最近，美國(guó)FDA批準(zhǔn)了干細(xì)胞產(chǎn)品NurOwn?治療進(jìn)展型多發(fā)性硬化癥II期臨床試驗(yàn)新藥申請(qǐng)（IND）。

值得一提的是，這款干細(xì)胞產(chǎn)品目前還有一項(xiàng)治療漸凍癥的III期臨床試驗(yàn)正在進(jìn)行中。這就意味著，將來(lái)若獲批上市，這款療法的適應(yīng)癥可能是漸凍癥和進(jìn)展型多發(fā)性硬化癥兩種疾病，有望填補(bǔ)神經(jīng)退行性疾病自體細(xì)胞療法的空白。

NurOwn?是美國(guó)頭腦風(fēng)暴公司開(kāi)發(fā)的創(chuàng)新性自體細(xì)胞療法，采用骨髓來(lái)源的間充質(zhì)干細(xì)胞（MSC），在體外進(jìn)行擴(kuò)增和分化，并在專(zhuān)利條件下培養(yǎng)誘導(dǎo)這些細(xì)胞分泌高水平的神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)因子，從而變成MSC-NTF細(xì)胞。

自體MSC-NTF細(xì)胞可以有效地將多種神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)因子和免疫調(diào)節(jié)細(xì)胞因子直接遞送到損傷部位，這些因子對(duì)減緩或穩(wěn)定疾病進(jìn)展有重要作用。

FDA首次為自體細(xì)胞療法治療多發(fā)性硬化癥點(diǎn)頭

全球大約250萬(wàn)人受到多發(fā)性硬化癥的影響，大約一半受感染的人最終會(huì)發(fā)展成為進(jìn)展型疾病，這可能會(huì)導(dǎo)致運(yùn)動(dòng)、視覺(jué)和認(rèn)知功能障礙和殘疾水平增加。

目前尚未有通過(guò)FDA批準(zhǔn)的針對(duì)多發(fā)性硬化癥或其他神經(jīng)退行性疾病的自體細(xì)胞療法。雖然多發(fā)性硬化癥病人的治療選擇是存在的，但是進(jìn)展型多發(fā)性硬化癥的臨床治療仍然有很大的需求尚未得到滿(mǎn)足。并且尚未有任何治療方法獲FDA批準(zhǔn)用于解決一種以上進(jìn)展型多發(fā)性硬化癥。

此次，FDA點(diǎn)頭允許NurOwn?治療進(jìn)展型多發(fā)性硬化癥的IND申請(qǐng)，使得干細(xì)胞療法有希望為這類(lèi)疾病患者提供新的治療選擇。

通過(guò)FDA的IND申請(qǐng)途徑，人們可以更加科學(xué)嚴(yán)謹(jǐn)?shù)赝苿?dòng)干細(xì)胞療法在多發(fā)性硬化癥中的臨床進(jìn)展。

該療法的開(kāi)發(fā)團(tuán)隊(duì)表示，通過(guò)這項(xiàng)試驗(yàn)，他們將在2019年初將一種新的治療方式推進(jìn)到進(jìn)展型多發(fā)性硬化的臨床測(cè)試階段。

已獲孤兒藥資質(zhì)，治療漸凍癥有望上市

再來(lái)說(shuō)說(shuō)這款干細(xì)胞療法的另一個(gè)潛在適應(yīng)癥——漸凍癥。事實(shí)上，NurOwn?治療漸凍癥的臨床試驗(yàn)已經(jīng)受到了很大的關(guān)注。

更加令人欣慰的是，NurOwn?治療漸凍癥已經(jīng)獲得了美國(guó)FDA和歐盟EMA授予孤兒藥認(rèn)定。在美國(guó)，新藥一旦獲得FDA的孤兒藥認(rèn)定，將享有臨床試驗(yàn)費(fèi)用免稅、免除處方藥用戶(hù)費(fèi)用，以及藥物獲批上市后可享有7年的市場(chǎng)獨(dú)占期，甚至還可能獲得一張寶貴的優(yōu)先審評(píng)券。

目前，NurOwn?治療漸凍癥正在進(jìn)行關(guān)鍵性的III期臨床試驗(yàn)（NCT03280056），將在美國(guó)6個(gè)中心開(kāi)展自體MSC-NTF細(xì)胞的重復(fù)給藥研究。這個(gè)項(xiàng)目也得到了加州再生醫(yī)學(xué)研究所的資助。

結(jié)語(yǔ)

IND主要目的是提供足夠的信息來(lái)證明藥品在人體進(jìn)行試驗(yàn)的安全性，主要包括I、II、III期臨床試驗(yàn)申請(qǐng)，其中I期和II期是療效的探索階段，III期是療效的驗(yàn)證性階段。如今干細(xì)胞療法NurOwn?治療漸凍癥和進(jìn)展型多發(fā)性硬化癥分別進(jìn)入到了III期和II期臨床試驗(yàn)階段，正在朝著上市道路邁進(jìn)，未來(lái)這兩類(lèi)患者有望受益于干細(xì)胞療法。

參考資料：

FDA Accepts BrainStorm’s NurOwn? IND Application for Progressive Multiple Sclerosis

來(lái)源 科技日?qǐng)?bào)

干細(xì)胞像是生命的種子，在一定條件下，可以分化成多種功能細(xì)胞，具有修復(fù)各種組織功能和再生器官的能力，被醫(yī)學(xué)界稱(chēng)為“萬(wàn)能細(xì)胞”。在這個(gè)領(lǐng)域，干細(xì)胞不僅僅是科學(xué)，也是全人類(lèi)克服疾病的終極想象，包括無(wú)數(shù)飽受病痛折磨的患者與“執(zhí)迷不悔”的臨床醫(yī)學(xué)科學(xué)家。

 “未來(lái)5至10年，干細(xì)胞技術(shù)在醫(yī)學(xué)上的應(yīng)用會(huì)出現(xiàn)顛覆性革命。”東方醫(yī)院院長(zhǎng)劉中民深刻感覺(jué)到：近年來(lái)，化學(xué)藥物、外科手術(shù)等傳統(tǒng)醫(yī)療手段已越來(lái)越受到人口老化、慢性病及腫瘤高發(fā)的挑戰(zhàn)，以干細(xì)胞、免疫細(xì)胞治療等為代表的細(xì)胞治療新技術(shù)發(fā)展迅猛，已成為當(dāng)今世界生物醫(yī)藥領(lǐng)域研發(fā)的熱點(diǎn)。未來(lái)5年全球范圍將有更多干細(xì)胞藥物獲批上市。

在化學(xué)藥物研發(fā)方面，中國(guó)遠(yuǎn)遠(yuǎn)落后于歐美發(fā)達(dá)國(guó)家。而干細(xì)胞是我國(guó)少有的在全球處于“并跑”地位的領(lǐng)域之一，是趕超國(guó)際，對(duì)標(biāo)中國(guó)位置的全新領(lǐng)域；也是引領(lǐng)醫(yī)療趨勢(shì)，造福百姓的民生大事。

△裴剛 原同濟(jì)大學(xué)校長(zhǎng)，中科院院士

 “干細(xì)胞這一塊，不做，上海就落后?！迸徜?，原同濟(jì)大學(xué)校長(zhǎng)、中科院院士，國(guó)內(nèi)干細(xì)胞領(lǐng)域帶頭人，一次次強(qiáng)調(diào)，“要拿出傳教的精神來(lái)宣傳干細(xì)胞?！?/strong>

國(guó)際上，美國(guó)正以更快速度“進(jìn)軍”干細(xì)胞。美國(guó)FDA批準(zhǔn)了3000多項(xiàng)干細(xì)胞的臨床試驗(yàn)，涵蓋了200多種臨床疾病，一旦部分干細(xì)胞制劑完成Ⅳ期臨床試驗(yàn)，其對(duì)中國(guó)醫(yī)療界的沖擊將遠(yuǎn)遠(yuǎn)大于之前的化學(xué)藥品，屆時(shí)中國(guó)將只有進(jìn)口美國(guó)的干細(xì)胞制劑或遵循美國(guó)的治療標(biāo)準(zhǔn)?！爸袊?guó)要占領(lǐng)科學(xué)高地，如果按部就班地去做是趕不上人家的，必須彎道超車(chē)?！眲⒅忻裾f(shuō)。

一直到2015年3月，中國(guó)國(guó)家衛(wèi)計(jì)委出臺(tái)《干細(xì)胞臨床研究管理辦法（試行）》。如今政策禁錮逐漸過(guò)去，干細(xì)胞及轉(zhuǎn)化研究領(lǐng)域成了國(guó)家“十三五”科技創(chuàng)新規(guī)劃中明確指出的戰(zhàn)略性、前瞻性重大科學(xué)問(wèn)題之一，2017年國(guó)家重點(diǎn)專(zhuān)項(xiàng)經(jīng)費(fèi)更是高達(dá)9.4億元。

去年12月22日，國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理總局發(fā)布《細(xì)胞治療產(chǎn)品研究與評(píng)價(jià)技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》。“這一系列變化標(biāo)志著我國(guó)全面、有序開(kāi)展干細(xì)胞臨床治療時(shí)代已經(jīng)開(kāi)啟?！?/strong>裴端卿說(shuō)。

     中國(guó)科學(xué)院廣州生物醫(yī)藥與健康研究院院長(zhǎng)、研究員裴端卿表示，隨著我國(guó)干細(xì)胞臨床研究監(jiān)管政策的陸續(xù)出臺(tái)以及前期良好的理論和技術(shù)積累，將大大加速干細(xì)胞產(chǎn)品的開(kāi)發(fā)進(jìn)程，使行業(yè)進(jìn)入快速規(guī)范發(fā)展階段。

自2016年12月《細(xì)胞制品研究與評(píng)價(jià)技術(shù)指導(dǎo)原則》（征求意見(jiàn)稿）發(fā)布之后，細(xì)胞治療產(chǎn)品一直在等待通往臨床大門(mén)的開(kāi)啟，為癌癥治療、遺傳病治療給出“yes”的答案。直到2017年12月18日，國(guó)家食藥監(jiān)總局發(fā)布了《細(xì)胞治療產(chǎn)品研究與評(píng)價(jià)技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》，被產(chǎn)業(yè)界評(píng)為“靴子終于落地”。從最終發(fā)布的文件名稱(chēng)上看，原來(lái)的“細(xì)胞制品”改為“細(xì)胞治療產(chǎn)品”，可以看出該指導(dǎo)原則意在推動(dòng)相關(guān)療法的應(yīng)用。

    “指導(dǎo)原則的發(fā)布，讓細(xì)胞治療向臨床產(chǎn)品的目標(biāo)更近了一步，”專(zhuān)家說(shuō)，這意味著，如果申請(qǐng)企業(yè)的細(xì)胞制品符合要求，經(jīng)過(guò)臨床試驗(yàn)證明有效，應(yīng)該不久就會(huì)批準(zhǔn)下來(lái)，細(xì)胞治療“落地”不會(huì)遠(yuǎn)了。

    自2017年8月底，美國(guó)FDA批準(zhǔn)諾華公司的細(xì)胞免疫療法上市以來(lái)，我國(guó)產(chǎn)業(yè)界對(duì)細(xì)胞治療的上市一直充滿(mǎn)期待，國(guó)家食藥監(jiān)總局發(fā)布《細(xì)胞治療產(chǎn)品研究與評(píng)價(jià)技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》，意味著進(jìn)入臨床的大門(mén)終于打開(kāi)。

     根據(jù)此前的新藥審評(píng)審批流程，已經(jīng)在人體上有效果的治療，有時(shí)還需要返回進(jìn)行動(dòng)物實(shí)驗(yàn)的驗(yàn)證，這對(duì)科研團(tuán)隊(duì)來(lái)說(shuō)并不合理。此次原則明確了“人體數(shù)據(jù)在經(jīng)過(guò)科學(xué)地評(píng)估后，可以提示細(xì)胞治療產(chǎn)品的有效性與安全性，可以保證臨床受試者安全性，則可免除不必要的動(dòng)物試驗(yàn)”。