2021年08月29日訊 /生物谷BIOON/ --諾華（Novartis）近日宣布了CD19 CAR-T細(xì)胞療法Kymriah（tisagenlecleucel）3期BELINDA研究的更新。這是一項(xiàng)國(guó)際性、隨機(jī)、開放標(biāo)簽、多中心研究，正在評(píng)估Kymriah與標(biāo)準(zhǔn)護(hù)理（SoC）二線治療侵襲性B細(xì)胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）的療效和安全性。該研究入組的是原發(fā)性難治或在一線治療12個(gè)月內(nèi)復(fù)發(fā)的患者。SoC為挽救性化療，隨后對(duì)有應(yīng)答的患者進(jìn)行大劑量化療和造血干細(xì)胞移植（HSCT）。研究的主要終點(diǎn)是無(wú)事件生存期（EFS）。

結(jié)果顯示，該研究沒有達(dá)到主要終點(diǎn)：與SoC相比，Kymriah沒有達(dá)到顯著改善EFS的目標(biāo)。該研究中，Kymriah的安全概況與已知的安全概況一致。

諾華將完成對(duì)BELINDA研究數(shù)據(jù)的全面評(píng)估，并與調(diào)查人員合作，在未來(lái)公布結(jié)果。諾華腫瘤和血液學(xué)開發(fā)全球負(fù)責(zé)人兼執(zhí)行副總裁Jeff Legos表示：“對(duì)一線治療無(wú)效的侵襲性B細(xì)胞非霍奇金淋巴瘤患者是一個(gè)脆弱的群體，我們對(duì)BELINDA研究在這種情況下沒有達(dá)到其主要終點(diǎn)感到失望。Kymriah繼續(xù)證明在第三線治療中對(duì)某些晚期血癌患者有持久的反應(yīng)。我們?nèi)匀恢铝τ诩涌霮ymriah和下一代CAR-T的開發(fā)，并期望在即將召開的醫(yī)學(xué)會(huì)議上分享這些療法的早期臨床結(jié)果。”

Kymriah是一種CD19導(dǎo)向的基因修飾自體T細(xì)胞免疫細(xì)胞療法。與常規(guī)的小分子或生物療法不同，CAR-T細(xì)胞療法是一種活的T細(xì)胞治療產(chǎn)品。Kymriah的原理是將患者的T細(xì)胞進(jìn)行基因修飾表達(dá)一種旨在靶向抗原CD19的嵌合抗原受體（CAR），CD19是一種表達(dá)于多種血液腫瘤細(xì)胞表面的抗原蛋白，包括B細(xì)胞淋巴瘤和白血病細(xì)胞。

Kymriah是全球批準(zhǔn)的第一個(gè)CAR-T細(xì)胞療法，也是第一個(gè)被批準(zhǔn)用于2種不同適應(yīng)癥的CAR-T細(xì)胞療法。該藥是一種一次性治療方法，旨在增強(qiáng)患者的免疫系統(tǒng)來(lái)對(duì)抗癌癥。目前，Kymriah已在全球30個(gè)國(guó)家上市，已批準(zhǔn)的適應(yīng)癥包括：（1）治療復(fù)發(fā)或難治性急性淋巴細(xì)胞白血?。≧/R ALL）兒童和年輕成人患者（25歲及以下）；（2）治療復(fù)發(fā)或難治性彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤（R/R DLBCL）成人患者。

Kymriah在復(fù)發(fā)或難治性濾泡性淋巴瘤（R/R FL）中顯示出很高的應(yīng)答率和顯著的安全性。2020年4月，美國(guó)FDA授予了Kymriah治療R/R FL的再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法（RMAT）資格，這反映了R/R FL患者群體中存在的顯著未滿足醫(yī)療需求。諾華已計(jì)劃在2021年先在美國(guó)、之后在歐盟提交Kymriah治療R/R FL的監(jiān)管申請(qǐng)文件。如果獲得批準(zhǔn)，R/R FL將成為Kymriah的第3個(gè)B細(xì)胞惡性腫瘤適應(yīng)癥。（生物谷Bioon.com）

原文出處：Novartis provides update on BELINDA study investigating Kymriah? as second-line treatment in aggressive B-cell non-Hodgkin lymphoma