▎藥明康德/報道

今日，美國FDA宣布批準(zhǔn)Jazz Pharmaceuticals的新藥Vyxeos上市，用于治療兩種急性骨髓性白血病（AML）。值得一提的是，這款創(chuàng)新療法，是癌癥化療領(lǐng)域在40多年里取得的一大突破！

AML是一種病發(fā)于骨髓，進展快速的癌癥。根據(jù)美國國家癌癥研究所（National Cancer Institute）估計，全美今年將有超過21000個新病例，并有超過10000名患者死于該疾病。在所有AML患者中，有8%-10%的患者屬于“化療或放療有關(guān)的AML”（T-AML），另外有部分患者由于血液疾病和其他癌細(xì)胞的突變，會出現(xiàn)“骨髓增生異常相關(guān)變化的AML”（AML-MRC）。這兩類患者的預(yù)后極不樂觀，預(yù)期存活時間非常短。因此，他們也急需全新的治療手段。

由Jazz Pharmaceuticals帶來的Vyxeos是一款復(fù)方脂質(zhì)體注射劑，由柔紅霉素（daunorubicin）和阿糖胞苷（cytarabine）兩款藥物以44mg/100mg的比例組合而成。這款療法由于其創(chuàng)新性和潛在的治療前景，得到了業(yè)界的普遍好評。先前，它曾獲得美國FDA頒發(fā)的孤兒藥資格、突破性療法認(rèn)定、以及快速通道資格。自啟動滾動新藥申請后，這款療法又獲得了優(yōu)先審評資格。

在一項有309名患者參與的臨床試驗中，Vyxeos的安全性與療效得到了驗證。這些招募的患者均為新近診斷的T-AML或AML-MRC患者，他們隨機被分為兩組，一組接受Vyxeos的治療，一組接受阿糖胞苷與柔紅霉素的直接治療（經(jīng)典的7 3療法）。試驗表明，接受Vyxeos治療的患者，中位總生存期達到了9.56個月，較對照組的5.95個月有顯著提高。它的安全性也得到了充分的評估。綜合這些數(shù)據(jù)，美國FDA批準(zhǔn)讓這款突破性療法上市。

“針對特定高風(fēng)險的AML患者群體，Vyxeos是首款獲批的療法，”美國FDA腫瘤卓越中心與藥物評估和研究中心下屬血液學(xué)和腫瘤學(xué)產(chǎn)品辦公室的Richard Pazdur博士說道：“Vyxeos將兩種常見的化療療法組合到一起，比起它們的單獨使用，能幫助一些患者活得更久?！?/span>

▲J