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真實(shí)世界研究（Real-world Study, RWS）是通過(guò)不經(jīng)主觀篩選或二次加工的方式收集客觀存在于或必然產(chǎn)生于日常臨床診療實(shí)踐中的數(shù)據(jù)，根據(jù)不同的待解答方向，經(jīng)統(tǒng)計(jì)分析獲得相應(yīng)的研究結(jié)果，借以提供最具指導(dǎo)性的循證依據(jù)，正所謂“取之于民，用之于民”。

RWS的要義在于“非干預(yù)”，通常采取“非隨機(jī)、非對(duì)照、非設(shè)盲”的研究設(shè)計(jì)，相較于隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)（Randomized Controlled Trial，RCT）而言，RWS涵蓋的范圍更廣，除了RCT需要回答的研究問(wèn)題“藥物/治療手段的有效性與安全性”之外，疾病的病因預(yù)測(cè)，風(fēng)險(xiǎn)因子，診斷，發(fā)展，預(yù)后，以及患者特征，臨床路徑等方面也是RWS所涉及的研究范疇。

RWS通常是由研究者（臨床醫(yī)生）作為發(fā)起方，從而開(kāi)展的科學(xué)研究，筆者接觸眾多開(kāi)展或參與此類(lèi)研究的臨床醫(yī)生，多為具有豐富臨床實(shí)踐經(jīng)驗(yàn)，并且基于自身長(zhǎng)期臨床觀察和總結(jié)歸納一系列待解決的臨床問(wèn)題，包括“病人患的是什么?。俊?，“疾病是由什么原因引起的？”，“臨床診斷的依據(jù)有哪些？”，“診斷的準(zhǔn)確度如何？”，“這種疾病在人群中發(fā)生的概率是多大？”，“患者患病后的結(jié)局是什么？如何治療？如何決策？”，“治療措施的作用機(jī)理是什么？”和“治療措施的具體效果如何？安全性如何？”等，針對(duì)上述一系列提出的問(wèn)題，設(shè)計(jì)相關(guān)研究或需要收集的數(shù)據(jù)點(diǎn)，經(jīng)過(guò)一段時(shí)間的數(shù)據(jù)管理與積累，合并倒推的既往數(shù)據(jù)，分析獲得相應(yīng)待解答的研究問(wèn)題的統(tǒng)計(jì)結(jié)果，通過(guò)長(zhǎng)年累月真實(shí)世界的臨床證據(jù)，優(yōu)化臨床路徑，探索最佳治療模式，達(dá)成真正服務(wù)于人類(lèi)衛(wèi)生健康的醫(yī)療宗旨。

‘It is not true that ‘‘the laboratory can never be like life.’’ The laboratory must be like life!’，試驗(yàn)只有可以應(yīng)用到實(shí)踐才有真正的臨床意義，RWS則是在臨床需求導(dǎo)向下開(kāi)展的科學(xué)研究。[1] RCT是目前評(píng)價(jià)藥物/治療手段有效性和安全性的金標(biāo)準(zhǔn)，是監(jiān)管機(jī)構(gòu)政策導(dǎo)向的臨床研究，但是由于試驗(yàn)設(shè)計(jì)的局限性，研究者和患者的選擇偏移性，試驗(yàn)樣本并不足以完全反映真實(shí)世界的臨床實(shí)踐，有非常大的幾率，單次研究對(duì)象僅能代表總?cè)巳旱囊粋€(gè)亞組。[2] RWS收集的研究數(shù)據(jù)，涵蓋了臨床實(shí)踐中可能出現(xiàn)的混雜因素，尤其針對(duì)疾病病程發(fā)展的研究，需要長(zhǎng)時(shí)間的觀察隨訪，獲得的研究結(jié)果也更為客觀，但同時(shí)也增加了數(shù)據(jù)質(zhì)量管理的難度。因此，盡可能多的擴(kuò)大樣本量，擴(kuò)大樣本覆蓋區(qū)域以及延長(zhǎng)研究隨訪時(shí)間，是提高RWS研究?jī)r(jià)值的有效手段。目前，最為常見(jiàn)的真實(shí)世界研究包括：

1）回顧性研究醫(yī)院臨床資料，這類(lèi)型的研究也在經(jīng)歷紙質(zhì)到電子化的變革，但相對(duì)而言，研究數(shù)據(jù)質(zhì)量較差，需要通過(guò)有效的數(shù)據(jù)清洗及統(tǒng)計(jì)前預(yù)處理，從而獲得符合統(tǒng)計(jì)分析的數(shù)據(jù)集，由于一些關(guān)鍵數(shù)據(jù)點(diǎn)的缺失，可解釋的臨床問(wèn)題較為局限，多應(yīng)用于公共管理，藥物/治療手段的真實(shí)療效及安全，藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)等。[3] 

2）注冊(cè)登記研究，這類(lèi)型的研究目前被廣泛應(yīng)用，根據(jù)設(shè)計(jì)的入排標(biāo)準(zhǔn)入組患者，有預(yù)先設(shè)想的主次要研究目的及待解決研究問(wèn)題，但沒(méi)有嚴(yán)格規(guī)定研究起止時(shí)間，研究一旦開(kāi)展便希望長(zhǎng)期進(jìn)行下去，目前最具代表性的注冊(cè)登記研究通常由政府或公立/非盈利機(jī)構(gòu)主導(dǎo)。[4-5] 

3）實(shí)效研究，該類(lèi)型研究設(shè)計(jì)相較另外兩個(gè)類(lèi)型而言最為嚴(yán)格，嚴(yán)格規(guī)定研究起止時(shí)間，根據(jù)主要的研究目的及終點(diǎn)，獲取或預(yù)測(cè)患者結(jié)局，研究操作符合或盡可能按照GCP要求，有嚴(yán)格的項(xiàng)目管理和數(shù)據(jù)質(zhì)量控制，因此，項(xiàng)目費(fèi)用高昂，但研究?jī)r(jià)值較高。[6-7]

RWS作為臨床需求導(dǎo)向的科學(xué)研究，是今后科研發(fā)展的必然趨勢(shì)，旨在為藥企提供策略，改善醫(yī)療質(zhì)量以及服務(wù)患眾（圖1）。

 

圖1 多方獲益的研究方式（RWS）

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參考文獻(xiàn)：

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[3] Song Y, Yang Y, Chen W, et al. Clinical response and hospital costs associated with the empirical use of vancomycin and linezolid for hospital-acquired pneumonia in a Chinese tertiary care hospital: a retrospective cohort study[J]. Clinicoecon Outcomes Res, 2014, 6: 451-461.

[4] Chen W, Zheng R, Baade P D, et al. Cancer statistics in China, 2015[J]. CA: a cancer journal for clinicians, 2016, 66(2): 115-132. [5] Slattery D, Pendleton R C, Miller C D, et al. Clinical Characteristics, Management, and Outcomes of Patients Diagnosed With Acute Pulmonary Embolism in the Emergency Department[J]. 2011.

[6] Sulkowski M S, Vargas H E, Di Bisceglie A M, et al. Effectiveness of simeprevir plus sofosbuvir, with or without ribavirin, in real-world patients with HCV genotype 1 infection[J]. Gastroenterology, 2016, 150(2): 419-429.

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2016“諾獎(jiǎng)”得主大預(yù)測(cè)

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