最長(zhǎng)生存隨訪時(shí)間為5.9年。
該研究的最終分析顯示，接受Kymriah治療的79例患者，有55%（95%CI:43-66）在5年后仍然存活；輸注后3個(gè)月內(nèi)病情緩解的患者（n=65），有44%在5年后仍然處于緩解狀態(tài)，中位無(wú)事件生存期（EFS）為43.8個(gè)月。這些發(fā)現(xiàn)證明了Kymriah的長(zhǎng)期益處和治愈潛力。截至目前，Kymriah是用于這些先前治療選擇有限的患者群體的唯一CAR-T細(xì)胞療法。
ELIANA研究的長(zhǎng)期隨訪表明，Kymriah有潛力改變r(jià)/r B-ALL兒童和年輕成人患者的癌癥治療，顯著改善該患者群體的預(yù)后，并顯示出持久緩解和一致的安全性：（1）82%（95%CI:72-90）的患者實(shí)現(xiàn)緩解（在輸注后3個(gè)月內(nèi)實(shí)現(xiàn)全緩解[CR]或伴血液學(xué)未完全恢復(fù)的CR[CRi]）；（2）對(duì)于病情緩解的患者，5年無(wú)復(fù)發(fā)生存（RFS）率為44%（95%CI:31-56），RFS中位數(shù)為43個(gè)月；（3）長(zhǎng)期隨訪期間未報(bào)告新的或意外的不良事件。
費(fèi)城兒童醫(yī)院癌癥免疫治療細(xì)胞治療和移植部門(mén)主任Stephan Grupp博士表示：“這些數(shù)據(jù)標(biāo)志著復(fù)發(fā)性或難治性B細(xì)胞ALL兒童和年輕人及其家人迎來(lái)了一個(gè)充滿希望的時(shí)刻，因?yàn)?年后疾病復(fù)發(fā)很少見(jiàn)。自近5年前Kymriah獲得批準(zhǔn)以來(lái)，我們已經(jīng)能夠?yàn)橄惹懊媾R5年生存率低于10%的患者群體提供了一款真正改變游戲規(guī)則的選擇?！?/p>
諾華腫瘤和血液學(xué)開(kāi)發(fā)全球主管兼執(zhí)行副總裁Jeff Legos表示：“在諾華，我們致力于治愈。通過(guò)對(duì)這些接受治療的B細(xì)胞ALL兒童和年輕成人近6年的隨訪數(shù)據(jù)，我們有最強(qiáng)有力的證據(jù)表明，Kymriah一次性治療具有治愈潛力。這些結(jié)果增強(qiáng)了我們對(duì)CAR-T細(xì)胞治療的信心，它是癌癥護(hù)理領(lǐng)域真正具有變革性和范式轉(zhuǎn)變的進(jìn)步?！?/p>
Kymriah是美國(guó)FDA批準(zhǔn)的第一個(gè)CAR-T細(xì)胞療法，這是一種CD19導(dǎo)向的基因修飾自體T細(xì)胞免疫細(xì)胞療法。與常規(guī)的小分子或生物療法不同，CAR-T細(xì)胞療法是一種活的T細(xì)胞治療產(chǎn)品。Kymriah的原理是將患者的T細(xì)胞進(jìn)行基因修飾表達(dá)一種旨在靶向抗原CD19的嵌合抗原受體（CAR），CD19是一種表達(dá)于多種血液腫瘤細(xì)胞表面的抗原蛋白，包括B細(xì)胞淋巴瘤和白血病細(xì)胞。
Kymriah是一種一次性治療方法，旨在增強(qiáng)患者的免疫系統(tǒng)來(lái)對(duì)抗癌癥。截至目前，Kymriah已被批準(zhǔn)的適應(yīng)癥包括：（1）治療復(fù)發(fā)或難治性急性淋巴細(xì)胞白血?。╮/r ALL）兒童和年輕成人患者（年齡至25歲）；（2）治療復(fù)發(fā)或難治性彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤（r/r DLBCL）成人患者；（3）治療復(fù)發(fā)或難治性濾泡性淋巴瘤（r/r FL）成人患者。（生物谷Bioon.com）
原文出處：Novartis five-year Kymriah? data show durable remission and long-term survival maintained in children and young adults with advanced B-cell ALL
