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重大突破,打一針殺死癌細胞,國產實體瘤CAR-T療法臨床獲批

 文豪學者 2022-12-27 發(fā)布于山東

國內第一位打了120萬元/針的抗癌藥患者,現(xiàn)在怎么樣了?

陳阿姨是一位復發(fā)性彌漫性大B細胞淋巴瘤患者,2019年確診,以后病情一直反反復復,得不到控制。在我國首款CAR-T產品被批上市后,她成為了中國首批“吃螃蟹的人”。

2021年6月30日,陳阿姨開始單采細胞,8月2日完成回輸。在進行回輸之后,陳阿姨只出現(xiàn)了短暫的體溫升高,此外沒有明顯不良反應,28天后復查,檢查結果顯示為完全緩解,體內腫瘤已經消失。

隨后在一年多的時間內,陳阿姨又陸陸續(xù)續(xù)復查好幾次,3個月、6個月的復查都顯示腫瘤持續(xù)完全緩解,陳阿姨的治療效果很樂觀。

《科創(chuàng)板日報》的數據顯示,目前我國兩款已經上市的CAR-T藥物已經有超過400位癌癥患者使用,目前國內外上市的CAR-T療法產品都是針對淋巴瘤、白血病等血液腫瘤,還沒有一款針對實體腫瘤的藥物上市。近日,網上傳來了好消息,國家藥監(jiān)局批準了一款新CAR-T產品的臨床試驗許可,而且這個新藥針對的實體瘤,不論是什么癌癥。

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一、針對實體瘤,國產抗癌新藥獲批臨床

最新消息顯示,由我國藥企自主研發(fā)的C-13-60細胞制劑目前已獲得臨床試驗默示許可,可用于治療經標準治療后進展或不耐受、現(xiàn)已無有效治療手段的晚期末線惡性實體腫瘤。

該藥是一款靶向CEA的CAR-T細胞注射液,CEA在非小細胞肺癌、結直腸癌、乳腺癌等癌細胞表面過度表達,這也意味著這些患者很有希望能通過這一款新藥獲益。

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很多人對于CAR-T療法不了解,這到底是一種什么樣的治療方法呢?

CAR-T療法需要先采集患者體內健康的淋巴細胞,而后將其在體外進行培養(yǎng)、擴增,同時確定治療的靶點?;剌斍耙恢苄枰尰颊哌M行化療,將其免疫水平降至最低,預防免疫系統(tǒng)將CAR-T細胞清除。

做完這些后,就可以將體外培養(yǎng)好的CAR-T回輸至患者體內,這些細胞會在體內產生抗腫瘤效應,對腫瘤細胞起到殺滅效果。

治療腫瘤的藥物在價格上一般都很高,令人望而卻步,CAR-T療法是否也是如此呢?

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二、價格大概需要多少?普通人能用得起嗎?

從定價來看,國外CAR-T之間的價格大約在40萬美元左右,如Kymriah價格為47.5萬美元(折合人民幣347.04萬)、Yescarta價格為37.3萬美元(折合人民幣272.54萬元。)如我國國內的定價大約僅有美國的40%左右,價格在120、129萬人民幣。

即便如此,對于大部分人而言,還是難以承受。很少有家庭能隨隨便便就拿出一百多萬,為啥CAR-T產品這么貴?

華中科技大學醫(yī)學院附屬同濟醫(yī)院周劍峰教授表示,CAR-T藥品之所以高價,主要與兩個原因相關。

1、私人定制

CAR-T藥品是一種“活”的藥,整個制作過程需要經歷38個步驟,且是根據患者的個體情況進行一比一定制。

2、研發(fā)成本高

臨床試驗的成本每位患者約150~200萬元,再加上前期的一些專利研發(fā)投入、藥品知識產權費用等,都是比不小的支出。

也正是因為CAR-T價格過高,導致其進醫(yī)保的可能性也非常小,遠超醫(yī)保基金的承受能力。

價格如此貴的抗癌藥物,是否真的能一針見效?可以治療所有癌癥呢?

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三、CAR-T真的是萬能抗癌藥嗎?

1、存在副作用

CAR-T細胞在回輸到患者體內后,會產生大量的細胞因子,這些細胞因子除了會殺滅癌細胞外,還會給身體帶來一系列的毒副反應。常見的有細胞因子釋放綜合癥以及神經毒性,前者可表現(xiàn)為發(fā)熱、低血壓、血氧下降、呼吸困難等,后者則表現(xiàn)為語言能力下降、注意力下降、嗜睡、癲癇發(fā)作以及昏迷等。

除了這兩個毒副反應外,還可能會出現(xiàn)B細胞缺失以及免疫球蛋白下降,繼而讓患者發(fā)生感染的風險上升。

2、存在耐藥和復發(fā)

從遠期療效來觀測,會發(fā)現(xiàn)CAR-T細胞存在耐藥以及復發(fā)的問題,大約有20~40%的非霍奇金淋巴瘤患者對CAR-T細胞療法無應答,30~60%的血液腫瘤患者在治療后1年后出現(xiàn)了復發(fā)、再進展。

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任何癌癥新療法的上世都會給無數癌癥患者帶來新的希望,但對此不能盲目跟風,具體的治療方案要由專業(yè)醫(yī)生制定。#被遺忘的癌癥#

參考資料:

[1]《多款1類新藥通過臨床試驗默示許可,包含多種適應癥》.全國黨媒信息公共平臺.2022.12.19

[2]《CAR-T治療的基本流程是什么樣的?療效到底如何?一文讀懂!》.醫(yī)學界血液頻道.2022.9.4

[3]《CAR-T全流程管理——毒副反應篇》.北京大學腫瘤醫(yī)院淋巴瘤科.2021.11.7

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