2021年8月26日，F(xiàn)DA授予新STAMP抑制劑Asciminib（ABL001）優(yōu)先審查資格，用于治療慢性粒細胞白血病患者。

該資格的授予基于Ⅲ期ASCEMBL試驗的結(jié)果。該試驗對比了Asciminib與Bosutinib（SKI-606，Bosulif）治療Ph染色體陽性的慢性粒細胞白血病的經(jīng)治（≥2種酪氨酸激酶抑制劑方案）患者的療效。

根據(jù)試驗的結(jié)果，接受Asciminib治療的患者，主要分子學反應率為25.5%，遠超過了Bosutinib治療患者的13.2%。

試驗數(shù)據(jù)截至2020年5月25日，所有患者均已經(jīng)完成了第24周的隨訪，或停止了研究藥物的治療。至數(shù)據(jù)截止時，接受Asciminib治療的患者中還有61.8%仍在接受治療，而接受Bosutinib治療的患者中僅有30.3%仍在繼續(xù)治療。絕大部分患者停止治療的原因包括缺乏療效（21.0%和31.6%）、毒性反應（5.1%和21.1%、醫(yī)生決定（6.4%和7.9%）以及患者決定（0.6%和0）和失訪（0.6%和1.3%）。

同時，值得注意的是，為了取得更好的療效，接受Bosutinib治療的患者中，有28.9%轉(zhuǎn)而接受了Asciminib的治療。

Asciminib是一款由諾華（Novartis）研發(fā)的靶向治療新藥，主要作用于ABL肉豆蔻?？诖脖环Q為STAMP抑制劑。此前，這款藥物已經(jīng)獲得了FDA授予的孤兒藥與快速通道的資格，并且獲得了突破性療法的稱號，用于曾經(jīng)接受過2種或以上酪氨酸激酶抑制劑治療的Ph陽性慢性粒細胞白血病患者，以及攜帶T315I突變的Ph陽性慢性粒細胞白血病成年患者。