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原創(chuàng)文章，未經(jīng)許可，請勿轉(zhuǎn)載 重癥肌無力(gMG)是一種罕見的慢性自身免疫性神經(jīng)肌肉疾病，會導致衰弱和可能危及生命的肌無力，嚴重影響患者的生活質(zhì)量。
2021年12月17日，美國食品和藥物管理局(FDA)批準了efgartigimod (Vyvgart, argenx)，這是一種首創(chuàng)的、用于全身性重癥肌無力(gMG)成人患者（抗乙酰膽堿受體[AChR]抗體檢測呈陽性）的靶向治療藥物。Efgartigimod是一種抗體片段，旨在降低gMG患者的致病性IgG抗體，并阻斷IgG循環(huán)過程。這種新型藥物與新生兒Fc受體(FcRn)結(jié)合，F(xiàn)cRn在全身廣泛表達，并在挽救IgG抗體的降解中發(fā)揮重要作用。阻斷FcRn可降低IgG抗體水平。正如Medscape醫(yī)學新聞報道的那樣，在隨機、安慰劑對照的3期ADAPT試驗中，efgartigimod有效且耐受性良好，該試驗納入了187例gMG成人患者（無論乙酰膽堿受體抗體狀態(tài)如何）。在至少一種MG藥物穩(wěn)定劑量的背景下，所有患者的重癥肌無力-日常生活活動評分至少5分(> 50%非眼部)。在26周內(nèi)，84例患者被隨機分到efgartigimod（10 mg/kg）組，83例患者被分到安慰劑組。兩個治療組每個周期接受4次輸注，每周輸注一次。根據(jù)需要重復該過程，主要取決于前一個周期開始后（不早于8周）的臨床反應。Efgartigimod降低了gMG患者的疾病負擔，改善了患者的肌肉力量和生活質(zhì)量。此外，這些益處在早期就被觀察到，并且具有可重復性和持久性。另外，F(xiàn)DA之前還曾授予efgartigimod快速通道和孤兒藥稱號。北卡羅來納大學教堂山分校神經(jīng)科系首席研究員James Howard Jr說：“相對于可能需要4個月、6個月甚至10個月才能起效的其他治療藥物來說，Efgartigimod起效非?？?；其副作用與安慰劑非常相似。”Howard補充道：“對于gMG患者和受這種衰弱性疾病影響的家庭來說，Efgartigimod的批準是一個重要的新進展。這種療法有望減輕gMG患者的疾病負擔，并改變治療這種疾病的方式?！?/span>參考資料: https://www./viewarticle/965109
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