全球首款TIL細胞療法獲批上市，治療晚期黑色素瘤。試驗旨為檢視單次注射Lifileucel在晚期黑色素瘤患者身上的療效與安全性，這些患者在接受PD-1/PD-L1抑制劑治療期間或之后出現(xiàn)疾病進展。3、所有接受Lifileucel單次注射的PD-1/PD-L1耐藥晚期黑色素瘤患者在第4年的總緩解率為21.9%，中位總生存期為13.9個月?！?Lifileucel是全球首款獲批上市的TIL細胞療法，將為那些治療選擇非常有限的晚期黑色素瘤患者帶來新的治療希望。”

墊付128萬，CAR-T治療多發(fā)性骨髓瘤上演“醫(yī)學(xué)奇跡”正當(dāng)治療陷入困境時，醫(yī)生提出或許可以試試剛獲批不久的國內(nèi)首款治療多發(fā)性骨髓瘤的CAR-T細胞免疫療法。這款以BCMA為靶點的自體CAR-T產(chǎn)品，今年6月底剛獲批用于治療既往經(jīng)過至少3線治療后進展的復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤患者。另一方面，CAR-T療法并非所有患者都適用，需采集患者的免疫細胞進行基因改造，但不少患者并沒有足夠的免疫細胞來制備CAR-T細胞。

兒童“癌王”高危神經(jīng)母細胞瘤迎來首款口服新療法，死亡風(fēng)險降68%.近日，美國FDA已批準(zhǔn)Iwilfin上市，用于治療高危神經(jīng)母細胞瘤患者。Iwilfin(Eflornithine)是一款突破性的口服維持療法，適用于降低高危神經(jīng)母細胞瘤成人和兒童患者的復(fù)發(fā)風(fēng)險。此次批準(zhǔn)是基于一項多中心、單臂、對照研究的結(jié)果，該研究納入了接受Iwilfin作為標(biāo)準(zhǔn)療法后維持治療的高危神經(jīng)母細胞瘤兒童患者。這是FDA批準(zhǔn)的首個用于高危神經(jīng)母細胞瘤的口服維持療法。

晚期腎癌迎來新療法，死亡風(fēng)險降25%.腎細胞癌(RCC)是最為常見的一種腎癌類型，大約90%的腎癌確診病例為RCC。2022年6月在美國臨床腫瘤學(xué)會(ASCO)年會上，UCSF團隊就艾貝司他與培唑帕尼聯(lián)用治療腎癌的1期臨床研究后期的生存期隨訪做了壁報展示，該壁報匯總了三家北美大學(xué)(UCSF、美國明尼蘇達大學(xué)、加拿大不列顛哥倫比亞大學(xué))醫(yī)療中心的數(shù)據(jù)，其中腎癌患者獲得了長達27.65個月的中位總生存時間(mOS)，是治療腎癌的全球最佳數(shù)據(jù)。

慢性淋巴細胞白血病/小淋巴細胞淋巴瘤迎來新療法。小淋巴細胞淋巴瘤(SLL)則是一種起源于淋巴組織的慢性惰性淋巴瘤，好發(fā)于50歲以上人群。近日，美國FDA批準(zhǔn)Jaypirca新適應(yīng)癥，用于CLL或SLL成人患者的治療，這些患者既往接受過至少2線包括BTK抑制劑和BCL-2抑制劑在內(nèi)的治療?！袄^續(xù)利用BTK通路依然可為CLL或SLL患者帶來的巨大臨床益處。此次新藥批準(zhǔn)，無疑為耐藥的CLL/SLL患者提供了一種新的治療選擇。”

免疫療法+介入治療，有望改寫晚期肝癌治療標(biāo)準(zhǔn)。》》 肝癌免疫療法。日前，PD-L1免疫檢查點抑制劑Imfinzi聯(lián)合療法治療HCC的臨床3期試驗EMERALD-1取得積極結(jié)果。EMERALD-1是一項隨機、雙盲、安慰劑對照、多中的3期臨床試驗，評估Imfinzi聯(lián)合經(jīng)動脈化療栓塞(TACE)和貝伐珠單抗治療適合栓塞的HCC患者中的療效。1、與單獨使用TACE相比，接受Imfinzi聯(lián)合療法治療的HCC患者，在PFS方面表現(xiàn)出具統(tǒng)計學(xué)和臨床意義的改善。

ALK陽性肺癌有望迎來靶向治療新選擇。近日，Alecensa治療ALK陽性早期NSCLC患者的3期ALINA試驗達到主要終點。Alecensa是一款第二代ALK抑制劑，此前已獲批用于治療帶有ALK基因突變的轉(zhuǎn)移性NSCLC患者?！澳壳癆LK陽性NSCLC的治療選擇非常有限，Alecensa是首個與化療相比顯著改善這類患者無病生存期的ALK抑制劑，將有望為腫瘤切除的ALK陽性NSCLC患者提供一種有效的新治療方案?！?/blockquote> http://www.ahfyzs.com/content/23/1127/11/17080328_1105447272.shtml 2023/11/27 11:21:55

復(fù)發(fā)/難治性套細胞淋巴瘤，新型聯(lián)合療法療效喜人。套細胞淋巴瘤(MCL)是一種進展迅速的侵襲性淋巴瘤，占所有非霍奇金淋巴瘤的5%-10%。SYMPATICO是一項臨床3期試驗，共入組267名復(fù)發(fā)性或難治性MCL患者。該試驗檢視Imbruvica與Venclexta組合，用以治療既往接受過至少一線治療的復(fù)發(fā)性或難治性MCL患者的療效。1、Imbruvica與Venclexta聯(lián)合組患者的中位無進展生存期(PFS)為31.9個月，Imbruvica單藥組為22.1個月。

http://www.ahfyzs.com/content/23/1123/10/17080328_1104992201.shtml 2023/11/23 10:38:59

HR陽性晚期乳腺癌迎來新療法。HR陽性乳腺癌(表達雌激素或孕激素受體，或兩者都表達)是乳腺癌最常見的亞型，超過70%的腫瘤被認為是HR陽性和HER2低或HER2陰性?！贰?HR+/HER2-乳腺癌新標(biāo)準(zhǔn)療法。近日，美國FDA已批準(zhǔn)Truqap與氟維司群聯(lián)合用藥，用于治療HR+/HER2-局部晚期或轉(zhuǎn)移性乳腺癌成年患者。Truqap是一種首創(chuàng)AKT抑制劑、口服選擇性三磷酸腺苷(ATP)競爭性抑制劑，可抑制絲氨酸/蘇氨酸激酶AKT(AKT1/2/3)的所有3種亞型。

http://www.ahfyzs.com/content/23/1121/11/17080328_1104762717.shtml 2023/11/21 11:31:04

HER2陰性晚期胃癌，迎來一線免疫治療新選擇。此次批準(zhǔn)是基于III期KEYNOTE-859試驗的積極數(shù)據(jù)，試驗評估了Keytruda聯(lián)合化療對比安慰劑聯(lián)合化療一線治療HER2陰性局部晚期不可切除或轉(zhuǎn)移性胃癌或GEJ腺癌患者的療效與安全性?！芭R床上，80%的局部晚期不可切除或轉(zhuǎn)移性胃癌或GEJ腺癌患者屬于HER2陰性胃癌，而這類患者的預(yù)后極差。免疫療法聯(lián)合化療有望幫助這類患者延長壽命?！?/blockquote> http://www.ahfyzs.com/content/23/1120/11/17080328_1104646385.shtml 2023/11/20 11:52:42

新一代“廣譜抗癌藥”獲批治療ROS1陽性肺癌。Augtyro是一種新一代口服多靶點TKI靶向藥物，對ALK、ROS1和NTRK都有抑制作用，能克服多種對其他TKI產(chǎn)生抗性的基因突變，治療攜帶ROS1、NTRK和ALK陽性的實體瘤。這些患者分為接受過TKI治療組和未接受過TKI治療組?！癛OS1融合陽性非小細胞肺癌患者仍需要新的治療方案，來實現(xiàn)持久的治療反應(yīng)。從試驗數(shù)據(jù)看，新療法很可能成為這類患者新的標(biāo)準(zhǔn)治療選擇?！?/blockquote> http://www.ahfyzs.com/content/23/1116/09/17080328_1104207896.shtml 2023/11/16 9:44:35

罕見血液病PNH有望迎來新一代療法。PNH患者體內(nèi)的乳酸脫氫酶(LDH)水平明顯高于正常值，LDH是溶血的標(biāo)志，溶血時會增加血栓風(fēng)險，這也是PNH患者死亡的主要原因。近日，美國FDA已受理新一代C5補體抑制劑Crovalimab的生物制品許可申請，用于治療PNH患者?！耙种蒲a體C5是當(dāng)前PNH患者的標(biāo)準(zhǔn)治療，患者需要每2周進行一次靜脈給藥。如果獲得批準(zhǔn)，Crovalimab將成為PNH的首個每月皮下注射治療藥物，并且患者可自行給藥?！?/blockquote> http://www.ahfyzs.com/content/23/1115/09/17080328_1104091551.shtml 2023/11/15 9:45:16

晚期KRAS G12C突變結(jié)直腸癌，有望迎來靶向聯(lián)合治療新選擇。KRAS突變是結(jié)直腸癌中最常見的遺傳突變之一，大約3-5%的結(jié)腸直腸癌中存在KRAS G12C突變。近日，Lumakras聯(lián)合Vectibix治療難治性KRAS G12C突變轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌(mCRC)的全球III期CodeBreaK 300試驗取得積極數(shù)據(jù)。1、Lumakras 960mg 組患者的中位PFS為5.6個月，240mg 組的中位PFS為3.9個月，對照組中位PFS為2.2個月。

http://www.ahfyzs.com/content/23/1114/09/17080328_1103875171.shtml 2023/11/14 9:41:45

ADC+免疫療法，有望改寫晚期膀胱癌一線治療標(biāo)準(zhǔn)。Padcev與Keytruda聯(lián)合治療提高了既往未接受過治療的局部晚期或轉(zhuǎn)移性尿路上皮癌(la/mUC)患者的總生存期和無進展生存期。Padcev是一種首創(chuàng)的抗體藥物偶聯(lián)物(ADC)，靶向在尿路上皮癌中高度表達的一種細胞表面蛋白。“ADC+免疫療法組合，可為晚期尿路上皮癌患者帶來更長的生存期和無疾病進展時間。若未來順利獲批，將代表著轉(zhuǎn)移性尿路上皮癌的一次潛在治療范式轉(zhuǎn)變?！?/blockquote> http://www.ahfyzs.com/content/23/1110/10/17080328_1103437367.shtml 2023/11/10 10:24:38

精神分裂癥新療法前景可期。約有15%的患者在疾病發(fā)作時進展為TRs，TRs患者約占總患者人數(shù)的1/3。近日，Evenamide作為TRs患者輔助療法的2期臨床試驗study014/015取得積極結(jié)果。Study014是一項隨機、開放標(biāo)簽、評估者盲化的2期臨床試驗，評估了Evenamide作為TRs患者輔助療法的療效和安全性。95%的患者完成了為期6周的治療，94%的完成者選擇繼續(xù)接受Evenamide治療，進入長期擴展研究(Study015)，92%的患者完成了為期6個月的治療。

http://www.ahfyzs.com/content/23/1108/10/17080328_1103199670.shtml 2023/11/8 10:59:34

晚期肺癌有望迎來雙抗一線組合療法，無進展生存期顯著改善。晚期、并伴有EGFR突變的NSCLC患者接受EGFR酪氨酸激酶抑制劑(EGFR-TKI)治療的5年生存率低于20%。近日，Rybrevant聯(lián)合Lazertinib一線治療EGFR突變局部晚期或轉(zhuǎn)移性NSCLC患者的III期MARIPOSA研究獲得積極頂線數(shù)據(jù)。Rybrevant是一款人源化EGFR/MET雙特異性抗體，能夠阻斷EGFR和MET介導(dǎo)的信號傳導(dǎo)，還可引導(dǎo)免疫細胞靶向攜帶激活性和耐藥性EGFR/MET突變和擴增的腫瘤。

http://www.ahfyzs.com/content/23/1107/09/17080328_1103074092.shtml 2023/11/7 9:58:39

NASH患者有望迎來首款特效藥。我國肝病患者人數(shù)約有4億人，其中NASH患者約有5千萬人。1、相較于安慰劑組，Resmetirom組有更多的患者獲得NASH癥狀緩解，非酒精性脂肪肝活動評分(NAS)降低≥2分，且肝纖維化無惡化。3、Resmetirom組患者肝臟脂肪水平平均降低51%，肝纖維化、肝臟體積和脾臟體積也顯著降低?！坝袔椭鶱ASH患者改善脂肪性肝炎與肝纖維化癥狀的潛力，預(yù)計有望成為全球首個NASH藥物。讓我們拭目以待! ”

http://www.ahfyzs.com/content/23/1106/11/17080328_1102961474.shtml 2023/11/6 11:08:11

K藥斬獲新適應(yīng)癥，膽道癌患者迎來免疫治療新選擇。Keytruda是一種人源化的抗PD-1單克隆抗體，可以阻斷PD-1與其配體PD-L1、PD-L2的結(jié)合，進而激活T淋巴細胞。試驗評估了Keytruda聯(lián)合吉西他濱和順鉑治療局部晚期不可切除或轉(zhuǎn)移性BTC患者的療效，共招募了1,069名患者。“膽道癌是一種惡性程度很高的腫瘤，晚期或轉(zhuǎn)移性的膽道癌預(yù)后較差，治療選擇有限。此次批準(zhǔn)為晚期膽道癌患者提供了一種新的免疫療法，能幫助他們延長生存期?！?/blockquote> http://www.ahfyzs.com/content/23/1103/09/17080328_1102610357.shtml 2023/11/3 9:38:16

特應(yīng)性皮炎新一線療法值得期待。分析顯示，Amlitelimab可顯著緩解中度到重度AD成人患者的癥狀，這些患者的疾病無法通過局部藥物得到充分控制。2、此外，治療16周、24周時，Amlitelimab 250mg劑量組分別有22.1%、45.5%患者達到IGA 0/1，安慰劑組為5.1%和11.4%;“AD的主要癥狀為嚴(yán)重瘙癢和濕疹性病變，AD患者飽受其給身體和生活帶來的雙重苦惱。新療法展現(xiàn)出的極佳數(shù)據(jù)，證明其有望作為AD新一線療法!”

http://www.ahfyzs.com/content/23/1102/10/17080328_1102495650.shtml 2023/11/2 10:16:25

肺纖維化治療標(biāo)準(zhǔn)有望改寫，顯著減緩肺功能下降。特發(fā)性肺纖維化(IPF)是最常見的進行性肺纖維化(PPF)類型，全球有超過70萬成年人患有IPF。此次公布的2期臨床研究是一項全球性隨機臨床試驗，IPF和PPF患者平行分組接受30mg/60mg的BMS-986278或安慰劑治療，持續(xù)26周。1、在PPF隊列中，BMS-986278 60mg組患者ppFVC的變化率相對于安慰劑組降低了69%;在治療策略分析中，治療組比安慰劑組降低了74%。