全身型重癥肌無力(gMG)首創(chuàng)新藥！FcRn拮抗劑efgartigimod顯著改善力量和生活質(zhì)量，再鼎醫(yī)藥引進(jìn)中國!來源：本站原創(chuàng) 2021-06-18 02:47  重癥肌無力（圖片來源：10faq.com） 2021年06月17日訊 /生物谷BIOON/ --再鼎醫(yī)藥合作伙伴argenx近日宣布，評估efgartigimod治療全身型重癥肌無力（gMG）關(guān)鍵3期ADAPT試驗(yàn)的結(jié)果已發(fā)表于《柳葉刀-神經(jīng)病學(xué)》（The Lancet Neurology）。文章標(biāo)題為：Safety, efficacy, and tolerability of efgartigimod in patients with generalised myasthenia gravis (ADAPT): a multicentre, randomised, placebo-controlled, phase 3 trial。 重癥肌無力(MG)是一種由致病性IgG介導(dǎo)、嚴(yán)重影響生活質(zhì)量的神經(jīng)肌肉疾病，疾病癥狀以及當(dāng)前療法的副作用都可能對患者的生命造成重大損害。來自ADAPT試驗(yàn)的結(jié)果顯示，efgartigimod治療可顯著改善gMG患者的力量和生活質(zhì)量。目前，efgartigimod治療gMG正在接受美國FDA的審查，《處方藥用戶收費(fèi)法》（PDUFA）目標(biāo)日期為2021年12月17日。如果獲批，efgartigimod將是第一個(gè)也是唯一一個(gè)獲得監(jiān)管批準(zhǔn)的FcRn拮抗劑。 ADAPT試驗(yàn)的首席調(diào)查員、北卡羅來納大學(xué)教堂山分校醫(yī)學(xué)院神經(jīng)病學(xué)教授James F Howard Jr表示：“重癥肌無力（MG）會對患者的生活和獨(dú)立性產(chǎn)生毀滅性的影響，可能會影響吞咽、說話、行走甚至呼吸的能力。此外，每個(gè)患者經(jīng)歷MG的過程都不同，這會使疾病管理變得不可預(yù)測。在ADAPT試驗(yàn)中，我們觀察到大多數(shù)接受efgartigimod治療的患者，在給藥的頭2周就有臨床意義的改善。這些結(jié)果對MG社區(qū)具有重要意義。我希望efgartigimod將提供一種首創(chuàng)的靶向療法，以個(gè)體化的方式對患有這種慢性自身免疫疾病的患者進(jìn)行治療?！?/div> ADAPT試驗(yàn)達(dá)到了主要終點(diǎn)，數(shù)據(jù)顯示：在乙酰膽堿受體抗體陽性（AChR Ab+）gMG患者中，根據(jù)重癥肌無力日常生活活動（MG-ADL）評分，與安慰劑組相比，efgartigimod治療組有更高比例的患者為應(yīng)答者（67.7% vs 29.7%；p<0.0001）。應(yīng)答者被定義為在MG-ADL評分上連續(xù)4周或更長時(shí)間至少有2分的改善。此外，efgartigimod治療組有40%的患者實(shí)現(xiàn)了最小癥狀表達(dá)（定義為MG-ADL評分為0[無癥狀]或1），而安慰劑組實(shí)現(xiàn)這一目標(biāo)的患者比例僅為11.1%。在AChR-Ab+應(yīng)答者中，84.1%的患者在治療的頭2周內(nèi)MG-ADL評分有臨床意義的改善。該研究中，efgartigimod的安全性與安慰劑相當(dāng)。 完成ADAPT試驗(yàn)后，90%的患者進(jìn)入ADAPT plus試驗(yàn)，這是一項(xiàng)持續(xù)3年的開放標(biāo)簽擴(kuò)展研究，旨在評估efgartigmod的長期安全性和耐受性。在ADAPT和ADAPT plus中，至少有118例患者接受了12個(gè)月或更長時(shí)間的efgartigmod治療。  efgartigimod作用機(jī)制（點(diǎn)擊圖片，查看大圖） efgartigimod是一款在研的抗體片段，旨在減少致病性免疫球蛋白G（IgG）抗體并阻斷IgG循環(huán)。efgartigimod可與FcRn結(jié)合，F(xiàn)cRn在全身中都有廣泛表達(dá)，在阻止IgG抗體的降解過程中起著核心作用。阻斷FcRn可降低IgG抗體表達(dá)水平，可治療已知由致病IgG抗體驅(qū)動導(dǎo)致的自身免疫性疾病，包括：重癥肌無力（MG），一種導(dǎo)致肌肉無力的慢性?。粚こＰ蕴彀挴彛≒V），一種以皮膚嚴(yán)重起泡為特征的慢性皮膚疾??；免疫性血小板減少癥（ITP），一種表現(xiàn)為瘀斑和出血的慢性疾?。宦匝装Y性脫髓鞘性多發(fā)性神經(jīng)?。–IDP），一種神經(jīng)系統(tǒng)受損導(dǎo)致運(yùn)動障礙的疾病。 2021年1月6日，再鼎醫(yī)藥與argenx宣布，雙方已達(dá)成獨(dú)家授權(quán)合作，再鼎醫(yī)藥將負(fù)責(zé)推進(jìn)efgartigimod在大中華區(qū)（包括中國內(nèi)陸、香港、臺灣和澳門地區(qū)）的開發(fā)和商業(yè)化工作。 再鼎醫(yī)藥自身免疫及抗感染領(lǐng)域首席醫(yī)學(xué)官任海睿博士此前表示：中國目前有大約20萬名重癥肌無力患者，現(xiàn)有治療方案非常有限，存在巨大的未滿足臨床需求?；趀fgartigimod的現(xiàn)有數(shù)據(jù)，這一產(chǎn)品在獲批后將有望改變?nèi)硇椭匕Y肌無力及其他嚴(yán)重的自身免疫類疾病的治療現(xiàn)狀。 根據(jù)協(xié)議條款，再鼎醫(yī)藥將獲得在大中華區(qū)獨(dú)家開發(fā)和商業(yè)化efgartigimod的權(quán)利。再鼎醫(yī)藥將負(fù)責(zé)efgartigimod多個(gè)適應(yīng)癥在中國的全球注冊臨床研究開發(fā)工作。此外，再鼎醫(yī)藥也將在大中華區(qū)負(fù)責(zé)啟動多個(gè)新適應(yīng)癥的2期驗(yàn)證性研究，以在全球范圍內(nèi)加速開發(fā)efgartigimod的更多自身免疫類適應(yīng)癥。（生物谷Bioon.com）  |
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