 2021年05月15日訊 /生物谷BIOON/ --Apellis制藥公司近日宣布，美國(guó)食品和藥物管理局（FDA）已批準(zhǔn)Empaveli（pegcetacoplan），用于治療陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）成人患者。Empaveli通過(guò)優(yōu)先審查程序獲得批準(zhǔn)，有潛力提升PNH護(hù)理標(biāo)準(zhǔn)，重新定義PNH的治療。 值得一提的是，Empaveli是第一個(gè)也是唯一一個(gè)獲得監(jiān)管批準(zhǔn)的C3靶向療法，該藥適用于：（1）先前沒有接受過(guò)治療的PNH成人患者；（2）先前接受過(guò)C5抑制劑Soliris（eculizumab）和Ultomiris（ravulizumab）的PNH成人患者。 在過(guò)去十多年來(lái)，治療PNH的唯一選擇是C5抑制劑，但許多患者仍然經(jīng)歷持續(xù)性低血紅蛋白癥，常常導(dǎo)致虛弱的疲勞和頻繁的輸血。在臨床試驗(yàn)中，Empaveli能針對(duì)PNH提供廣泛的控制，通過(guò)增加血紅蛋白水平及減少輸血需求來(lái)改善PNH患者的生活。 Apellis聯(lián)合創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官Cedric Francois醫(yī)學(xué)博士表示：“作為FDA批準(zhǔn)的第一個(gè)C3靶向療法，Empaveli有潛力重新定義PNH成人患者的治療方法，包括沒有接受過(guò)治療的患者，以及從C5抑制劑轉(zhuǎn)換治療的患者。此次批準(zhǔn)，代表了一項(xiàng)重大的科學(xué)進(jìn)步，因?yàn)镋mpaveli開創(chuàng)了近15年來(lái)第一個(gè)新的補(bǔ)體藥物。我們期待著探索以C3為靶點(diǎn)的全部潛力，并繼續(xù)推進(jìn)該療法在多種補(bǔ)體驅(qū)動(dòng)的疾病中的注冊(cè)計(jì)劃，這些疾病中存在著顯著未滿足的醫(yī)療需求?！?/div>  Empaveli的批準(zhǔn)，基于頭對(duì)頭3期PEGASUS研究（NCT03500549）的結(jié)果（詳見：PEGASUS Phase 3 Top-Line Results Conference Call Presentation）。該研究達(dá)到了主要終點(diǎn)，證明Empaveli優(yōu)于PNH標(biāo)準(zhǔn)護(hù)理藥物Soliris（eculizumab）：在第16周時(shí)血紅蛋白水平較基線水平的變化方面優(yōu)于Soliris，調(diào)整后的血紅蛋白水平平均增加3.84g/dL（p＜0.0001）。 此外，Empaveli與Soliris相比在避免輸血終點(diǎn)方面達(dá)到了非劣效性。Empaveli治療組有85%的患者在16周內(nèi)沒有輸血，而Soliris治療組為15%。同時(shí)，與Soliris治療組患者相比，Empaveli治療組患者的溶血關(guān)鍵標(biāo)志物正?；矢?，F(xiàn)ACIT-疲勞評(píng)分具有臨床意義的改善。在該研究中，Empaveli的安全性與Soliris相當(dāng)。 值得一提的是，Empaveli是第一個(gè)在血紅蛋白水平上顯示出優(yōu)于Soliris的療法，高達(dá)85%接受Empaveli治療的患者沒有輸血。而目前接受Soliris治療的PNH患者中，大多數(shù)都患有持續(xù)性貧血。PEGASUS研究的結(jié)果顯示，Empaveli有潛力成為PNH患者的新護(hù)理標(biāo)準(zhǔn)。  PEGASUS研究數(shù)據(jù)（點(diǎn)擊圖片：查看大圖） Empaveli的活性藥物成分為pegcetacoplan，這是一種靶向性C3抑制劑，旨在調(diào)節(jié)補(bǔ)體過(guò)度激活，這是導(dǎo)致許多嚴(yán)重疾病發(fā)生和發(fā)展的原因。pegcetacoplan是一種合成的環(huán)肽，與一種聚乙二醇聚合物結(jié)合，特異性地與C3和C3b結(jié)合。目前，pegcetacoplan正被開發(fā)用于治療多種疾病，包括PNH、地圖樣萎縮（GA）和C3腎小球病。在美國(guó)，F(xiàn)DA已授予pegcetacoplan治療PNH和GA的快速通道資格。 Soliris是Alexion公司銷售的一款藥物，這是一種首創(chuàng)的補(bǔ)體抑制劑，通過(guò)抑制補(bǔ)體級(jí)聯(lián)反應(yīng)終端部分的C5蛋白發(fā)揮作用。補(bǔ)體級(jí)聯(lián)反應(yīng)是免疫系統(tǒng)的一部分，其不受控激活在多種嚴(yán)重的罕見病和超級(jí)罕見病中發(fā)揮了重要作用。Soliris于2007年首次獲準(zhǔn)上市，目前已獲批多種超級(jí)罕見病，包括：陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿（PNH）、非典型溶血尿毒癥綜合征（aHUS）、抗AchR抗體陽(yáng)性全身性重癥肌無(wú)力（gMG）、抗水通道蛋白-4（AQP4）抗體陽(yáng)性的視神經(jīng)脊髓炎譜系障礙（NMOSD）。 Ultomiris是Soliris的升級(jí)版產(chǎn)品，是第二代、長(zhǎng)效C5補(bǔ)體抑制劑，于2018年底首次獲批上市，已批準(zhǔn)的適應(yīng)癥包括：PNH、aHUS。Ultomiris是第一種也是唯一一種每8周給藥一次的長(zhǎng)效C5補(bǔ)體抑制劑，在治療PNH的III期臨床研究中，Ultomiris每2個(gè)月（8周）輸注一次與Soliris每2周輸注一次在全部11個(gè)終點(diǎn)方面均達(dá)到了非劣效性。  Soliris是全球最暢銷的罕見病藥物之一，2020年銷售額達(dá)到了40.65億美元。Ultomiris在2020年的銷售額已達(dá)到了10.77億美元。2款C5抑制劑的銷售總額達(dá)51.42億美元。 2020年12月，阿斯利康宣布以390億美元的現(xiàn)金和股票形式，收購(gòu)Alexion。該收購(gòu)將通過(guò)帶來(lái)Alexion公司創(chuàng)新性的補(bǔ)體技術(shù)平臺(tái)和強(qiáng)大的管線，增強(qiáng)阿斯利康在免疫學(xué)領(lǐng)域的科學(xué)地位。罕見疾病是一個(gè)高增長(zhǎng)、迅速創(chuàng)新的疾病領(lǐng)域，醫(yī)療需求嚴(yán)重得不到滿足。今年4月，該筆收購(gòu)順利通過(guò)美國(guó)聯(lián)邦貿(mào)易委員會(huì)（FTC）審查。就在最近，該筆收購(gòu)獲得了阿斯利康多數(shù)股東的批準(zhǔn)，預(yù)計(jì)將于2021年第3季度完成。（生物谷Bioon.com）
原文出處：Apellis Announces U.S. Food and Drug Administration (FDA) approval of EMPAVELI? (pegcetacoplan) for Adults with Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH)
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來(lái)自： 子孫滿堂康復(fù)師 > 《新奇特藥店》
