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這幾年，腫瘤治療領(lǐng)域有多項突破，誕生了多個重磅抗癌藥，比如針對多種腫瘤都有效的PD-1抗體，針對肺癌EGFR突變的AZD9291，針對NTRK基因融合的LOXO-101…… 今天，我們再來介紹一個明星抗癌藥-Niraparib，最早由美國TESARO公司研發(fā)。中文名暫定為尼拉帕利，國內(nèi)代號ZL-2306，目前由中國再鼎醫(yī)藥（上海）有限公司推進臨床進程。 Niraparib是近幾年來研發(fā)最成功的靶向藥物之一，也是在咚咚腫瘤科臨床招募平臺中，最為特殊的靶向藥之一。 不同于近幾年來抗癌藥物主要聚焦在PD-1、EGFR、ALK、NTRK等腫瘤突變，Niraparib主要針對于女性高發(fā)的卵巢癌。在既往的臨床試驗中，Niraparib可以說為卵巢癌患者帶來了革命性的治療突破。 說起Niraparib，大洋彼岸的美國患者們并不陌生：因其在臨床試驗中優(yōu)異的表現(xiàn)，顯著延長了卵巢癌患者的疾病無進展生存期，美國FDA已經(jīng)批準(zhǔn)Niraparib上市用于卵巢癌患者的治療。 與優(yōu)異療效對應(yīng)的，Niraparib也遵循了新藥上市高額藥價的慣例。對國內(nèi)患者而言，Niraparib目前僅能通過自費進行購藥治療，而它的治療價格讓人大跌眼鏡： 10萬元人民幣/月，沒錯，一年的治療費用約為120萬元人民幣。對大多數(shù)卵巢癌患者而言，這都是一筆不可承受之重。 所幸在咚咚招募平臺，頂尖藥物對卵巢癌患者打開了大門：目前，Niraparib正在開展國內(nèi)臨床試驗，符合條件的患者有機會免費使用Niraparib。這對癌癥家庭沉重的經(jīng)濟負(fù)擔(dān)而言，也是可以考慮的一個備選方案。 Niraparib針對卵巢癌，延長近4倍無進展生存期 卵巢癌是女性第七大易患的癌癥。早期患者無明顯癥狀，大部分患者發(fā)現(xiàn)就是晚期，可用的藥物不多。目前，以鉑類藥物為基礎(chǔ)的化療是治療卵巢癌的常規(guī)手段，效果很不錯，但不少患者在兩年內(nèi)會出現(xiàn)復(fù)發(fā)，腫瘤卷土重來。 耐藥對所有患者而言都是一場噩夢，如何解決藥物耐藥，是研究者們最關(guān)心的問題。 而Niraparib，最重要的特點就是可以延緩耐藥，可持續(xù)治療卵巢癌患者。 2017年3月份，基于一個超過553人的大型三期臨床試驗1，美國FDA正式批準(zhǔn)Niraparib用于對含鉑化療敏感的卵巢癌、輸卵管癌或原發(fā)性腹膜癌患者的維持治療。對于一直缺少新藥的卵巢癌患者來說，這可謂是一個重磅的消息。 臨床設(shè)計： 招募553位鉑類治療有效的卵巢癌、輸卵管癌或原發(fā)性腹膜癌患者，包括203位BRCA突變和350位BRCA不突變的患者，按照2：1的比例接受Niraparib或者安慰劑治療，研究藥物的起始劑量300mg/天治療。 臨床數(shù)據(jù)： 在攜帶BRCA基因突變的患者中：使用Niraparib組的無進展生存期是是21個月，而使用安慰劑組的患者只有5.5個月，Niraparib提高近4倍無進展生存期，降低了73%的疾病進展風(fēng)險，太驚艷了，具體數(shù)據(jù)如下圖： 在沒有BRCA基因突變但有同源重組缺陷(HRD)的患者中：Niraparib組的中位無進展生存期是12.9個月，而安慰劑組只有3.8個月，Niraparib提高了9.1個月； 在沒有BRCA突變的患者中：Niraparib組的中位PFS是9.3個月，而安慰劑對照組是3.9個月，也延長了5.4個月。 副作用： Niraparib最常見的治療相關(guān)3/4級不良事件包括血小板減少（33.8%）、貧血（25.3%）和嗜中性粒細(xì)胞減少（19.6%），不良反應(yīng)均可通過劑量調(diào)整得到控制，安全性可控。 總的來說，Niraparib對于所有卵巢癌患者的維持治療，不管有沒有BRCA突變，效果都非常好，可以明顯延緩化療耐藥的時間。 另外，據(jù)了解，Niraparib還將在小細(xì)胞肺癌開展臨床研究，未來也會開展多個聯(lián)合PD-1抗體的臨床試驗，探索聯(lián)合治療是否可以給更多的腫瘤患者帶來福音。 國內(nèi)多家醫(yī)院已開始臨床試驗，癌癥患者有機會免費用藥 對于任何一種抗癌新藥，想要進入中國市場，按照國家政策，必須在中國患者中進行臨床試驗，驗證療效，哪怕這些藥物在美國/歐洲/日本等國家都已經(jīng)上市。 Niraparib就處在這個階段，美國已經(jīng)上市一年了，療效也已經(jīng)確定了，現(xiàn)在正在國內(nèi)進行臨床試驗，招募卵巢癌患者，對這個新藥感興趣的卵巢癌患者可以先看看大概的入組要求： 1：鉑敏感復(fù)發(fā)高級別漿液型卵巢癌（或輸卵管癌、原發(fā)性腹膜癌），鉑敏感指的是患者一線鉑類化療后，超過6個月不復(fù)發(fā)。 2：除了高級別漿液型，其他卵巢癌也可以參加，不過要求有BRCA突變（臨床試驗會免費檢測，建議鉑敏感卵巢癌都可以報名試試）。 對于大部分卵巢癌（超過九成都是高級別漿液型）來說，這個臨床試驗可以不看BRCA表達就能用藥，而且可以在臨床試驗中免費檢測遺傳相關(guān)的BRCA基因狀態(tài)。 Niraparib是所有卵巢癌患者都應(yīng)該了解的重要新藥，對于符合以上條件的卵巢癌患者而言，參與Niraparib的臨床試驗，通過全新藥物進行治療可能會是一個更好的選擇。 |
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