先天性高胰島素血癥新藥！美國FDA授予靶向首創(chuàng)GLP-1拮抗劑avexitide突破性療法認(rèn)定!來源：本站原創(chuàng) 2021-08-06 03:23 avexitide是艾塞那肽的31個氨基酸片段（9-39），選擇性靶向和阻斷GLP-1受體，減少胰腺胰島素分泌失調(diào)。  先天性高胰島素血癥（圖片來源：gosh.nhs.uk） 2021年08月06日訊 /生物谷BIOON/ --Eiger BioPharmaceuticals是一家致力于開發(fā)和商業(yè)化創(chuàng)新療法治療罕見病及超級罕見病的生物制藥公司。近日，該公司宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予avexitide（前稱：exendin 9-39）治療先天性高胰島素血癥（HI）的突破性療法認(rèn)定（BTD）。值得一提的是，截至目前，該公司全部5個孤兒藥項(xiàng)目均獲得了BTD。 avexitide是一種靶向、首創(chuàng)的（first-in-class）GLP-1拮抗劑，目前正開發(fā)作為一種方便的、新穎的液體制劑，通過皮下注射給藥用于治療代謝紊亂，包括先天性高胰島素血癥，這是一種極為罕見、危及生命的、持續(xù)性低血糖癥的兒科疾病，可導(dǎo)致多達(dá)50%的兒童出現(xiàn)不可逆的腦損傷。 BTD是FDA的一個新藥評審?fù)ǖ?，旨在加快開發(fā)及審查用于治療嚴(yán)重或威及生命的疾病、并且有初步臨床證據(jù)表明與現(xiàn)有治療藥物相比能夠?qū)嵸|(zhì)性改善病情的新藥。獲得BTD的藥物，在研發(fā)時能得到包括FDA高層官員在內(nèi)的更加密切的指導(dǎo)，在審查時有資格進(jìn)行滾動審查和潛在優(yōu)先審查，以保障在最短時間內(nèi)為患者提供新的治療選擇。 FDA授予avexitide BTD，基于對39名患有先天性高胰島素血癥的新生兒、兒童和青少年進(jìn)行的3項(xiàng)已完成的2期研究數(shù)據(jù)的支持。 Eiger代謝疾病副總裁Colleen Craig醫(yī)學(xué)博士表示：“avexitide代表了治療先天性高胰島素血癥的一種有希望的、靶向治療方法。該疾病存在著緊急的、未得到滿足的醫(yī)療需求，尚無批準(zhǔn)的治療方法。我們期待著與FDA繼續(xù)合作?！?/div>  avexitide：艾塞那肽的31個氨基酸片段（圖片來源：Eiger公司） 胰島素是機(jī)體所分泌用于控制高血糖的主要生理激素，胰島素分泌的異常增加可導(dǎo)致嚴(yán)重的低血糖癥，該病可導(dǎo)致嚴(yán)重的并發(fā)癥，包括癲癇發(fā)作、腦損傷和昏迷。胰高血糖素樣肽-1（GLP-1）是一種胃腸（道）激素，在餐后從腸道L細(xì)胞釋放出來。GLP-1結(jié)合至胰腺β細(xì)胞上的GLP-1受體并增加胰島素的釋放。 avexitide是一種含有31個氨基酸的肽段，選擇性靶向和阻斷GLP-1受體，減少胰腺胰島素分泌失調(diào)，從而減少空腹和餐后低血糖癥。在39例新生兒、兒童、青少年先天性高胰島素血癥患者中開展的3項(xiàng)2期研究已經(jīng)證明了這一概念。在美國，FDA已授予avexitide治療先天性高胰島素血癥的突破性療法認(rèn)定（BTD）、治療高胰島素血癥性低血糖癥（包括先天性高胰島素血癥）的孤兒藥資格（ODD）和罕見兒科疾病資格（RPDD）。在歐盟，EMA已授予avexitide治療先天性高胰島素血癥的ODD。 目前，avexitide也正被開發(fā)用于治療減肥術(shù)后低血糖癥（post-bariatric hypoglycemia，PBH）。avexitide PBH臨床項(xiàng)目在4項(xiàng)II期臨床研究中已對54例PBH患者進(jìn)行了治療，包括住院治療和門診治療，結(jié)果顯示avexitide治療PBH具有非常好的療效。Eiger公司已收到來自美國FDA和歐盟EMA關(guān)于對PBH患者開展單個3期臨床試驗(yàn)的一致同意。 avexitide是一種新型的PBH治療方法。PBH是一種慢性疾病，發(fā)生在減肥手術(shù)后的患者中，導(dǎo)致餐后血糖水平極低。嚴(yán)重的PBH發(fā)作可導(dǎo)致精神狀態(tài)改變、意識喪失、癲癇發(fā)作和昏厥。由于病態(tài)肥胖發(fā)病率的增加，減肥手術(shù)的數(shù)量也在增加，導(dǎo)致患PBH的患者數(shù)量也在增加。在歐盟，avexitide已被授予治療非胰島素瘤性胰島源性低血糖綜合征（NIPHS）的孤兒藥資格；在美國，avexitide已被授予治療高胰島素性低血糖血癥的孤兒藥資格。這2個廣泛的孤兒藥資格認(rèn)定都包括PBH。（生物谷Bioon.com）
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