在寫文章或臨床研究方案設(shè)計(jì)時(shí)，研究者常會(huì)糾結(jié)這樣的問題，“我的研究到底需要多少病例”、“我有xx個(gè)可用的病例，能發(fā)文章嗎”。如果樣本量太小，試驗(yàn)難以得出預(yù)期效果，結(jié)果不穩(wěn)定，錯(cuò)誤風(fēng)險(xiǎn)也大，容易得到“假陰性”結(jié)果；樣本量太大，則增加試驗(yàn)的成本和難度。

這類問題都可通過功效分析（power analysis）來解決，功效分析可以幫助在給定置信度的情況下，判斷檢測(cè)到給定效應(yīng)值時(shí)所需的樣本量，也就是樣本量的計(jì)算。

可實(shí)現(xiàn)樣本量計(jì)算的軟件有很多，例如，Power And Sample Size, G*Power, Epitools, PASS, nQuery Advisor+nTerim, DSTPLAN, PC-Size等，它們功能不一，并且在學(xué)習(xí)和使用的過程中都存在不同的難點(diǎn)。

其實(shí)，樣本量的計(jì)算需要先確定研究設(shè)計(jì)類型和差異比較的檢驗(yàn)方法，如t檢驗(yàn)、卡方檢驗(yàn)、率的檢驗(yàn)、單因素方差分析、相關(guān)性分析等。

今天介紹的是用R軟件的pwr包實(shí)現(xiàn)t檢驗(yàn)的樣本量計(jì)算(當(dāng)然R軟件中也有其他包可以做，例如Epicalc，感興趣的小伙伴可以動(dòng)手摸索摸索)。

樣本量計(jì)算流程

1 -install.packages(pwr)

打開R軟件，安裝pwr包；

2 -library(pwr)

在每次使用前，都要加載pwr包；

3 運(yùn)行代碼，進(jìn)行樣本量計(jì)算（詳細(xì)代碼見下方說明）。

對(duì)于t檢驗(yàn)，pwr.t.test()函數(shù)提供了許多有用的選項(xiàng)，格式為：

pwr.t.test(n = NULL, d = NULL, sig.level = 0.05, power = NULL, type = c('two.sample', 'one.sample', 'paired'), alternative = c('two.sided', 'less', 'greater'))

每個(gè)元素解釋如下：n為樣本大小；d為效應(yīng)值，即標(biāo)準(zhǔn)化的均值之差：均值差/標(biāo)準(zhǔn)差；sig.level表示顯著性水平（默認(rèn)為0.05）；power為功效水平；type指檢驗(yàn)類型：兩獨(dú)立樣本t檢驗(yàn)（two.sample）、單樣本t檢驗(yàn)（one.sample）或配對(duì)樣本t檢驗(yàn)（paired），默認(rèn)為雙樣本t檢驗(yàn)；alternative是檢驗(yàn)方式，雙側(cè)檢驗(yàn)，單側(cè)檢驗(yàn)-劣于和優(yōu)于檢驗(yàn)，默認(rèn)為雙側(cè)檢驗(yàn)。

下面用幾個(gè)具體的例子展示t檢驗(yàn)的樣本量估算。

例1 單樣本t檢驗(yàn)

某藥廠研究某種新藥治療高血壓的療效，要求用藥后舒張壓下降1.5kPa才算該藥有實(shí)際療效。根據(jù)以前試驗(yàn)表明，舒張壓下降量的標(biāo)準(zhǔn)差為3kPa。若規(guī)定α=0.05，檢驗(yàn)效能1-β=0.8，試估計(jì)需要多少病人進(jìn)行臨床試驗(yàn)？

解釋：n為樣本大小，是我們要求的，d為效應(yīng)值，1.5/3=0.5，power是0.80，type指檢驗(yàn)類型，在這里是單樣本t檢驗(yàn)，具體的程序如下：pwr.t.test(n=, d = 0.5, sig.level = 0.05, power = 0.80 ,type = c('one.sample'))。結(jié)果發(fā)現(xiàn)：需要約34例病人進(jìn)行臨床試驗(yàn)。

例2 獨(dú)立樣本t檢驗(yàn)

某藥廠對(duì)本廠新研發(fā)的降壓藥A與標(biāo)準(zhǔn)降壓藥B的療效進(jìn)行比較。已知B藥能使血壓平均水平下降2kPa，期望A藥能平均下降4kPa，若降壓值的標(biāo)準(zhǔn)差為4.5kPa，試問在α=0.05，檢驗(yàn)效能1-β=0.8的條件下，需要多少病人進(jìn)行臨床試驗(yàn)？

解釋：n為樣本大小，是我們要求的，d為效應(yīng)值，(4-2)/4.5，power是0.80，type指檢驗(yàn)類型，在這里是兩獨(dú)立樣本t檢驗(yàn)，具體的程序如下：pwr.t.test(n=, d = 2/4.5, sig.level = 0.05, power = 0.80,type = 'two.sample',alternative = 'greater')。結(jié)果發(fā)現(xiàn)：每組約需要64例病人進(jìn)行臨床試驗(yàn)。

例3 配對(duì)樣本t檢驗(yàn)

用某藥治療硅沉著病患者后，尿矽排除量平均增加15mg/L，其標(biāo)準(zhǔn)差為25mg/L。假定該藥確能使尿矽排除量增加，定α＝0.05（單側(cè)），β＝0.10，問需觀察多少患者才能得出服藥前后尿矽排除量之間的差別有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義的結(jié)論？

解釋：n為樣本大小，是我們要求的，d為效應(yīng)值，15/25=0.6，power是0.90，type指檢驗(yàn)類型，在這里是配對(duì)樣本t檢驗(yàn)，具體的程序如下：pwr.t.test(n=, d = 0.6, sig.level = 0.05, power = 0.90,type = 'paired', alternative = 'greater')。結(jié)果發(fā)現(xiàn)：約需要26對(duì)患者才能得出服藥前后尿矽排除量之間的差別有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義的結(jié)論。

上面的例子都是假定兩組中樣本大小相等，如果兩組中樣本大小不同，可用函數(shù)pwr.t2n.test，具體的代碼如下：pwr.t2n.test(n1 = NULL,n2 = NULL, d = NULL, sig.level = 0.05, power = NULL, type = c('two.sample', 'one.sample', 'paired'), alternative = c('two.sided', 'less', 'greater'))。

此處，n1和n2是兩組的樣本大小，其他參數(shù)含義與pwr.t.test()的相同。但是在這里，n1和n2必須確定其一。

本次分享就到這里了，下一次，我們繼續(xù)介紹采用R軟件的pwr包實(shí)現(xiàn)卡方檢驗(yàn)的樣本量估算！