中國(guó)首個(gè)！“成都造”基因療法啟動(dòng)臨床研究，有望實(shí)現(xiàn)“一針治愈”！

中國(guó)首個(gè)B型血友病原創(chuàng)靶標(biāo)基因療法

將在中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院

啟動(dòng)臨床研究，

有望實(shí)現(xiàn)“一針治愈”！

近日，國(guó)家科學(xué)技術(shù)部政務(wù)服務(wù)平臺(tái)官網(wǎng)更新：中國(guó)人類遺傳資源行政許可事項(xiàng)2022年第2批審批結(jié)果發(fā)布，其中“評(píng)價(jià)ZS801腺相關(guān)病毒載體表達(dá)人凝血因子IX基因治療技術(shù)在血友病B患者中的安全性和有效性的臨床研究”（國(guó)科遺辦審字〔2022〕CJ0195號(hào)）的AAV（腺相關(guān)病毒）基因療法臨床研究通過中國(guó)人類遺傳資源管理辦公室審評(píng)。

ZS801項(xiàng)目是什么？

ZS801項(xiàng)目將用于治療B型血友病，與傳統(tǒng)酶替代療法相比，有望實(shí)現(xiàn)“一針治愈”；與競(jìng)品相比，ZS801使用了至善唯新聯(lián)合國(guó)內(nèi)知名醫(yī)療機(jī)構(gòu)自主開發(fā)的原創(chuàng)藥物靶標(biāo)，藥效比肩國(guó)外品種，且具備獨(dú)立知識(shí)產(chǎn)權(quán)。

該項(xiàng)目由位于成都天府國(guó)際生物城的企業(yè)四川至善唯新生物科技有限公司合作發(fā)起，即將在中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院開展臨床研究，這標(biāo)志著中國(guó)首個(gè)B型血友病原創(chuàng)靶標(biāo)基因療法誕生于成都天府國(guó)際生物城，成都生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)在基因治療領(lǐng)域收獲重要里程碑。

至善唯新生物城項(xiàng)目效果圖▲

至善唯新生物由四川大學(xué)華西醫(yī)院生物治療國(guó)家重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室教授、蓉漂人才董飚博士領(lǐng)銜，致力于開發(fā)中國(guó)人能負(fù)擔(dān)的AAV基因藥物。公司創(chuàng)立于成都天府國(guó)際生物城，從零搭建了國(guó)際先進(jìn)的基因、啟動(dòng)子、衣殼優(yōu)化以及藥物規(guī)模生產(chǎn)平臺(tái)，具備了基因藥物開發(fā)生產(chǎn)的全流程能力，同時(shí)生物城加速器內(nèi)的1萬平方米GMP生產(chǎn)車間也正在加速建設(shè)，預(yù)計(jì)2022年內(nèi)正式投入運(yùn)行。

按照產(chǎn)品管線規(guī)劃，企業(yè)后續(xù)還將推動(dòng)A型血友病中樞神經(jīng)系統(tǒng)、代謝系統(tǒng)疾病等一批“成都造”基因藥物陸續(xù)進(jìn)入臨床并盡快上市！

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成都天府國(guó)際生物城由成都高新區(qū)與雙流區(qū)共建，是西部（成都）科學(xué)城 “一核四區(qū)”的重要組成部分，也是成都生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)功能區(qū)，通過產(chǎn)業(yè)集聚與配套完善，正成為生物醫(yī)藥企業(yè)成長(zhǎng)的“沃土”。

目前，成都高新區(qū)已聚集了賽諾菲、吉利德、美敦力、阿斯利康、賽默飛、艾爾建、波士頓科學(xué)等醫(yī)藥企業(yè)3000余家，吸引7個(gè)諾獎(jiǎng)團(tuán)隊(duì)和100余個(gè)國(guó)家級(jí)團(tuán)隊(duì)，上市及過會(huì)企業(yè)10家，處于臨床研究階段的一類新藥品種48個(gè)。

作為主導(dǎo)產(chǎn)業(yè)之一，近年來成都高新區(qū)生物產(chǎn)業(yè)發(fā)展迅速，在全國(guó)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)園區(qū)綜合排名中位居第一梯隊(duì)。2021年，成都高新區(qū)醫(yī)藥健康產(chǎn)業(yè)規(guī)模突破1000億元，規(guī)上工業(yè)產(chǎn)值突破300億元，同比增長(zhǎng)15.8%；規(guī)上營(yíng)利性服務(wù)業(yè)營(yíng)收27.5億元，同比增長(zhǎng)18%；限上醫(yī)藥商貿(mào)業(yè)銷售額176億元，同比增長(zhǎng)14.1%。

截至目前，在配套建設(shè)方面，成都天府國(guó)際生物城已建成187萬平米的綠化景觀，23萬平米的人才公寓，萬匯小學(xué)、諾博幼兒園正式開學(xué)，西南最大數(shù)字化醫(yī)院京東方投運(yùn)，一大批優(yōu)質(zhì)商業(yè)開業(yè)。

遵循“人城產(chǎn)”建設(shè)邏輯，成都天府國(guó)際生物城以構(gòu)建“五鏈融合”生物產(chǎn)業(yè)生態(tài)圈、建設(shè)國(guó)際宜居品質(zhì)公園城市示范區(qū)為實(shí)施路徑，15分鐘生活服務(wù)圈基本成型。

近日，《成都高新區(qū)2022年優(yōu)化營(yíng)商環(huán)境十大攻堅(jiān)計(jì)劃》重磅發(fā)布，其中提出將加大新藥研發(fā)支持，搭建生物醫(yī)藥企業(yè)與藥監(jiān)、衛(wèi)健、醫(yī)保、生態(tài)環(huán)境和應(yīng)急等部門對(duì)接平臺(tái)。

下一步，成都高新區(qū)將圍繞“十大攻堅(jiān)計(jì)劃”，制定細(xì)化配套改革措施，確保完成量化目標(biāo)，將成都高新區(qū)打造成為企業(yè)和人才創(chuàng)業(yè)圓夢(mèng)高地，以一流的營(yíng)商環(huán)境，為建設(shè)世界一流高科技園區(qū)注入強(qiáng)勁動(dòng)力。