今日（1月8日），安斯泰來宣布，中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)備思復(fù)（通用名注射用維恩妥尤單抗）聯(lián)合可瑞達(dá)（通用名帕博利珠單抗注射液）用于局部晚期或轉(zhuǎn)移性尿路上皮癌成年患者。新的聯(lián)合用藥方案將為中國局部晚期或轉(zhuǎn)移性尿路上皮癌患者提供替代近40年來沿用的標(biāo)準(zhǔn)療法含鉑化療方案，成為全新的治療選擇。
在中國，膀胱癌的發(fā)病率和死亡率相對(duì)較高。2022年有超過9.2萬人被診斷出患有膀胱癌，因該疾病導(dǎo)致的死亡人數(shù)約 4.1萬人。 尿路上皮癌約占所有膀胱癌的90%，是一種嚴(yán)重影響健康且具有侵襲性的癌癥。 當(dāng)患者被診斷為晚期尿路上皮癌，其生存率通常非常低，因此迫切需要新的治療策略以延長(zhǎng)患者生命。
EV-302試驗(yàn)中國主要研究者、北京大學(xué)腫瘤醫(yī)院泌尿腫瘤暨黑色素瘤肉瘤內(nèi)科主任、中國臨床腫瘤學(xué)會(huì)副理事長(zhǎng)兼秘書長(zhǎng)郭軍教授表示：“近日NMPA批準(zhǔn)的維恩妥尤單抗聯(lián)合帕博利珠單抗的治療組合，是國內(nèi)獲批的首個(gè)針對(duì)晚期膀胱癌患者的非鉑化療的治療方案，可用于一線治療?；贓V-302研究數(shù)據(jù)，這一聯(lián)合治療方案相比于含鉑化療，在廣泛的局部晚期或轉(zhuǎn)移性尿路上皮癌人群（無論生物標(biāo)志物狀態(tài)、順鉑適用性或肝轉(zhuǎn)移情況）中均顯示出接近兩倍的中位總生存期、更長(zhǎng)的中位無進(jìn)展生存期以及更高的總體緩解率和完全緩解率。我相信，這一新的治療方案將改變國內(nèi)尿路上皮癌臨床治療格局，并為中國晚期尿路上皮癌患者帶來更多生存希望?！?/p>
EV-302試驗(yàn)中國主要研究者、中山大學(xué)孫逸仙紀(jì)念醫(yī)院泌尿外科主任、中華醫(yī)學(xué)會(huì)泌尿外科學(xué)分會(huì)主任委員黃健教授表示：“目前中國晚期尿路上皮癌的一線治療策略仍為含鉑化療，臨床上一線治療手段極為有限，近日獲批的維恩妥尤單抗聯(lián)合帕博利珠單抗的新型治療方案，是過去30多年來首個(gè)優(yōu)于含鉑化療的治療選擇，我們期待其能成為新的標(biāo)準(zhǔn)治療方案。”
安斯泰來高級(jí)副總裁兼腫瘤學(xué)領(lǐng)域開發(fā)負(fù)責(zé)人、醫(yī)學(xué)博士、公共衛(wèi)生碩士Ahsan Arozullah則表示：“我們很高心中國國家藥品監(jiān)督管理局認(rèn)可了維恩妥尤單抗帶給既往經(jīng)治的局部晚期或轉(zhuǎn)移性尿路上皮癌患者的治療獲益，并在2024年8月批準(zhǔn)了單一用藥的治療方案。這次批準(zhǔn)維恩妥尤單抗聯(lián)合帕博利珠單抗的治療方案，標(biāo)志著我們?cè)僖淮螢橹袊颊邘砹藙?chuàng)新治療選擇。我們期待這些突破能對(duì)患者的生活產(chǎn)生深遠(yuǎn)的影響，幫助他們延緩疾病進(jìn)展，爭(zhēng)取更多的寶貴時(shí)間。衷心感謝參與醫(yī)學(xué)研究的專家、患者及其家屬的無私奉獻(xiàn)，共同推動(dòng)了醫(yī)療領(lǐng)域的突破與發(fā)展！”
NMPA對(duì)維恩妥尤單抗聯(lián)合帕博利珠單抗治療方案的批準(zhǔn)是基于一項(xiàng)3期臨床試驗(yàn)EV-302（也稱為KEYNOTE-A39）的結(jié)果。臨床研究在既往未經(jīng)治療的局部晚期或轉(zhuǎn)移性尿路上皮癌（la/mUC）患者中驗(yàn)證了維恩妥尤單抗聯(lián)合帕博利珠單抗顯著改善了患者的中位總生存期和中位無進(jìn)展生存期，且具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義和臨床意義。研究數(shù)據(jù)顯示聯(lián)合治療組的中位總生存期為31.5個(gè)月（95% CI：25.4-NR），含鉑化療組的中位總生存期為16.1個(gè)月（95% CI：13.9-18.3），即與化療組相比，聯(lián)合治療組患者的死亡風(fēng)險(xiǎn)降低了53%（HR=0.47；95% CI：0.38-0.58；P<0.00001）。聯(lián)合治療組的中位無進(jìn)展生存期為12.5個(gè)月（95% CI：10.4-16.6），含鉑化療組的無進(jìn)展生存期為6.3個(gè)月（95% CI：6.2-6.5），即與化療組相比，聯(lián)合治療組患者的疾病進(jìn)展或死亡的風(fēng)險(xiǎn)降低了55%（HR=0.45；95% CI：[0.38-0.54]；P<0.00001）。研究的安全性結(jié)果與之前使用該聯(lián)合療法的已知安全性結(jié)果一致。沒有發(fā)現(xiàn)新的安全性問題。
維恩妥尤單抗是直接作用于Nectin-4（位于細(xì)胞表面的一種蛋白，在膀胱癌中高度表達(dá)）的一種同類首創(chuàng)的抗體-藥物偶聯(lián)物（ADC）。 非臨床數(shù)據(jù)顯示，維恩妥尤單抗通過與表達(dá)Nectin-4蛋白的細(xì)胞結(jié)合，然后將抗腫瘤成分單甲基澳瑞他汀E（MMAE）內(nèi)化并釋放到細(xì)胞中，導(dǎo)致細(xì)胞停止增殖（細(xì)胞周期阻滯）和程序性細(xì)胞死亡（凋亡）來發(fā)揮其抗癌活性。2024年8月，維恩妥尤單抗已獲得國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)，單藥用于既往接受過含鉑化療和程序性死亡受體-1（PD-1）或程序性死亡配體-1（PD-L1）抑制劑治療的局部晚期或轉(zhuǎn)移性尿路上皮癌（mUC）成人患者。
安斯泰來已經(jīng)在2024財(cái)年（截止于2025年3月31日）的財(cái)務(wù)預(yù)測(cè)中，體現(xiàn)了這一最新批準(zhǔn)帶來的影響。
來源：醫(yī)谷網(wǎng)
