當(dāng)需求碰到了市場，成本遇到了責(zé)任，價格就顯得尤為奪人眼球，這是靈魂的拷問，還是生命的救贖？近日復(fù)星凱特CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品阿基侖賽注射液（奕凱達?）獲批上市，作為國內(nèi)首款CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品，光彩奪目，掌聲一片。但網(wǎng)上傳言其120萬元/袋的零售定價也引起了輿論極大的關(guān)注。自從諾華的Zolgensma以212.5萬美元的價格問鼎史上最貴藥以來，高價藥的爭議愈演愈烈，無論是正方的“挽救生命的奇跡，技術(shù)之溢價”，還是反方的“沒錢買命，是道德的淪喪、人性的扭曲”，只能說都有道理，只是關(guān)注點不一而已。那么我們就來看看這些“馬中赤兔，藥中茅臺”的“天價藥”，貴在哪里，又值在哪里？諾華用于治療脊髓性肌萎縮癥的基因療法Zolgensma以212.5萬美元的價格位居榜首，該藥品屬于一次性治療。脊髓性肌萎縮癥是最常見的罕見病之一，同等治療SMA藥物Spinraza，在治療的第一年價格為75萬美元，此后，患者每年價格為37.5萬美元，十年也將達到412萬美元。Zokinvy在2020年11月剛剛獲批上市，是Eiger生物制藥公司針對Hutchinson-Gilford早老綜合征（HGPS或早衰癥）和早衰樣核纖層蛋白病開發(fā)的首個治療方法。兩種適應(yīng)癥都屬于超罕見、遺傳的過早衰老疾病，會加速年輕患者的死亡率。以50mg膠囊717美元的價格計算，月費用將達到8.6萬美元，年費用高達103.24萬美元。
Danyelza也是新晉成員。紐約Y-mAbs制藥公司開發(fā)的這款藥物同樣于2020年11月剛剛獲得批準(zhǔn)，用于治療骨或骨髓復(fù)發(fā)或難治性高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤的小兒患者，每年的費用為97.76萬美元。從下表可以看出，天價藥無一例外都是孤兒藥。根據(jù)美國制藥工業(yè)協(xié)會統(tǒng)計，開發(fā)和上市一種新藥，在歐洲的成功率是1/4317,在美國是1/6155，同時新藥獲準(zhǔn)上市并不意味著商業(yè)上的成功，加之藥物研發(fā)成本和風(fēng)險都很高，更何況孤兒藥。（根據(jù)交易信息、公司公告整理） 因歐美都通過了孤兒藥法案，所以注冊審批獲得了快速通道，減少了些時間成本，由于孤兒藥用藥需求的人數(shù)少，且企業(yè)大都不愿意在此投入過多的精力，因此要獲得同常用藥物相同的收益，就意味著單價要高，藥廠需要相應(yīng)的定期回報去覆蓋持續(xù)不斷的研發(fā)成本。奕凱達?是美國Kite公司的Yescarta (axicabtagene ciloleucel)在中國進行產(chǎn)業(yè)化的CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品，是一款通過基因工程手段對患者自體T細(xì)胞進行編輯改造后再回輸給患者的細(xì)胞治療藥物，適應(yīng)癥為用于治療二線或以上系統(tǒng)性治療后復(fù)發(fā)或難治性大B細(xì)胞淋巴瘤成人患者，是具有劃時代意義的中國首個細(xì)胞治療產(chǎn)品。2017 年復(fù)星醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)與Kite Pharma共同投資設(shè)立復(fù)星凱特，引進Yescarta技術(shù)，以復(fù)星醫(yī)藥出資不超過8,000 萬美元占復(fù)星凱特注冊資本的50%來看，目前復(fù)星凱特在CAR-T上投入也達到10億元人民幣左右。2017年4月 美國Kite Pharma與上海復(fù)星醫(yī)藥合作，成立復(fù)星凱特生物科技有限公司 2017年12月 復(fù)星凱特細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)化基地按照國家藥品生產(chǎn)質(zhì)量管理規(guī)范（GMP）設(shè)計落成并完成驗證 2018年5月 向國家食品藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）遞交了FKC876的新藥臨床試驗（IND）申請 2018年10月 復(fù)星凱特FKC876的臨床研究通過了中國人類遺傳資源辦公室的審批 2019年12月 臨床入組完畢，生產(chǎn)基地啟用 2020年2月 阿基侖賽新藥上市申請（NDA）獲NMPA受理 2020年12月 商業(yè)生產(chǎn)化基地通過上海藥監(jiān)局的GMP符合性現(xiàn)場檢查 2017年，吉利德不惜重金豪投120億美元收購Kite Pharma，只為CAR-T。當(dāng)時的Kite Pharma 2015和2016兩年的營收分別僅為1700萬美元和2200萬美元，凈虧損則分別高達1.02億美元和2.67億美元。從財務(wù)看難看程度不似一般，但相對于120億的價值，吉利德看中的就是這款神藥的潛在力量。Yescarta海外定價37.3萬美元(約合人民幣247萬元)，每位患者只予使用一次。相比細(xì)胞療法的首批藥品——諾華集團標(biāo)價47.5萬美元的“Kymriah”，已經(jīng)降低了不少。Yescarta在2019年全年取得了4.56億美元的銷售業(yè)績，相較于2018年全年2.64億美元的銷售業(yè)績，實現(xiàn)了72.7%的增長幅度，2020年全年增長33％至6.07億美元，成為公司業(yè)績增速最高的產(chǎn)品之一。無獨有偶，Kymriah于2017年8月美國上市。2018-2020年銷額分別為0.28億美元，0.96億美元，1.41億美元。與上文盤點的天價藥不同，目前獲批的細(xì)胞治療產(chǎn)品適應(yīng)癥不能算作罕見病，根據(jù)弗若斯特沙利文報告，中國的細(xì)胞免疫治療市場規(guī)模預(yù)計于2021年至2023年由13億元升至102億元，復(fù)合年增長率為181.5%。隨著更多細(xì)胞免疫治療產(chǎn)品獲批，市場預(yù)計于2030年達人民幣584億元，2023年至2030年的復(fù)合年增長率為28.3%，因此其市場規(guī)模也遠超孤兒藥的市場空間。目前造成藥價過高的原因，主要由患者少、市場小和成本高幾方面因素組成。而天價藥同時也存在著一次性治愈、分期付款等相對優(yōu)勢。通過橫向?qū)Ρ龋瑖鴥?nèi)的天價藥在客觀上比價格要比海外低不少，但考慮到人均收入水平、醫(yī)保覆蓋范圍等差距，很難說我國患者在藥物可及性上擁有什么優(yōu)勢。你還記得90年代的2萬塊錢的大哥大嗎？按目前可預(yù)見的趨勢看，創(chuàng)新藥隨著技術(shù)工藝的進步迭代、市場規(guī)模的擴大，成本會逐漸降低；而孤兒藥則需要輔以援助計劃、醫(yī)保覆蓋以及創(chuàng)新支付模式和商業(yè)保險等政策的不斷完善。國家對于高價藥的可及性的重視也在逐步提高，從國家醫(yī)保局公布的《2021年國家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整工作方案（征求意見稿）》來看，2016年1月1日至2021年6月30日期間上市的新藥，可以申報加入醫(yī)保目錄，如果奕凱達等有機會參與新一輪的醫(yī)保談判，在國內(nèi)的采集趨勢下，會同其它高價藥品一樣，最終走上降價之路，普惠于患者。畢竟對于處身其中的患者來說，有治愈的希望比什么都重要，每一條生命都是無法用金錢來衡量的。
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