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一種罕見的危及生命的貧血現(xiàn)在有了新的治療選擇。美國食品和藥物管理局（FDA）宣布批準pegcetacoplan（Empaveli）注射液用于治療成人陣發(fā)性夜間血紅蛋白尿癥（PNH）。根據(jù)FDA的公告，pegcetacoplan是首個與補體蛋白C3結(jié)合的PNH療法。補體蛋白C3是宿主免疫和防御的重要組成部分。 
由于存在嚴重副作用的風險，該藥物只能通過風險評估和緩解策略（REMS）下的受限計劃獲得。服用pegcetacoplan的患者可能會發(fā)生嚴重感染，如果不及早治療，可能會危及生命。根據(jù)FDA的說法，REMS旨在規(guī)范藥物使用行為，促進藥物的安全使用，只有少數(shù)藥物需要REMS。最常見的其他副作用是注射部位反應(yīng)、腹瀉、腹痛和疲勞。Pegcetacoplan的批準是基于一項試驗的結(jié)果，試驗評估了80名一直服用依庫麗單抗（eculizumab）的PNH和貧血患者，依庫麗單抗是FDA之前批準的一種治療方法。在16周的治療期間，pegcetacoplan組患者的血紅蛋白平均升高了2.4 g/dL，而依庫麗單抗組患者的血紅蛋白平均降低了1.5 g/dL。PNH是由影響紅細胞的基因突變引起的，導致紅細胞出現(xiàn)缺陷，容易被患者自身的免疫系統(tǒng)破壞。存在這些突變的人的紅細胞有缺陷，可以被免疫系統(tǒng)破壞，導致貧血。其他癥狀包括血凝塊和骨髓破壞。FDA的數(shù)據(jù)顯示，該病的發(fā)病率為1-1.5例/100萬人，確診年齡一般在35-40歲左右，確診后的中位生存期僅為10年。參考資料
[1]https://www./hematology-oncology/article/240251/anemia/fda-approves-new-treatment-option-rare-anemia?channel=39313
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