藥、士澤生物、瑞普晨創(chuàng)。

從研發(fā)管線看，中源協(xié)和布局了多個間充質(zhì)干細胞藥物，包括VUM02注射液（已有8個適應證獲批臨床）、臍帶間充質(zhì)干細胞（已有4個適應證獲批臨床）；另外，其參股公司三有利和澤的人牙髓間充質(zhì)干細胞，已有2個適應證獲批臨床。

圖片來源：方正證券研報

天士力也有布局，治療慢性心力衰竭的人臍帶間充質(zhì)干細胞注射液正在開展I期臨床；針對急性腦卒中6小時后急性期，布局的同種異體脂肪間充質(zhì)基質(zhì)細胞注射液，已獲得FDA臨床試驗許可，并已在國內(nèi)申報臨床。

另外，九芝堂并購基金投資的北京美科也有多款管線：缺血耐受人同種異體骨髓間充質(zhì)干細胞治療缺血性腦卒中的Ⅱa期臨床試驗已完成31例受試者入組，治療自身免疫性肺泡蛋白沉積癥的“人骨髓間充質(zhì)干細胞注射液”已完成8例受試者的入組。

已向港交所遞交上市申請的澤輝生物，是中國首批獲得PSC來源細胞療法新藥IND批準的公司、中國唯一一家目前有多項PSC來源細胞治療資產(chǎn)處于II期臨床試驗的公司，擁有ZH901（已有4個適應證進入II期臨床）、治療帕金森病的ZH903、治療干性年齡相關性黃斑變性（AMD）的ZH902等多個管線。

結語

干細胞療法的革命性在于其“細胞再生”的核心機制——通過修復或替換受損組織實現(xiàn)疾病根源性治療，而非僅緩解癥狀。這一顛覆性的治療邏輯吸引著全球制藥巨頭紛紛布局。

與此同時，中國干細胞產(chǎn)業(yè)正乘著政策東風加速崛起，創(chuàng)新藥物研發(fā)呈現(xiàn)爆發(fā)式增長，在數(shù)量上形成全球第二大研發(fā)梯隊。

當政策、資本、臨床形成創(chuàng)新合力，這片沃土必將孕育出改變醫(yī)學史的“中國細胞”。