全球首個“不限癌種”抗癌藥進(jìn)入我國醫(yī)保，能幫助患者省多少錢？

才子和書生 2025-01-07 發(fā)布于河南

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當(dāng)時有一個新型抗癌藥2018年在美國已經(jīng)獲批上市了，但藥物每年的治療費用需要260萬元人民幣左右，劉先生只能望而卻步，之后他在當(dāng)?shù)亟邮芰丝诉蛱婺?、化療?/p>

時間來到了2019年，他幸運的等到了全球首款上市的NTRK抑制劑拉羅替尼在我國開展的臨床試驗，又因為特殊的融合基因順利入組，免費接受了相關(guān)治療。

在2個月的治療后，他的腫瘤縮小了近30%，且發(fā)生了持久的響應(yīng)。該藥的出現(xiàn)給劉先生帶去了新的希望，讓無數(shù)和他一樣的患者獲得“新生”的可能性。

一、260萬抗癌藥納入醫(yī)保：不限癌種即可使用

癌癥是一種十分復(fù)雜的疾病，種類繁多且發(fā)病原因各不相同。目前傳統(tǒng)的癌癥治療方案僅對特定的癌癥類型有效，而一些罕見的癌癥或是有基因突變問題的癌癥患者，使用傳統(tǒng)的治療方案治療往往效果不佳。

近年來，醫(yī)學(xué)界一直在尋找一種可打破癌種限制、效果好的癌癥治療方案，而廣譜抗癌藥物拉羅替尼的出現(xiàn)讓這一愿景成為現(xiàn)實。

拉羅替尼在臨床上有“抗癌神藥”的美譽，因其可阻斷NTRK基因突變，通過高選擇性地結(jié)合NTRK融合基因編碼蛋白產(chǎn)物，阻斷下游信號通路激活和傳遞，讓存在于這些突變內(nèi)的癌細(xì)胞生長和增殖被阻斷，發(fā)揮抗癌作用。無論是哪種癌癥的類型，只要體內(nèi)有NTRK基因突變，就可以使用拉羅替尼進(jìn)行治療。

那NTRK基因到底是什么？NTRK融合多見于多個兒童以及成人腫瘤組織中，不過，在不同年齡的患者人群和癌癥類型中存在比較大的差異。其主要多發(fā)生在嬰兒型纖維肉瘤、先天性中胚葉細(xì)胞腎瘤以及累及乳腺/唾液腺的分泌性腫瘤等瘤種中，但在肺癌、結(jié)直腸癌等常見的癌癥類型中較為少見，患病率不足0.5%。

2018年11月26日，拉羅替尼獲美國食品藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)用于NTRK基因融合的實體腫瘤成人以及兒童患者的治療。

2022年4月13日，拉羅替尼在我國獲批用于治療NTRK基因融合且無已知獲得性耐藥突變，局部晚期、轉(zhuǎn)移性、局部切除可能導(dǎo)致嚴(yán)重并發(fā)癥、沒有良好的治療方案或過往治療失敗的成人、兒童患者。

2024年11月28日，消息稱不限癌種的精準(zhǔn)靶向藥拉羅替尼膠囊、口服溶液進(jìn)入我國2024年醫(yī)保目錄內(nèi)，這對很多有關(guān)的癌癥患者而言無疑是一個振奮人心的消息，要知道這種抗癌藥的價格并不便宜，甚至是稱得上“天價抗癌藥”。

在美國，拉羅替尼每個月的治療費用高達(dá)32800美元，換算成人民幣一年需要260萬左右，這對于大部分來說是天文數(shù)字。而在拉羅替尼進(jìn)入醫(yī)保后，定價得到了很大降幅，膠囊的醫(yī)保中標(biāo)價格為31500，溶液則根據(jù)規(guī)格不同定為5625元、11250元。雖然還是不便宜，但相較于原先的價格已經(jīng)降價了許多。

二、抗癌傳奇藥物拉羅替尼：4大優(yōu)勢很明顯

拉羅替尼在治療癌癥上，有其獨特的優(yōu)勢，這4個是最為主要的。

1、只看基因突變，不看癌種

過往的癌癥治療方案里，不同類型的癌癥需要不同的治療方案。而拉羅替尼則不看癌種只看基因突變，只要是攜帶NTRK基因融合的癌癥患者，無論是結(jié)直腸癌、肺癌、胃癌、甲狀腺癌、唾液腺癌、乳腺癌，還是其他什么類型的癌癥都有希望治療。

2、治療效果好

有研究發(fā)現(xiàn)，20位預(yù)計生存不足6個月的NTRK突變陽性肺癌患者，在接受拉羅替尼治療后，有效率高達(dá)73%、1年內(nèi)無進(jìn)展生存率為65%，中位生存期達(dá)到了40.7個月；有關(guān)肉瘤的3項研究則顯示，拉羅替尼肉瘤整體緩解率為72%、2年無進(jìn)展生存率為52%。

《柳葉刀》雜志2018年公布的兒童癌癥治療數(shù)據(jù)顯示，拉羅替尼的有效率高達(dá)93%。