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國慶假期“黃金周”結(jié)束的第一天，不知道大家回到工作崗位上的感覺如何？雖然遲到了一些，讓小匯帶大家一起回顧一下9月獲得FDA上市批準(zhǔn)或稱號(hào)授予的新藥吧。 01 94.4%的患者擺脫痛苦12個(gè)月！澤布替尼獲批 藥物名稱：澤布替尼（Zanubrutinib，Brukinsa） 簡介：澤布替尼是一款BTK抑制劑，由百濟(jì)神州研發(fā)。 適應(yīng)癥：華氏巨球蛋白血癥（WM）成年患者 日期：2021年8月31日 狀態(tài)：批準(zhǔn) 相關(guān)閱讀：暫無 相關(guān)臨床試驗(yàn)及數(shù)據(jù)： 【ASPEN試驗(yàn)（NCT03053440）】對(duì)于MYD88 L265P突變陽性的患者，澤布替尼治療組患者緩解率（CR+VGPR+PR）77.85%，12個(gè)月無事件生存率94.4%；對(duì)于MYD88 L265P突變陰性或不明的患者，澤布替尼治療的緩解率為50%。 02 臨床緩解率67%，26%患者達(dá)到臨床完全緩解！ 藥物名稱：澤布替尼（Zanubrutinib，Brukinsa） 簡介：澤布替尼是一款BTK抑制劑，由百濟(jì)神州研發(fā)。 適應(yīng)癥：曾經(jīng)接受過至少一種抗CD20方案治療的復(fù)發(fā)或難治性邊緣區(qū)淋巴細(xì)胞瘤成年患者 日期：2021年9月14日 狀態(tài)：加速批準(zhǔn) 相關(guān)閱讀：速遞 | 澤布替尼新適應(yīng)癥獲得加速批準(zhǔn)！臨床緩解率67%，26%患者達(dá)到臨床完全緩解！ 相關(guān)臨床試驗(yàn)及數(shù)據(jù)： 【BGB-3111-214試驗(yàn)（NCT03846427）】基于CT檢查結(jié)果進(jìn)行評(píng)估時(shí)，澤布替尼治療的整體緩解率為56%，其中完全緩解率為20%；1年持續(xù)緩解率為85%?；赑ET-CT進(jìn)行評(píng)估時(shí)，澤布替尼治療的整體緩解率為67%，完全緩解率為26%。 【BGB-3111-AU -003試驗(yàn)（NCT02343120）】整體緩解率80%，其中完全緩解率20%；1年持續(xù)緩解率72%。 BTK的全稱是布魯頓酪氨酸蛋白激酶（Bruton's tyrosine kinas），通常情況下僅表達(dá)于分化階段的B淋巴細(xì)胞。而BTK的異常表達(dá)可能誘發(fā)癌癥或自身免疫性疾病，因此成為了部分淋巴瘤的重要治療性靶標(biāo)。 目前全球范圍內(nèi)已經(jīng)有4款BTK抑制劑獲批上市，其中伊魯替尼（Ibrutinib）、阿卡替尼（Acalabrutinib）及澤布替尼獲得FDA批準(zhǔn)上市，Tirabrutinib獲批在日本上市。 四款藥物中，依魯替尼和澤布替尼已經(jīng)獲批在中國上市，且由我國藥企百濟(jì)神州研發(fā)的依魯替尼已經(jīng)被納入醫(yī)保目錄。兩款藥物在中國獲批的適應(yīng)癥都十分豐富，且有大量新適應(yīng)癥的臨床試驗(yàn)正在布局，可惠及大量國內(nèi)淋巴瘤患者。 03 又一款上市了！第二款EGFR難治突變靶向藥獲FDA批準(zhǔn)，疾病控制率78%！ 藥物名稱：Mobocertinib（Exkivity，TAK-788） 簡介：Mobocertinib是一種新型的不可逆EGFR抑制劑，專門設(shè)計(jì)用于治療因EGFR ex20ins突變導(dǎo)致的癌癥，效果顯著地超過了現(xiàn)有的一至三代EGFR抑制劑。 適應(yīng)癥：EGFR外顯子20插入突變（ex20ins）的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌成年患者，患者應(yīng)在化療期間或化療后發(fā)生了疾病進(jìn)展 日期：2021年9月15日 狀態(tài)：加速批準(zhǔn) 相關(guān)閱讀：又一款上市了！第二款EGFR難治突變靶向藥獲FDA批準(zhǔn)，疾病控制率78%！ 相關(guān)臨床試驗(yàn)及數(shù)據(jù)： 【NCT02716116】Mobocertinib治療已經(jīng)接受過鉑類化療且疾病進(jìn)展的EGFR ex20ins突變非小細(xì)胞肺癌患者，整體緩解率為28%，中位緩解持續(xù)時(shí)間17.5個(gè)月，中位無進(jìn)展生存期為7.3個(gè)月，中位總生存期24.0個(gè)月。 04 無進(jìn)展生存期提升5倍！九個(gè)靶點(diǎn)的“神藥”卡博替尼又有新適應(yīng)癥了！ 藥物名稱：卡博替尼（Cabozantinib，Cabometyx） 簡介：卡博替尼是一款多靶點(diǎn)抑制劑，囊括了MET、VEGFR1~3、ROS1、RET、AXL、NTRK、KIT九大靶點(diǎn) 適應(yīng)癥：12歲及以上的局部晚期或轉(zhuǎn)移性分化型甲狀腺癌成年及兒童患者，這些患者應(yīng)在前線抗VEGF靶向治療后進(jìn)展且放射性碘難治 日期：2021年9月18日 狀態(tài)：批準(zhǔn) 相關(guān)閱讀：速遞 | 無進(jìn)展生存期提升5倍！九個(gè)靶點(diǎn)的“神藥”卡博替尼又有新適應(yīng)癥了！ 相關(guān)臨床試驗(yàn)及數(shù)據(jù)： 【COSMIC-311試驗(yàn)（NCT03690388）】接受安慰劑治療的患者，無進(jìn)展生存期為1.9個(gè)月；接受卡博替尼治療的患者，中位無進(jìn)展生存期為11.0個(gè)月。接受卡博替尼治療的意向性治療人群中，76%的患者病灶大小有縮小，而接受安慰劑的患者中僅有29%。 05 派遣“特洛伊木馬”，從內(nèi)部摧毀癌細(xì)胞！宮頸癌ADC新藥獲批上市 藥物名稱：Tisotumab vedotin（蒂索瘤抑菌素，Tivdak） 簡介：Tivdak是一種被稱作“特洛伊木馬”的新藥，屬于抗體-藥物偶聯(lián)物（ADC），由Genmab研發(fā)的針對(duì)組織因子（TF）的人單克隆抗體，結(jié)合Seagen的ADC技術(shù)共同組成 適應(yīng)癥：化療期間或之后疾病進(jìn)展的復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性宮頸癌成年患者 日期：2021年9月21日 狀態(tài)：加速批準(zhǔn) 相關(guān)閱讀：速遞 | 派遣“特洛伊木馬”，從內(nèi)部摧毀癌細(xì)胞！宮頸癌ADC新藥獲批上市 相關(guān)臨床試驗(yàn)及數(shù)據(jù)： 【InnovaTV 204試驗(yàn)（NCT03438396）】Tivdak治療宮頸癌患者，整體緩解率為24%，其中包括了7%的完全緩解，及17%的部分緩解；中位緩解持續(xù)時(shí)間8.3個(gè)月；從患者開始治療到取得臨床緩解的中位時(shí)間為1.4個(gè)月。 根據(jù)2020年ESMO大會(huì)上公布的數(shù)據(jù)，接受治療的患者當(dāng)中有79%的患者靶病灶體積縮小。中位無進(jìn)展生存期為4.2個(gè)月，中位總生存期為12.1個(gè)月；患者6個(gè)月無病生存率為30%，6個(gè)月生存率為79%。 06 BRAF結(jié)直腸癌新方案獲批，緩解率提升10倍！ 藥物名稱：西妥昔單抗（Cetuximab，Erbitux）+康奈菲尼（Encorafenib，Braftovi） 簡介：西妥昔單抗是一款EGFR抑制劑，康奈菲尼是一款BRAF V600E抑制劑。 適應(yīng)癥：BRAF V600E突變的轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌成年患者，患者應(yīng)接受過前線治療 日期：2021年9月29日 狀態(tài)：批準(zhǔn) 相關(guān)閱讀：速遞 | BRAF結(jié)直腸癌新方案獲批，緩解率提升10倍！ 相關(guān)臨床試驗(yàn)及數(shù)據(jù)： 【Ⅲ期BEACON CRC試驗(yàn)】接受西妥昔單抗+康奈菲尼治療的患者，中位總生存期為8.4個(gè)月，而接受伊立替康+西妥昔單抗或FOLFIRI+西妥昔單抗治療的患者僅有5.4個(gè)月。兩種方案治療患者的中位無進(jìn)展生存期分別是4.2個(gè)月與1.5個(gè)月，整體緩解率分別為20%和2%；西妥昔單抗+康奈菲尼方案的優(yōu)勢非常顯著，患者中位緩解持續(xù)時(shí)間為6.1個(gè)月。 其實(shí)在2021年4月9日FDA就曾針對(duì)這一方案給出過批準(zhǔn)，基于Ⅲ期BEACON CRC試驗(yàn)的結(jié)果，批準(zhǔn)康奈菲尼+西妥昔單抗的聯(lián)合用藥方案，用于治療BRAF V600E突變陽性的經(jīng)治轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌成年患者，患者曾經(jīng)接受過一次或兩次前線治療。 除了新獲批的藥物以外，還有一部分新藥獲得了孤兒藥、快速通道等稱號(hào)或資格，代表著它們的潛力得到了FDA的認(rèn)可，未來發(fā)展受到了重視。 其中一部分藥物，非常有希望填補(bǔ)現(xiàn)有的治療空白，讓一部分患者取得更好的治療效果。 01 轉(zhuǎn)正了！派姆單抗治療尿路上皮癌正式獲批，患者需求是最重要的考量因素 藥物名稱：派姆單抗（Pembrolizumab，Keytruda） 簡介：此次的批準(zhǔn)為由快速批準(zhǔn)轉(zhuǎn)為正式批準(zhǔn)的“轉(zhuǎn)正”，并不單純基于臨床試驗(yàn)的數(shù)據(jù)，更是考慮到了這部分類型患者的治療方案空白。 適應(yīng)癥：不符合鉑類化療條件的局部晚期或轉(zhuǎn)移性尿路上皮癌患者 日期：2021年9月1日 狀態(tài)：正式批準(zhǔn) 相關(guān)閱讀：速遞 | 轉(zhuǎn)正了！派姆單抗治療尿路上皮癌正式獲批，患者需求是最重要的考量因素 相關(guān)臨床試驗(yàn)及數(shù)據(jù)： 【KEYNOTE-361試驗(yàn)】隨訪31.7個(gè)月時(shí)，所有患者中，派姆單抗+化療治療患者的中位總生存期為17.0個(gè)月，派姆單抗單藥為15.6個(gè)月，化療為14.3個(gè)月；PD-L1 CPS≥10的患者中，派姆單抗單藥為16.1個(gè)月，化療為15.2個(gè)月。 02 特瑞普利單抗鼻咽癌適應(yīng)癥申請(qǐng)?zhí)峤唬?7.1%的患者生存超過2年 藥物名稱：特瑞普利單抗（Toripalimab） 簡介：特瑞普利單抗是一款國產(chǎn)PD-1抑制劑。 適應(yīng)癥：聯(lián)合吉西他濱及順鉑，一線治療復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性晚期鼻咽癌 日期：2021年9月2日 狀態(tài)：提交申請(qǐng) 相關(guān)閱讀：暫無 相關(guān)臨床試驗(yàn)及數(shù)據(jù)： 【JUPITER-02試驗(yàn)】接受特瑞普利單抗聯(lián)合方案治療的患者，中位無進(jìn)展生存期為11.7個(gè)月，明顯超過了吉西他濱+順鉑方案治療的8.0個(gè)月。在1年無進(jìn)展生存率方面，特瑞普利單抗聯(lián)合方案同樣優(yōu)勢顯著（49.4% vs 27.9%）。 接受特瑞普利單抗聯(lián)合方案治療的患者中，生存期超過了1年和2年的患者分別達(dá)到了91.6%和87.1%；而接受吉西他濱+順鉑方案治療的患者中，這兩項(xiàng)數(shù)值僅有77.8%和63.3%。 在整體緩解率（77.4% vs 66.4%）和中位緩解持續(xù)時(shí)間（10.0個(gè)月 vs 5.7個(gè)月）方面，特瑞普利單抗方案的優(yōu)勢同樣非常顯著。 03 疾病控制率100%！FDA授予新型細(xì)胞療法TC-210膽管癌孤兒藥稱號(hào) 藥物名稱：Gavocabtagene Autoleucel（Gavo-cel，TC-210） 簡介：Gavo-cel是一款T細(xì)胞受體（TCR）融合構(gòu)建體T細(xì)胞（TRuC-T細(xì)胞）的新型自體細(xì)胞療法，這是一種由TCR Therapeutics公司創(chuàng)新研發(fā)的自體T細(xì)胞療法 適應(yīng)癥：膽管癌 日期：2021年9月3日 狀態(tài)：孤兒藥 相關(guān)閱讀：速遞 | 疾病控制率100%！FDA授予新型細(xì)胞療法TC-210膽管癌孤兒藥稱號(hào) 相關(guān)臨床試驗(yàn)及數(shù)據(jù)： 根據(jù)TCR Therapeutics官方網(wǎng)站于2021年4月10日公布的第一批5例患者治療數(shù)據(jù)顯示，在次優(yōu)劑量（并非最優(yōu)劑量）治療下，患者的整體緩解率為40%，疾病控制率為100%。 04 替雷利珠單抗治療食管癌適應(yīng)癥提交申請(qǐng) 藥物名稱：替雷利珠單抗（Tislelizumab，BGB-A317） 簡介：替雷利珠單抗是一款國產(chǎn)PD-1抑制劑。 適應(yīng)癥：既往全身治療后，不可切除的復(fù)發(fā)性局部晚期或轉(zhuǎn)移性食管鱗狀細(xì)胞癌患者 日期：2021年9月14日 狀態(tài)：提交申請(qǐng) |
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