teplizumab獲得FDA突破性療法認(rèn)定用于延緩1型糖尿病發(fā)病

生物_醫(yī)藥_科研 2019-08-09

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近日，美國生物制藥公司Provention Bio宣布，美國食品藥品管理局（FDA）授予teplizumab（PRV-031）突破性藥物資格（BTD），用于預(yù)防或延緩1型糖尿?。═1D）。

資料顯示，1型糖尿病是一種免疫系統(tǒng)疾病，起病急劇。多發(fā)生在兒童和青少年，也可發(fā)生于各種年齡。患者自身免疫系統(tǒng)會錯誤攻擊人體內(nèi)生產(chǎn)胰島素的β細(xì)胞，導(dǎo)致沒有足夠的胰島素去控制血糖水平。

目前該病尚無有效治愈手段，患者需要終身使用胰島素治療。

FDA授予teplizumab BTD資格的決定是基于“At-Risk”研究的臨床數(shù)據(jù)。這項(xiàng)研究由美國國立糖尿病、消化和腎病研究所（NIDDK）贊助，并得到青少年糖尿病基金會（JDRF）的額外支持，旨在評估teplizumab用于高危群體預(yù)防或延緩發(fā)生T1D的療效性和安全性。該研究相關(guān)成果已發(fā)表在美國《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》上。

研究納入了76名年齡在8到49歲之間的患者，這些患者存在2種或多種T1D自身抗體和異常的葡萄糖代謝（血糖異常），其中72％的參與者年齡在18歲以下。受試者隨機(jī)接受teplizumab或安慰劑治療。

研究結(jié)果顯示，與安慰劑相比，接受單次14天療程的teplizumab治療后，可延遲T1D發(fā)病時間至少2年。

安慰劑組患者臨床診斷T1D的中位時間僅為24個月。相比之下，teplizumab治療組患者臨床診斷T1D的中位時間僅為48個月。在試驗(yàn)期間，安慰劑組中72％發(fā)生臨床糖尿病，而teplizumab組僅有43％。teplizumab耐受性良好，安全性數(shù)據(jù)與新診斷患者的既往研究一致。

“我們很高興FDA看到teplizumab在T1D治療中的潛力，我們致力于與該機(jī)構(gòu)合作，盡快將這一候選藥物帶給患者。“At-Risk”的突破性數(shù)據(jù)首次顯示，teplizumab可能延遲T1D的發(fā)病，我們期待與FDA討論后續(xù)步驟，并在未來幾個月內(nèi)提供有關(guān)該過程的最新信息。”Provention Bio首席執(zhí)行官阿什莉·帕爾默表示。

teplizumab是一種實(shí)驗(yàn)性抗CD3單克隆抗體，被開發(fā)用于攔截和預(yù)防1型糖尿病。該抗體已在多項(xiàng)臨床研究中進(jìn)行了評估，涉及超過1000例患者，其中超過800例患者接受了teplizumab治療。此前在新診患者中開展的研究顯示，teplizumab持續(xù)證明了其保持β細(xì)胞功能和減少外源性胰島素使用的能力。

1型糖尿病目前已困擾全球3000萬患者。在我國，2010—2013年，中國13 個研究區(qū)域收集了超過20000 例病例，發(fā)現(xiàn)T1D 全年齡段發(fā)病率為0.93/10萬。預(yù)估全國每年新增超過13 000例T1D患者，其中超過9000例為15歲以上的成年人。

這一研究結(jié)果對于T1D高危風(fēng)險患者將有重要意義，可使得他們能夠從早期篩查和治療中獲益。

參考資料：

1.http://investors./2019-08-05-Provention-Bio-Announces-Breakthrough-Therapy-Designation-for-Teplizumab-PRV-031-for-the-Prevention-or-Delay-of-Clinical-Type-1-Diabetes-in-At-Risk-Individuals

2.http://investors./2019-06-09-A-Single-Course-of-Proventions-PRV-031-Teplizumab-Delays-Type-1-Diabetes-Onset-in-High-Risk-Individuals-by-at-Least-Two-Years

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