多發(fā)性骨髓瘤（MM）是一種克隆漿細胞異常增殖的惡性疾病，在很多國家是血液系統(tǒng)第2位常見惡性腫瘤，多發(fā)于老年。隨著新藥不斷問世及檢測手段的提高，MM的診斷和治療得以不斷改進和完善，那么患者最關心的治療效果是怎么評判的呢？

下面讓我們跟隨老劉的MM治療經歷，了解MM的療效評價。

老劉的主治醫(yī)生告訴他，經過一段時間的堅持治療，老劉已經從PR變成了CR，可喜可賀！

那么醫(yī)生說的CR、PR…都是什么意思呢？

臨床上參考2016年IMWG療效標準^[1]，在治療中先對患者進行傳統(tǒng)的療效評估，當患者進入完全緩解（CR）后再進行微小/可測量殘留病灶或分子殘留病（MRD）療效評估。

表1：MM傳統(tǒng)療效評估^[2]

老劉在達到CR后，醫(yī)生建議進行MRD監(jiān)測。那么MRD檢測是什么？有什么用？

MRD是一種生物標志物，醫(yī)生使用MRD來衡量治療的有效性，了解患者的緩解程度，判斷預后，并且指導后續(xù)的臨床治療。MRD檢測是指通過NGS或NGF檢測患者的骨髓抽吸液，可以識別出傳統(tǒng)方法可能檢測不到的少量惡性細胞，MRD陽性結果意味著MM治療后仍可檢測到殘留（剩余）病灶，MRD陰性結果表示MM治療后未檢測到殘留（剩余）病灶。

近年來，MRD已成為評價MM治療療效和判斷患者預后的重要工具，越來越多的指南將MRD陰性納入療效評估標準；MRD陰性與更長PFS相關，持續(xù)MRD陰性具有更高的預后價值，因此2022年提出了“功能性治愈”的概念。^[3]

一年后，老劉復查，醫(yī)生告訴老劉從檢查結果看，老劉屬于臨床復發(fā)，那MM有無復發(fā)是怎么判定的？ 

復發(fā)性MM是指初始緩解后的再次發(fā)病，可根據(jù)實驗室和放射學檢查進行診斷：血清或尿M蛋白增加≥25%，或相關FLC水平與非相關FLC水平之間的差值≥25%，或出現(xiàn)新漿細胞瘤或高血鈣。對于非分泌型MM患者而言，復發(fā)被定義為骨髓漿細胞增多。由于復發(fā)的表現(xiàn)形式多樣，目前國內外MM療效判定標準中沒有對復發(fā)進行統(tǒng)一定義，需要評估MM復發(fā)的形式和特征（臨床復發(fā)、生化復發(fā)、CR后復發(fā)、MRD由陰轉陽復發(fā)、是否為侵襲性復發(fā)等），全身PET-CT有無合并髓外病變，細胞遺傳學評估復發(fā)后的獲得性改變等。

結語

準確的對患者進行中期或終期療效判斷，能使我們的治療更加的精確，使患者獲益最大化。以上就是MM的療效評價指標，臨床工作者也在不斷探索，改進現(xiàn)有的治療方法和療效，患者朋友們放寬心態(tài)，積極治療，一起迎接新的明天！

參考文獻

[1] Kumar S, Paiva B, Anderson KC, et al. International Myeloma Working Group consensus criteria for response and minimal residual disease assessment in multiple myeloma[J]. Lancet Oncol, 2016, 17(8): e328e346. DOI: 10.1016 / S14702045(16) 302066

[2]中國多發(fā)性骨髓瘤診治指南（2022年修訂）中華內科雜志 2022 年5月第61卷第5期

[3]Jesus San-Miguel et al. Blood. 2022;139(4):492-501.