近期，Athersys宣布，其合作伙伴Healios公司的干細(xì)胞治療產(chǎn)品MultiStem (invimestrocel)在日本缺血性卒中患者中開(kāi)展的代號(hào)為T(mén)REASURE的II/III期研究未達(dá)到主要終點(diǎn)。

該項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照研究共納入了206名中度至中重度缺血性卒中(基線NIHSS 8-20)患者，這些患者在卒中發(fā)生后18-36小時(shí)內(nèi)靜脈輸注單劑量MultiStem或安慰劑治療。

研究的主要結(jié)果如下：

預(yù)先指定的評(píng)估功能指標(biāo)“獨(dú)立性”得到改善并獲得“良好結(jié)局”，如：改良的 Rankin 量表 (mRS) 評(píng)分≤2、Barthel指數(shù)≥95以及總體恢復(fù)情況；

未達(dá)到第90天獲得“極佳結(jié)局”的主要終點(diǎn)；

總的來(lái)說(shuō)，經(jīng)過(guò)一年時(shí)間，基本上所有評(píng)估功能的測(cè)量結(jié)果均得到持續(xù)改善，支持對(duì)患者生活質(zhì)量的長(zhǎng)期影響和持續(xù)改善；

TREASURE結(jié)果提示Athersys正在進(jìn)行的MASTERS-2研究主要結(jié)果指標(biāo) mRS取得成功的概率很大；

治療組和安慰劑組在安全結(jié)果，包括死亡率和危及生命的不良事件方面沒(méi)有實(shí)質(zhì)性差異。

MASTERS-2研究是Athersys在美國(guó)、歐洲和亞太地區(qū)開(kāi)展的旨在評(píng)估MultiStem治療缺血性卒中的III期臨床試驗(yàn)，共招募了300例患者。根據(jù)目前的登記信息，MASTERS-2人群預(yù)計(jì)比TREASURE人群更年輕，平均中風(fēng)嚴(yán)重程度更低。人數(shù)更多，試驗(yàn)獲得成功的可能性很大。

MultiStem開(kāi)展的臨床研究

MultiStem細(xì)胞療法(invimestrocel)是一種異體骨髓來(lái)源多能成體祖細(xì)胞(MAPC)，具有通過(guò)多種方式促進(jìn)組織修復(fù)和愈合的能力，例如通過(guò)產(chǎn)生治療因子來(lái)響應(yīng)炎癥和組織損傷的信號(hào)。MultiStem代表了一種獨(dú)特的“現(xiàn)貨型”干細(xì)胞候選產(chǎn)品，能以可擴(kuò)展的方式制造并以冷凍形式儲(chǔ)存數(shù)年，給藥時(shí)不需要組織匹配也不會(huì)出現(xiàn)免疫抑制。

MultiStem作用機(jī)制

卒中是導(dǎo)致全球死亡和嚴(yán)重殘疾的主要原因，具有顯著臨床需求。目前，全球有近1700萬(wàn)卒中患者，美國(guó)、歐洲和日本每年有超過(guò)200萬(wàn)卒中受害者。缺血性卒中是卒中最常見(jiàn)的形式，由于腦內(nèi)血流受阻，切斷了氧氣和營(yíng)養(yǎng)物質(zhì)的供應(yīng)，致使神經(jīng)損傷，導(dǎo)致長(zhǎng)期或永久性殘疾。

目前缺血性卒中患者的治療選擇有限，唯一可用的治療手段為給予血凝塊溶解劑tPA或“溶栓”或手術(shù)干預(yù)以清除血凝塊，必須在卒中發(fā)生后數(shù)小時(shí)內(nèi)進(jìn)行。由于時(shí)間窗有限，只有一小部分卒中患者接受了目前可用的治療，大多數(shù)患者僅接受支持性或“姑息”治療。