2024年5月7日，上海長征醫(yī)院殷浩教授團隊聯(lián)合中國科學院程新教授團隊在《細胞·發(fā)現(xiàn)》上發(fā)表突破性成果：通過干細胞來源的自體再生胰島移植，成功實現(xiàn)一名患病25年的2型糖尿病患者功能性治愈。消息發(fā)布后，立即引起廣泛關注。

在他們長期研發(fā)和臨床研究的基礎上，2025年4月18日，“異體人再生胰島注射液（E-islet 01）”正式獲得國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）的臨床試驗默示許可。

這是全球第二個、中國第一個獲得臨床試驗批件的異體通用型再生胰島產(chǎn)品，標志著我國在再生醫(yī)學領域又邁出了歷史性的一步。

E-islet 01是利用細胞重編程和定向分化等前沿技術，將健康供體來源的血液細胞轉(zhuǎn)化為內(nèi)胚層干細胞，再以內(nèi)胚層干細胞為原材料定向制備的再生胰島。

其具備與健康胰島一致的結(jié)構(gòu)和功能，能夠通過實時感知血糖變化并精準分泌包括胰島素、胰高血糖素、生長抑素等一系列內(nèi)分泌激素，從而維持血糖穩(wěn)態(tài)。上海長征醫(yī)院的臨床研究（IIT）表明，E-islet 01經(jīng)微創(chuàng)操作輸注到患者肝門靜脈內(nèi)，可實現(xiàn)胰島功能衰竭糖尿病（1型和嚴重2型）患者的治愈。

中國有超過1.4億糖尿病患者。糖尿病分為1型和2型，目前絕大部分2型糖尿病早期通過口服藥物或使用胰島素可以維持得很好。1型糖尿病是由于自身免疫攻擊胰島β細胞造成胰島素絕對缺乏的代謝紊亂綜合征，患者需要終身依賴外源胰島素注射維持生命。

目前1型糖尿病公認的功能性治愈的唯一手段，是利用供體捐獻的胰腺，分離出胰島組織移植給這類患者。但受制于供體嚴重匱乏，導致難以臨床推廣。

上海長征醫(yī)院與中國科學院分子細胞科學卓越創(chuàng)新中心的科研人員，在多年研究的基礎上，開展了大量實驗并攻克了這一難題。技術核心在于一種新類型的干細胞即“內(nèi)胚層干細胞”，這種干細胞一方面在體內(nèi)不會增殖，避免了形成腫瘤的可能性；另一方面又非常高效，可以非常精準地變成胰島、肝臟等細胞類型。

“它是一種非常好的原材料，通過引導可以按照體內(nèi)發(fā)育的過程，變成所需的細胞類型?！敝袊茖W院分子細胞科學卓越創(chuàng)新中心研究員程新介紹。

通俗來講，這些胰島細胞本該經(jīng)過10月懷胎出生后，再通過十幾年的生長發(fā)育才能成熟，如今我們在體外只要用幾個星期的時間，就能大規(guī)模地把它擴增出來。

殷浩說，現(xiàn)在利用最新的“新型人內(nèi)胚層干細胞（EnSC）及其胰向分化技術”，通過精準模擬體內(nèi)發(fā)育過程，已經(jīng)實現(xiàn)了再生胰島組織（E-islet）的體外高效規(guī)模化制備。在臨床應用中，其輸注過程也十分簡便?；颊邇H需局部麻醉，通過一個小穿刺將其輸注到肝臟的門靜脈中，這些細胞就能夠定植，并開始發(fā)揮功效。

這項技術具有極強的交叉性，涉及移植外科、內(nèi)分泌疾病治療以及干細胞研究等多學科。正是通過與內(nèi)分泌專家、干細胞領域?qū)＜乙约懊庖呋蚓庉媽＜业木o密合作，才有機會一次次成功實現(xiàn)技術上的突破。這不僅是國內(nèi)醫(yī)學整合發(fā)展的典型案例，也是跨界合作的典范。

據(jù)介紹，目前E-islet 01已經(jīng)實現(xiàn)了標準化及規(guī)?；苽洌?/span>產(chǎn)品從生產(chǎn)到臨床應用全流程可追溯，質(zhì)量穩(wěn)定均一，為臨床試驗的高效推進及未來規(guī)模產(chǎn)業(yè)化落地夯實了技術基礎。

現(xiàn)在，研發(fā)方也具備利用患者自體細胞制備“自體再生胰島”的技術平臺，并正在開發(fā)不需要免疫抑制劑的“廣義通用型”貨架型產(chǎn)品，讓中國創(chuàng)新惠及全球患者。

本文綜合 解放日報 醫(yī)學界