腺樣囊性癌 (ACC) 又稱圓柱瘤或圓柱瘤型腺癌。腺樣囊性癌占涎腺腫瘤的5%～10%，在涎腺惡性腫瘤中占24%。好發(fā)于涎腺，以發(fā)生在腭腺者常見。大涎腺雖然較少，但為頜下腺和舌下腺好發(fā)的腫瘤。在腮腺腫瘤中僅占2%～3%。男女發(fā)病率無大差異，或女性稍多。最多見的年齡是40～60歲。

化療在腺樣囊性癌中的作用尚存在爭議，因為 ACC 通常較為穩(wěn)定，無需化療，因而缺乏相關(guān)的隨機(jī)試驗。近日，“Clin Cancer Res”雜志上新發(fā)表的一項多中心、前瞻性的隨機(jī)II期試驗，首次評估了阿昔替尼（與觀察對比）用于 ACC 的療效。

該研究招募了在過去9個月內(nèi)病情進(jìn)展的復(fù)發(fā)性/轉(zhuǎn)移性ACC患者，1:1隨機(jī)分至阿西替尼組（5 mg，2/日）或觀察組。觀察組患者病情進(jìn)展后允許交叉至阿西替尼組。主要終點是6個月無進(jìn)展生存（PFS）率。次要終點包括客觀緩解率（ORR）、總生存率（OS）、PFS、緩解持續(xù)時間和不良事件。

兩個治療組的PFS和OS

共招募了60位患者，被隨機(jī)分至兩組，對54位患者進(jìn)行了緩解性評估。中位隨訪25.4個月后，阿西替尼組和觀察組的6個月PFS率分別是73.0%和23.0%。阿西替尼組的中位PFS明顯長于觀察組（10.8 vs 2.8 個月；p<0.001）。阿西替尼組的ORR為0%，但疾病控制率為100%，而觀察組的疾病控制率僅51.9%。阿西替尼組的中位OS未達(dá)到，觀察組的是27.2個月（p=0.226）。阿西替尼組最常見的不良反應(yīng)有口腔黏膜炎和疲勞。

綜上，在這項隨機(jī)試驗中，與觀察相比，阿西替尼顯著提高了ACC患者的6個月PFS率。

原始出處：

Eun Joo Kang, et al. Randomized phase II study of axitinib versus observation in patients with recurred or metastatic adenoid cystic carcinoma. Clin Cancer Res July 27 2021 DOI:10.1158/1078-0432.CCR-21-1061