Alofisel是一種擴(kuò)增的人類同種異體脂肪來源的間充質(zhì)干細(xì)胞療法。  2022年02月20日訊 /生物谷BIOON/ --武田制藥（Takeda）近日公布了同種異體脂肪間充質(zhì)干細(xì)胞產(chǎn)品Alofisel（darvadstrocel）治療克羅恩?。–D）患者復(fù)雜性肛周瘺（CPF）INSPIRE研究的第一次6個月中期分析結(jié)果。這是第一項(xiàng)觀察性、多中心、上市后、開放式入組研究（EUPAS24267），正在評估Alofisel用于CD患者治療CPF的現(xiàn)實(shí)世界療效和安全性。結(jié)果顯示，在2個隊列中，治療后6個月時接受評估的患者中，有65%的患者達(dá)到臨床緩解。 復(fù)雜性肛周瘺（CPF）是克羅恩病（CD）的一種痛苦的、致殘的、常常令人尷尬的并發(fā)癥，治療起來非常困難。盡管已取得了進(jìn)展，但許多患者在治療后復(fù)發(fā)，無法實(shí)現(xiàn)瘺管閉合。從INSPIRE研究中獲得的這些有希望的初步結(jié)果，建立了關(guān)于Alofisel作為該領(lǐng)域治療方案的知識。 截至2021年9月，230名患者入組了研究。全部治療（AT）隊列包括研究中所有接受Alofisel治療的患者；按方案治療（PP）隊列包括研究中所有根據(jù)方案建議接受Alofisel治療的患者。 AT隊列有138例患者、PP隊列有120例患者處于治療后6個月，分別有66%的AT患者（92/138）、58%的PP患者（69/120）完成了6個月的隨訪。在這些患者中，AT隊列有85%（78/92）、PP隊列有100%（69/69）的患者在6個月隨訪時有臨床結(jié)果數(shù)據(jù)可用。 數(shù)據(jù)顯示，AT隊列有73%（57/78）、PP隊列有74%（51/69）的患者觀察到臨床反應(yīng)。此外，2個隊列中均有65%的患者觀察到臨床緩解（AT隊列：51/78；PP隊列：45/69）。使用Harvey–Bradshaw指數(shù)評估，在治療之后，CD活動度的變化很小。在205名有完整治療數(shù)據(jù)的患者中，20%（41/205）有一個或多個不良事件，9.3%（19/205）有一個或多個嚴(yán)重不良事件。沒有異位組織形成的報告，也沒有死亡。 武田胃腸道（GI）罕見疾病全球品牌高級醫(yī)療事務(wù)總監(jiān)Elisabeth Genestin表示：“我們很高興展示現(xiàn)實(shí)世界多中心INSPIRE研究的第一次中期分析結(jié)果。這些結(jié)果與關(guān)鍵3期ADMIRE-CD研究在療效和安全性方面一致。INSPIRE研究的目的是讓更多患者參與進(jìn)來，以促進(jìn)對大型多中心異質(zhì)患者群體中的疾病表現(xiàn)、患者特征、護(hù)理模式和臨床結(jié)果的更好理解，我們期待著隨著研究的進(jìn)展與社區(qū)分享更多數(shù)據(jù)和見解?！?/div>
ADMIRE-CD是一項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、對照、3期試驗(yàn)，評估了Alofisel治療212例非活動性/輕度活動性管腔型CD成人患者復(fù)雜性肛周瘺（CPF）的療效和安全性。與對照組相比，Alofisel組在24周隨訪中達(dá)到復(fù)合緩解主要終點(diǎn)的患者比例顯著增加（51.5% vs 35.6%；差異=15.8%；97.5%CI:0.5-31.2；P=0.021），這種情況持續(xù)至52周（56.3% vs 38.6%；差異=17.7%；95%CI:4.2-31.2；P=0.01）。Alofisel在治療52周期間耐受性良好。對照組與Alofisel組的安全性相似。  克羅恩?。–D）是一種慢性胃腸道炎癥性疾病，復(fù)雜性肛周瘺（CPF）是該病可能發(fā)生的一種并發(fā)癥，可導(dǎo)致肛周腫痛、流膿、感染以及大便失禁，嚴(yán)重影響患者生活質(zhì)量。目前，CD患者CPF的臨床治療選擇有限。 Alofisel適用于治療非活動性或輕度活動性管腔型CD成人患者的CPF。Alofisel是一種局部注射的同種異體脂肪源性干細(xì)胞懸浮液，這是一種從人體脂肪組織中分離并在體外培養(yǎng)擴(kuò)增的脂肪源性干細(xì)胞（ASC），ASC分泌的細(xì)胞因子具有調(diào)節(jié)免疫系統(tǒng)和抑制炎癥的作用，因此被認(rèn)為具有治療CD患者CPF的潛力。 2018年3月，Alofisel成為第一個獲得歐盟集中營銷授權(quán)批準(zhǔn)的同種異體干細(xì)胞療法。2019年，美國FDA授予了Alofisel治療CD成人患者CPF的再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法（RMAT）資格。2021年9月，Alofisel成為日本批準(zhǔn)的第一種擴(kuò)增的人類同種異體脂肪來源的間充質(zhì)干細(xì)胞療法。 Alofisel提供了一種潛在的細(xì)胞介導(dǎo)閉合選擇。在歐盟/歐洲經(jīng)濟(jì)區(qū)、以色列、瑞士和英國，Alofisel被批準(zhǔn)：用于瘺管對至少一種常規(guī)或生物制劑應(yīng)答不足的非活動性/輕度活動性管腔型CD成人患者的復(fù)雜性肛周瘺（CPF）。在日本，Alofisel被批準(zhǔn)用于：對至少一種現(xiàn)有療法治療應(yīng)答不足的非活動性或輕度活動性管腔型CD患者的CPF。（生物谷Bioon.com） 
 |
|
|
