5年前，看著包繞在女兒足底的帶著密密麻麻血管網(wǎng)的大腫瘤，像是馬上要將女兒吞噬一樣。而如今，她的女孩已經(jīng)6歲多了，重要的是，她已經(jīng)沒(méi)有腫瘤的跡象了。從剛出生的嬰兒到全身轉(zhuǎn)移的晚期患者，全球首款不限癌種靶向藥拉羅替尼的問(wèn)世，已經(jīng)為世界各地癌癥患者創(chuàng)造了奇跡。 Anna在1歲的時(shí)候，足底出現(xiàn)一個(gè)隆起的包塊，父母帶她去醫(yī)院做了詳細(xì)的檢查，醫(yī)生告訴他們，Anna腳上長(zhǎng)的是一種惡性程度極高的腫瘤--嬰兒纖維肉瘤。這是一種非常罕見(jiàn)的癌癥，可以出現(xiàn)在身體的任何部位，在美國(guó)，每年僅有20例左右兒童確診。
更糟的是，由于腫瘤包繞了Anna的整個(gè)足底，占到了整個(gè)腳掌的2/3,無(wú)法手術(shù)，并且基因檢測(cè)沒(méi)有找到有意義的突變。Anna只能先接受化療，但不幸的是，病情開(kāi)始迅速進(jìn)展，醫(yī)生只能切除部分腫瘤，很快出現(xiàn)復(fù)發(fā)，再切除...醫(yī)生為Anna調(diào)整化療方案后,腫瘤控制穩(wěn)定，但20個(gè)月后，Anna面臨到了更大的生存挑戰(zhàn)。她的肺部出現(xiàn)了轉(zhuǎn)移，手術(shù)將肺部的病灶全切除后，又發(fā)現(xiàn)癌癥已經(jīng)轉(zhuǎn)移到了腦部，此時(shí)，足底的腫瘤也再次進(jìn)展，腫塊明顯隆起...
腦部手術(shù)時(shí)，腫瘤破潰出血，手術(shù)后，Anna出現(xiàn)了嚴(yán)重的并發(fā)癥，無(wú)法睜眼，肢體痙攣，并且術(shù)后僅3周，腦部的病灶就復(fù)發(fā)了，這一切的跡象都表明，腫瘤在迅速的吞噬著Anna...面臨這樣棘手的情況，醫(yī)生再次用肺部手術(shù)的組織進(jìn)行了基因檢測(cè)，結(jié)果出來(lái)后，醫(yī)生興奮的告訴Anna的父母，孩子有救了，她存在TPM3-NTRK1融合！針對(duì)這種特定的特變類(lèi)型，一款名為 larotrectinib (拉羅替尼，Vitrakvi?; 代號(hào)LOXO-101) 的藥物已上市，大量NTRK融合的患者接受治療后，腫瘤大幅消退。這也是Anna最后的希望。接受拉羅替尼治療后僅14天，Anna的病情出現(xiàn)了迅速的好轉(zhuǎn)，足底那巨大而恐怖的病灶以肉眼可見(jiàn)的速度縮??；3周后，腦部病灶縮??；令人難以置信的是，5個(gè)月時(shí)，Anna足底的大腫瘤已經(jīng)完全消失，肺部也沒(méi)有復(fù)發(fā)的跡象。如今，在接受拉羅替尼治療2年后，Anna已經(jīng)是個(gè)6歲半的漂亮女孩，曾經(jīng)手術(shù)的創(chuàng)傷后遺癥也在好轉(zhuǎn)，希望她能夠早日完全康復(fù)，踏入校園，開(kāi)啟她全新的精彩人生。
（注：為保護(hù)患者隱私，文中部分使用化名，病情及治療經(jīng)過(guò)略有刪減，想查看原文獻(xiàn)的可以點(diǎn)擊文末鏈接。）首款不限癌種明星藥拉羅替尼已在中國(guó)上市！拉羅替尼帶來(lái)這個(gè)治療奇跡并不是個(gè)例，這個(gè)全球首款不區(qū)分腫瘤來(lái)源的靶向藥物的問(wèn)世已經(jīng)幫助了世界各地成千上萬(wàn)的腫瘤患者。 值得所有中國(guó)病友們振奮的是，2022年4月13日，全球首個(gè)不區(qū)分腫瘤來(lái)源的廣譜靶向藥-larotrectinib（硫酸拉羅替尼膠囊，Vitrakvi ?，下文統(tǒng)稱(chēng)拉羅替尼）終于獲得中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)正式上市，用于治療患有NTRK基因融合的局部晚期或轉(zhuǎn)移性實(shí)體瘤的成人和兒童患者！
研究證實(shí)，拉羅替尼可治療成人和兒童腫瘤25種存在NTRK融合的不同的腫瘤類(lèi)型，最常見(jiàn)的是：軟組織肉瘤（STS [43%]，包括嬰兒纖維肉瘤 [18%] 和其他 類(lèi)型[25%]）、甲狀腺（11%）、肺癌（10%）、唾液腺（9%）和結(jié)腸直腸（7% ）等。因此，只要基因檢測(cè)存在有NTRK融合，不管是什么類(lèi)型的癌癥，不論早期還是晚期，不論成人還是兒童，都可以嘗試?yán)_替尼。 （注：做了基因檢測(cè)的病友可以拿出報(bào)告看看，一旦存在NTRK融合，可以馬上聯(lián)系全球腫瘤醫(yī)生網(wǎng)醫(yī)學(xué)部4006667998申請(qǐng)是否有機(jī)會(huì)接受新藥治療，看不懂的病友也可以致電全球腫瘤醫(yī)生網(wǎng)醫(yī)學(xué)部解讀報(bào)告。） 1年260萬(wàn)？國(guó)內(nèi)患者如何接受治療？不得不說(shuō)，拉羅替尼對(duì)于一些特定患者的臨床效果驚人，但是患者最關(guān)心的價(jià)格又如何呢？
目前，口服膠囊形式的Larotrectinib在美國(guó)的定價(jià)為每月32,800美元，每年393600美元（約260多萬(wàn)人民幣），此價(jià)格對(duì)于患者來(lái)說(shuō)，堪稱(chēng)天價(jià)。國(guó)內(nèi)的價(jià)格暫未公布。 值得慶幸是，中國(guó)的癌癥患者迎來(lái)了好時(shí)代！目前拉羅替尼的臨床試驗(yàn)仍在國(guó)內(nèi)進(jìn)行臨床招募，大量的患者通過(guò)全球腫瘤醫(yī)生網(wǎng)醫(yī)學(xué)部成功申請(qǐng)接受新藥治療，成功逆轉(zhuǎn)了病情，我們希望有更多的病友知道這個(gè)好消息，有更多的病友能夠獲益于這些新型的抗癌藥物，戰(zhàn)勝癌癥！ 比如國(guó)內(nèi)IV期肺癌患者M(jìn)女士，基因檢測(cè)顯示NCOR2-NTRK1融合，成功入組拉羅替尼在國(guó)內(nèi)的臨床試驗(yàn)，成為了國(guó)內(nèi)首批吃螃蟹的幸運(yùn)兒，免費(fèi)接受這款藥物的治療，每年剩下了超260萬(wàn)的治療費(fèi)！ 1.請(qǐng)將基因檢測(cè)報(bào)告，診斷報(bào)告電子版或拍照發(fā)送至doctor.huang@globecancer.com,郵件中留下聯(lián)系方式，醫(yī)學(xué)部收到報(bào)告分析完畢后一個(gè)工作日內(nèi)電話(huà)聯(lián)系。
2.直接致電全球腫瘤醫(yī)生網(wǎng)醫(yī)學(xué)部400-666-7998咨詢(xún)。Larotrectinib的批準(zhǔn)反映了使用生物標(biāo)志物指導(dǎo)藥物研發(fā)和靶向遞送藥物領(lǐng)域的重大進(jìn)展。此外，多款針對(duì)NTRK的藥物臨床證實(shí)效果顯著，并且都是廣譜抗癌藥物，對(duì)很多不同腫瘤都有效，因此需要提醒大家的是，即使是標(biāo)準(zhǔn)治療方案失敗，也可以嘗試進(jìn)行基因檢測(cè)，一旦存在ALK,ROS1，NTRK1、NTRK2或者NTRK3基因融合，有望獲得寶藏之“鑰”！也期待這些藥物能早日獲批納入醫(yī)保，給更多的病友帶來(lái)希望！ https://www./targeted-therapy-using-the-selective-tropomyosin-kinase-receptor-inhibitor_COR-2021-3-103#_
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