寡核苷酸療法能夠直接調(diào)控基因表達，被認為是繼小分子藥物和蛋白質(zhì)類藥物之后的新一類藥物開發(fā)熱點方向。

全球范圍內(nèi)已經(jīng)有10款寡核苷酸藥物獲得美國FDA批準上市，同時至少20多款在研寡核苷酸藥物進入臨床研究階段。

寡核苷酸藥物的種類有很多，包括反義寡核苷酸（ASOs）、小干擾核糖核酸（siRNA）、微小核糖核酸（miRNA）、核酸適配體等等。

反義寡核苷酸是一種小的、合成的具有不同化學(xué)性質(zhì)的單鏈核酸聚合物，可通過多種機制調(diào)控基因表達。

小干擾核糖核酸（siRNA）：siRNA是一類雙鏈RNA分子：它的一條鏈成為引導(dǎo)鏈（又稱反義鏈），與靶標轉(zhuǎn)錄物互補；另一條鏈為正義鏈。

微小核糖核酸（miRNA）：miRNA是一類由內(nèi)源基因編碼的非編碼單鏈RNA分子，由具有發(fā)夾結(jié)構(gòu)的單鏈RNA前體經(jīng)過Dicer酶加工后生成。miRNA與多種生理和病理過程有關(guān)，包括癌癥、細胞周期進展、傳染病、免疫、糖尿病、新陳代謝、肌生成和肌肉營養(yǎng)不良，因此成為了新藥開發(fā)的一個重要靶點。

轉(zhuǎn)錄激活RNA：許多基因表達長的非編碼RNA，它們通常與近端蛋白質(zhì)編碼基因的轉(zhuǎn)錄抑制有關(guān)。用稱為小激活RNA的寡核苷酸片段靶向這些長的非編碼RNA可以逆轉(zhuǎn)這種負調(diào)控的作用，從而導(dǎo)致轉(zhuǎn)錄激活。