8月9日，泰格醫(yī)藥申報的維托拉生注射液（viltolarsen）被CDE擬納入優(yōu)先審評，用于治療肌營養(yǎng)蛋白的基因缺失，經(jīng)驗明可通過53號外顯子跳躍治療的杜氏肌營養(yǎng)不良（DMD）。DMD是一種X連鎖隱性遺傳病，以神經(jīng)肌肉退行性病變?yōu)樘卣鳎ǔＳ煽辜∥s蛋白（Dys）基因突變引起。兒童發(fā)病率較高，每3500~5000名存活男嬰中就有1人罹患此病，其肌營養(yǎng)不良蛋白通常不足正常值的3%。全球約有14萬例DMD男孩，美國和歐洲約有3萬例。患者一般在3~5歲開始發(fā)病,最早表現(xiàn)出進行性腿部肌無力(爬樓梯困難)，不便行走；12歲時失去行走能力，常年與輪椅為伴；20歲-30歲因呼吸衰竭而死亡。維托拉生是由日本新藥株式會社（Nippon Shinyaku）研發(fā)的磷酰二胺嗎啉代寡聚核苷酸藥物。它靶向抗肌萎縮蛋白mRNA前體的剪接過程，通過跳躍抗肌萎縮蛋白（Dys）基因中的外顯子53來促進功能性抗肌萎縮蛋白的產(chǎn)生。在一項II期臨床試驗（NCT02740972）中，16 名受試者分別隨機接受本品或安慰劑治療4周，然后再接受2個不同劑量（40mg/kg、80mg/kg）的維托拉生開放性治療20周。結(jié)果顯示，維托拉生的治療與平均抗肌萎縮蛋白表達顯著增加有關(guān)，40mg/kg組和80mg/kg組在試驗前的抗萎縮蛋白平均基線水平為0.3%和0.6%，試驗后抗肌萎縮蛋白的平均水平分別為5.7%和5.9%。2020年3月25日，維托拉生在日本獲批上市；2020年8月12日，在美國獲批上市，此前FDA已授予其罕見兒科疾病認(rèn)定、孤兒藥資格、以及快速通道資格。希望維托拉生可以盡早在中國上市，造福更多DMD患者。點亮“在看”，好文相伴
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