2024年4月14日~4月17日期間，第50屆歐洲血液與骨髓移植學會（EBMT）年會在英國格拉斯哥正式舉行。在該年會上，以摘要的形式公布了創(chuàng)新細胞療法Orca-T療法治療晚期血液惡性腫瘤患者的I期臨床試驗（NCT05088356）的研究結果。

異基因造血干細胞移植（allo - hsct）仍然是許多晚期血液系統(tǒng)惡性腫瘤的唯一治愈方法，然而，盡管供體匹配和支持性治療有所改善，但這些移植仍與顯著毒性和生活質量降低相關。

Orca-T療法是一種創(chuàng)新的細胞療法，屬于嵌合抗原受體T細胞（CAR-T）治療的范疇。由來自同種異體供體的干細胞和免疫細胞組成，利用高純度、多克隆的供體調節(jié)性T細胞來控制異基因反應性免疫應答。

通用名：Orca-T療法

廠家：Orca Bio（Orca）

美國首次獲批時間：尚未獲批

中國首次獲批時間：尚未獲批

在該研究中，入組患者的年齡中位數(shù)為68歲，Karnofsky表現(xiàn)評分中位數(shù)為90%。大多數(shù)患者為男性（70%），中位造血細胞移植合并癥指數(shù)為3.0。該研究包括急性骨髓性白血?。╪=11）、急性淋巴母細胞白血病（n=2）和混合表型急性白血?。╪=1）患者，以及骨髓增生性腫瘤（n=3）和骨髓增生異常綜合征（n=3）患者。

數(shù)據截止2023年12月1日，中位隨訪時間為9.65個月。該研究的中期研究結果表明，在接受Orca-T療法聯(lián)合治療的患者中，12個月無復發(fā)生存（RFS）率為77%（95%，置信區(qū)間：49%-91%）；值得注意的是，無患者出現(xiàn)疾病復發(fā)，4例患者死亡。4例患者發(fā)生急性或晚期急性發(fā)作II至IV級移植物抗宿主?。℅VHD），無患者發(fā)生急性或晚期急性發(fā)作III至IV級GVHD，1例患者發(fā)生中度至重度慢性GVHD。

此外，安全性數(shù)據顯示，6例患者在移植后的前90天發(fā)生3級或更高級別感染，包括菌血癥（n=3）、病毒血癥（n=1）和真菌性肺炎（n=2）。2例因嚴重感染死亡，2例因肝竇梗阻死亡。

總的來說，Orca-T療法治療晚期血液惡性腫瘤患者具有臨床活性，并且是安全的。