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來源：本站原創(chuàng) 2021-03-23 19:07  2021年03月23日/生物谷BIOON/--Insmed是一家致力于改變嚴(yán)重和罕見疾病患者生活的全球生物制藥公司。近日，該公司宣布，日本厚生勞動(dòng)?。∕HLW）已批準(zhǔn)Arikayce（阿米卡星脂質(zhì)體吸入懸液），用于治療對(duì)先前的多藥方案（MDR）應(yīng)答不足的、由鳥型分枝桿菌復(fù)合體（MAC）導(dǎo)致的非結(jié)核分枝桿菌（NTM）肺部感染的患者。Arikayce預(yù)計(jì)將于2021年年中在日本上市。 MAC肺病是一種慢性、使人衰弱的肺部疾病，可顯著增加發(fā)病率和死亡率。MAC肺病患者會(huì)經(jīng)歷一系列的癥狀，這些癥狀通常會(huì)隨著時(shí)間的推移而惡化，包括慢性咳嗽、呼吸困難、疲勞、發(fā)燒、體重減輕和胸痛。在某些情況下，MAC肺病會(huì)對(duì)肺部造成嚴(yán)重的，甚至是永久性的損害，并且可能是致命的。MAC肺病是世界范圍內(nèi)一個(gè)新出現(xiàn)的公共衛(wèi)生問題，其嚴(yán)重需求尚未得到滿足。對(duì)于許多MAC肺病患者來說，標(biāo)準(zhǔn)治療是不夠的，隨著時(shí)間的推移，癥狀可能會(huì)惡化。 在美國和歐盟，Arikayce分別于2018年9月、2020年10月獲得批準(zhǔn)，用于治療NTM肺部感染。值得一提的是，在日本、歐洲、美國，Arikayce是第一個(gè)也是唯一一個(gè)被批準(zhǔn)用于治療這種難治性疾病的療法，該藥的上市，標(biāo)志著推進(jìn)MAC肺病患者臨床護(hù)理方面的一個(gè)重要里程碑。 Insmed主席兼首席執(zhí)行官Will Lewis表示：“今天Arikayce的批準(zhǔn)，對(duì)于日本的難治性MAC肺病患者來說是一個(gè)重要的里程碑，這些患者之前還沒有經(jīng)批準(zhǔn)的針對(duì)這種嚴(yán)重和慢性肺病的可用療法。這也是Insmed在日本建立業(yè)務(wù)的長期承諾的實(shí)現(xiàn)，也是我們努力為全球難治性MAC肺病患者帶來Arikayce的一個(gè)有意義的步驟。在日本，這種疾病的負(fù)擔(dān)特別重，我們很高興有機(jī)會(huì)為日本的患者提供服務(wù)?！?/div>
 此次批準(zhǔn)，基于全球III期臨床研究CONVERT的數(shù)據(jù)。該研究在由MAC引起的難治性NTM肺病患者中開展，結(jié)果顯示，該研究達(dá)到了主要終點(diǎn)：治療第6個(gè)月時(shí)，與基于指南的多藥方案（MDR）相比，每日一次Arikayce與MDR聯(lián)合用藥治療可顯著提高痰培養(yǎng)轉(zhuǎn)化率（p＜0.0001）。具體數(shù)據(jù)為：治療第6個(gè)月時(shí)，Arikayce與GBT聯(lián)合治療組有29%的患者消除了痰中MAC引起的NTM肺病證據(jù)，GBT治療組中患者比例僅為9%。安全性方面，影響呼吸系統(tǒng)的最常見副作用是發(fā)音困難、咳嗽、呼吸困難和咯血。 Arikayce是一種新型的、每日一次的、吸入用阿米卡星制劑。阿米卡星是一種針對(duì)多種NTM有治療作用的氨基糖苷類抗生素，但需要靜脈給藥，因?qū)β犃?、平衡和腎功能有嚴(yán)重毒性而使用受限。 Insmed公司先進(jìn)的肺脂質(zhì)體技術(shù)使用電荷中性脂質(zhì)體將阿米卡星直接送到肺部，在肺部藥物會(huì)被NTM感染的肺巨噬細(xì)胞所吸收。這延長了阿米卡星在肺部的釋放，同時(shí)減少了全身暴露，從而降低了全身毒性。Arikayce直接以高水平進(jìn)入肺部的能力使其與靜脈注射阿米卡星形成了差異化的優(yōu)勢。Arikayce使用由PARI Pharma GmbH生產(chǎn)的Lamira霧化系統(tǒng)進(jìn)行一天一次的給藥。 目前的國際治療指南建議，對(duì)接受標(biāo)準(zhǔn)療法治療至少6個(gè)月失敗的MAC肺病患者，推薦使用Arikayce與一種多藥方案（MDR）聯(lián)合應(yīng)用。（生物谷Bioon.com） 原文出處：ARIKAYCE? (amikacin liposome inhalation suspension) approved by Japan's Ministry of Health, Labour and Welfare for the Treatment of Patients with NTM Lung Disease Caused by MAC Who Did Not Sufficiently Respond to Prior Treatment with MDR  |
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