急性髓系白血?。ˋML）是成人白血病中最常見的類型，被稱為中老年人的“噩夢”。 在美國，每年約有2萬新發(fā)病例，患者五年生存率為29%。 急性髓系白血病（AML）是成人白血病中最常見的類型，被稱為中老年人的“噩夢”。 在美國，每年約有2萬新發(fā)病例，患者五年生存率為29%。在中國，伴隨著人口老齡化，該疾病的發(fā)病率在中國也呈逐年上升的趨勢，每年的新發(fā)病例中約有6～10%的AML患者攜帶IDH1突變，且目前國內(nèi)缺乏用于治療攜帶易感IDH1突變的AML患者的針對性藥物。因此該疾病的最新療法和研究進(jìn)展也備受業(yè)內(nèi)關(guān)注。 近日，在2021年歐洲腫瘤內(nèi)科學(xué)會(huì)（ESMO）年會(huì)上，基石藥業(yè)以優(yōu)選口頭報(bào)告的形式公布艾伏尼布中國注冊橋接研究CS3010-101的臨床數(shù)據(jù)，數(shù)據(jù)顯示艾伏尼布在治療異檸檬酸脫氫酶1（IDH1）突變的成人復(fù)發(fā)或難治性急性髓系白血病（R/R AML）中國患者中表現(xiàn)出優(yōu)異的臨床療效，且耐受性良好，安全性可控。 這也是基石藥業(yè)在本次ESMO會(huì)議上公布的第三項(xiàng)研究數(shù)據(jù)，前兩項(xiàng)分別是是舒格利單抗用于III期NSCLC患者的重磅研究結(jié)果，以及CS1002（CTLA-4單抗）與CS1003（PD-1單抗）聯(lián)合治療在晚期實(shí)體瘤患者中的Ib期研究的初步結(jié)果。 艾伏尼布AML中國橋接研究數(shù)據(jù)振奮人心 據(jù)了解， 此次公布的CS3010-101研究是一項(xiàng)正在中國進(jìn)行的I期、多中心、單臂研究，旨在評估艾伏尼布口服治療IDH1突變的成人R/R AML患者的藥代動(dòng)力學(xué)特征、藥效動(dòng)力學(xué)特征、安全性和臨床療效，并作為全球關(guān)鍵性研究AG120-C-001的橋接研究，提供中國R/R AML患者數(shù)據(jù)。 該項(xiàng)研究的結(jié)果顯示，有36.7%的患者達(dá)到了主要療效終點(diǎn)，實(shí)現(xiàn)了完全緩解和伴部分血液學(xué)恢復(fù)的完全緩解（CR+CRh）；中位無事件生存期(EFS)為5.52個(gè)月，中位總生存期（OS）達(dá)到9.1個(gè)月；安全性良好，未發(fā)現(xiàn)新的安全性信號(hào)。 CS3010-101研究主要研究者、中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院王建祥教授表示，“我們很高興看到其中國橋接研究達(dá)到了預(yù)期的結(jié)果，展現(xiàn)了良好的療效與安全性，期待其能盡快造福中國的AML患者。” 基于該研究，今年8月，中國藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心已受理艾伏尼布用于治療攜帶易感IDH1突變的成人R/R AML的新藥上市申請并納入優(yōu)先審評。2020年艾伏尼布被納入中國“臨床急需境外新藥名單（第三批）”，同時(shí)入選了2020版《中國臨床腫瘤協(xié)會(huì)惡性血液病診療指南》。 基石藥業(yè)首席醫(yī)學(xué)官楊建新博士表示，此次艾伏尼布治療中國患者的優(yōu)異數(shù)據(jù)在ESMO年會(huì)上以優(yōu)選口頭報(bào)告的形式展示，是國際學(xué)術(shù)界對于艾伏尼布的高度認(rèn)可。“我們會(huì)與NMPA密切協(xié)作，期待繼普吉華?和泰吉華?后早日把第三款同類首創(chuàng)新藥帶給中國患者?！?/div> 艾伏尼布是全球同類首款針對IDH1突變癌癥的強(qiáng)效口服靶向抑制劑，已在美國獲批兩個(gè)適應(yīng)癥，包括用于單藥治療攜帶IDH1易感突變的成人R/R AML患者及新診斷的年齡≥75歲或因?yàn)槠渌喜Y無法使用強(qiáng)化化療的攜帶IDH1易感突變的AML成人患者，以及用于既往接受過治療的攜帶經(jīng)FDA獲批檢測法檢出的IDH1突變的局部晚期或轉(zhuǎn)移性膽管癌成年患者。業(yè)界預(yù)期艾伏尼布將于今年四季度或明年一季度在中國獲批首個(gè)適應(yīng)癥。 積極拓展AML一線療法并布局其他癌種 適應(yīng)癥擴(kuò)增映射巨大市場潛力 實(shí)際上，在AML領(lǐng)域，除了用于復(fù)發(fā)難治患者，艾伏尼布作為一線療法也取得重大進(jìn)展。 今年8月，艾伏尼布與化療藥物阿扎胞苷聯(lián)合治療先前未經(jīng)治療的IDH1突變AML 成人患者的全球III期雙盲安慰劑對照AGILE研究達(dá)到了EFS這一主要終點(diǎn)。鑒于治療組與對照組之間存在臨床重要性差異，根據(jù)獨(dú)立數(shù)據(jù)監(jiān)測委員會(huì)(IDMC)的建議，該研究近期提前停止入組。 而除了AML，艾伏尼布在其他適應(yīng)癥領(lǐng)域也取得突破性進(jìn)展，覆蓋晚期膠質(zhì)瘤、膽管癌等多個(gè)領(lǐng)域。其中，其用于治療攜帶IDH1易感突變的復(fù)發(fā)難治性骨髓增生異常綜合征的成人患者（MDS），在美國也獲得了“突破性療法”認(rèn)定。 不僅如此，艾伏尼布的一項(xiàng)籃式試驗(yàn)中，IDH1突變晚期膠質(zhì)瘤患者隊(duì)列數(shù)據(jù)顯示出良好的安全性特征、長期的疾病控制，并顯著減少了腫瘤的生長。據(jù)了解，中國每年因膠質(zhì)瘤死亡人數(shù)達(dá)3萬人，而膠質(zhì)瘤患者中IDH1突變幾率很高，在低級(jí)別膠質(zhì)瘤患者和繼發(fā)性膠質(zhì)母細(xì)胞瘤患者中，IDH1突變的比例可達(dá)到70%左右。 今年8月，艾伏尼布在美國獲批新適應(yīng)癥，用于既往接受過治療的攜帶經(jīng)FDA獲批檢測法檢出的IDH1突變的局部晚期或轉(zhuǎn)移性膽管癌成年患者，也是同類唯一獲批品種。據(jù)《2018中國癌癥報(bào)告》測算，中國每年膽管癌發(fā)病人數(shù)約4萬人，高達(dá)20%的患者帶有IDH1突變。 由此可見，隨著艾伏尼布新適應(yīng)癥的擴(kuò)增和可用人群的進(jìn)一步擴(kuò)大，該藥品也將迸發(fā)出更大的市場潛力。（生物谷 bioon）
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