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來源：生物谷原創(chuàng) 2022-07-15 15:08 造血干細(xì)胞具有自我更新和多向分化潛能兩個(gè)獨(dú)特的特性，這使得造血干細(xì)胞移植成為治療許多血液病的唯一救命方法。 造血干細(xì)胞具有自我更新和多向分化潛能兩個(gè)獨(dú)特的特性，這使得造血干細(xì)胞移植成為治療許多血液病的唯一救命方法。造血干細(xì)胞移植(HSCT)在臨床上被廣泛應(yīng)用于治療多種惡性血液病，以及遺傳性代謝性疾病、自身免疫性疾病、鐮狀細(xì)胞病和嚴(yán)重聯(lián)合免疫缺陷(SCID)。 到目前為止，雖然已經(jīng)有許多有效的藥物來改善血液病，但HSCT是最有效的，也是唯一能根除血液系統(tǒng)惡性腫瘤的治療方法。造血干細(xì)胞的來源主要有四種：骨髓(BM)、動(dòng)員外周血(MPB)、胎盤血和人臍血。 骨髓和動(dòng)員的外周血都是HSCT治療的常規(guī)和最常見的來源。不幸的是，由于缺乏人類白細(xì)胞抗原(HLA)匹配的供者，大約30%的患者將不會(huì)有HLA匹配的捐贈(zèng)者。此外，移植物抗宿主病(GVHD)仍然是最棘手的問題，它增加了接受不匹配的無血緣關(guān)系骨髓供者的患者的移植相關(guān)死亡率。
圖片來源: https:///10.1016/j.apsb.2021.12.006 近日，來自中國藥科大學(xué)的研究者們在Acta Pharmaceutica Sinica B雜志上發(fā)表了題為“Development and clinical advancement of small molecules for ex vivo expansion of hematopoietic stem cell”的綜述性文章。研究者對(duì)HSC的生物學(xué)、小分子的發(fā)現(xiàn)和藥物化學(xué)發(fā)展、HSC擴(kuò)增的天然產(chǎn)物及其臨床研究進(jìn)展以及HSC擴(kuò)增的潛在蛋白質(zhì)靶點(diǎn)等方面的研究進(jìn)展進(jìn)行綜述。 造血干細(xì)胞(HSC)移植是治療許多疾病的唯一療法。臍帶血來源的造血干細(xì)胞比骨髓來源的造血干細(xì)胞具有許多優(yōu)點(diǎn)。然而，單個(gè)CB單元中的HSC劑量有限，限制了其廣泛使用。在過去的二十年里，用小分子體外擴(kuò)增HSC已經(jīng)成為獲得足夠HSC的有效方法。 到目前為止，已有幾個(gè)小分子化合物進(jìn)入I/II期試驗(yàn)，顯示出安全和良好的藥理作用。近年來，隨著HSC擴(kuò)增成為一個(gè)熱門話題，許多新發(fā)現(xiàn)的小分子以及HSC擴(kuò)增的新的生物學(xué)機(jī)制將有助于解決這一具有挑戰(zhàn)性的問題。
經(jīng)典的Wnt/b-catenin信號(hào)通路 圖片來源: https:///10.1016/j.apsb.2021.12.006 HSC體外擴(kuò)增領(lǐng)域經(jīng)歷了一個(gè)輝煌的十年，一些強(qiáng)有力的小分子和幾個(gè)用于體外擴(kuò)增的新的生物靶點(diǎn)被密集開發(fā)出來?？梢韵胂?，作為再生醫(yī)學(xué)的一個(gè)分支，在不久的將來，通過小分子或其他方法擴(kuò)增出足夠的HSC將成為治療人類疾病的臨床可用細(xì)胞。(生物谷 Bioon.com) 參考文獻(xiàn)   |
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