2021年05月31日訊 /生物谷BIOON/ --Biohaven制藥公司近日宣布，美國(guó)食品和藥物管理局（FDA）已批準(zhǔn)Nurtec ODT（rimegepant，75mg），用于偏頭痛的預(yù)防性治療。Nurtec ODT適用于每月頭痛天數(shù)少于15天的發(fā)作性偏頭痛（EM）成人患者。此外，批準(zhǔn)的產(chǎn)品標(biāo)簽也擴(kuò)大到包括使用Nurtec ODT 75mg多達(dá)18劑/月，允許對(duì)同一患者進(jìn)行急性治療和預(yù)防性治療。

在美國(guó)，Nurtec ODT于2020年2月首次獲得FDA批準(zhǔn)，用于成人偏頭痛（有或無(wú)先兆）急性治療，無(wú)論每月偏頭痛天數(shù)多少。隨著此次最新批準(zhǔn)，Nurtec ODT成為了第一個(gè)被批準(zhǔn)用于預(yù)防性治療偏頭痛的口服CGRP拮抗劑，也是唯一一個(gè)被批準(zhǔn)可用于急性和預(yù)防性雙重治療的偏頭痛藥物。這一批準(zhǔn)標(biāo)志著全球數(shù)億偏頭痛患者護(hù)理工作的一個(gè)重要進(jìn)展：這是第一次，一種藥物可同時(shí)用于治療和預(yù)防偏頭痛發(fā)作。

由于大約95%的美國(guó)偏頭痛患者每月頭痛天數(shù)少于15天，預(yù)防性治療的新適應(yīng)癥將顯著擴(kuò)大Nurtec ODT的市場(chǎng)潛力，并未絕大多數(shù)偏頭痛患者提供了一種新的預(yù)防性治療選擇。在關(guān)鍵3期預(yù)防性研究中，Nurtec ODT快速有效地預(yù)防偏頭痛，每隔一天服藥治療一周，偏頭痛天數(shù)減少30%；經(jīng)過(guò)3個(gè)月治療，大約一半的患者的每月中度至重度偏頭痛天數(shù)至少減少了50%。

發(fā)表在《柳葉刀》上的3期預(yù)防性研究的合著者、倫敦國(guó)王學(xué)院神經(jīng)病學(xué)教授Peter J. Goadsby因發(fā)現(xiàn)CGRP在偏頭痛中作用的開(kāi)創(chuàng)性研究而獲得2021年大腦獎(jiǎng)（The Brain Prize），這是全球腦科學(xué)領(lǐng)域最重磅的獎(jiǎng)項(xiàng)，有“腦科學(xué)界諾貝爾獎(jiǎng)”的美名。Peter J. Goadsby教授表示：“FDA批準(zhǔn)Nurtec ODT用于偏頭痛的預(yù)防性治療——以及它的急性治療適應(yīng)癥——是我從事頭痛醫(yī)學(xué)40年來(lái)，在偏頭痛治療方面發(fā)生的最具開(kāi)創(chuàng)性的事情之一。有一種藥物可以用來(lái)治療和預(yù)防偏頭痛，這將會(huì)改變數(shù)百萬(wàn)偏頭痛患者的治療模式。”

Nurtec ODT的活性藥物成分rimegepant是一種降鈣素基因相關(guān)肽（CGRP）受體拮抗劑，通過(guò)可逆阻斷CGRP受體，抑制CGRP神經(jīng)肽的生物活性，治療偏頭痛的根本病因。CGRP及其受體在與偏頭痛病理生理學(xué)相關(guān)的神經(jīng)系統(tǒng)區(qū)域表達(dá)，已成為偏頭痛藥物研發(fā)的熱門(mén)靶點(diǎn)。

值得一提的是，Nurtec ODT是首個(gè)也是唯一一個(gè)獲FDA批準(zhǔn)的速效口腔崩解片（ODT）劑型的CGRP受體拮抗劑。該藥可在口腔內(nèi)立即分散，而不需要水，可以非常方便的、隨時(shí)隨地服用。

Nurtec ODT提供了一個(gè)更完整、更靈活的治療方案，該藥推薦劑量為75mg，可使偏頭痛患者能夠更好地控制自己的疾病。單劑量的Nurtec ODT可以快速緩解疼痛，對(duì)許多患者可持續(xù)作用48小時(shí)。Nurtec ODT可根據(jù)需要每天服用一次，以阻止偏頭痛發(fā)作，或每隔一天服用一次，以幫助預(yù)防偏頭痛和減少每月偏頭痛天數(shù)。

在偏頭痛急性治療的臨床研究中，單次口服Nurtec ODT 75mg，可在1小時(shí)內(nèi)迅速緩解疼痛，恢復(fù)正常功能，對(duì)許多患者的持續(xù)療效可達(dá)48小時(shí)；此外，接受單劑量Nurtec ODT治療的患者中，高達(dá)86%的患者在24小時(shí)內(nèi)沒(méi)有使用偏頭痛搶救藥物。Nurtec ODT具有新穎的快速溶解口服片劑劑型，通過(guò)阻斷CGRP受體發(fā)揮作用，治療偏頭痛的根本原因。Nurtec ODT不是阿片類藥物或麻醉劑，不具有成癮性，也不被美國(guó)禁毒局列為管制藥物。

Nurtec ODT用于偏頭痛預(yù)防性治療適應(yīng)癥的批準(zhǔn)，基于一項(xiàng)隨機(jī)、安慰劑對(duì)照關(guān)鍵3期臨床試驗(yàn)（NCT03732638）的陽(yáng)性結(jié)果。該試驗(yàn)在發(fā)作性偏頭痛（EM）患者和慢性偏頭痛（CM）患者中開(kāi)展，評(píng)估了口服Nurtec ODT 75mg預(yù)防性治療偏頭痛的療效和安全性。

該研究數(shù)據(jù)已發(fā)表于《柳葉刀》。結(jié)果顯示，試驗(yàn)達(dá)到了主要終點(diǎn)：治療3個(gè)月后，與安慰劑患者（n=347）相比，每隔一天接受口服Nurtec ODT 75mg治療的患者（n=348）每月偏頭痛天數(shù)較基線水平有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義的減少（4.5天 vs 3.7天，p=0.0176）。在未同時(shí)接受預(yù)防性治療藥物的研究受試者中，Nurtec ODT治療組（n=273）每月偏頭痛天數(shù)減少4.9天、安慰劑組（n=269）減少3.7天（名義p=0.0020）。該研究中，共有22%的受試者同時(shí)接受了預(yù)防性治療藥物，包括托吡酯（topiramate）和阿米替林（amitriptyline）。重要的是，Nurtec ODT組有48%的患者每月平均中重度偏頭痛天數(shù)較基線減少≥50%，安慰劑組為41%。該研究中，Nurtec ODT安全且耐受性良好。

Biohaven首席執(zhí)行官Vlad Coric醫(yī)學(xué)博士表示：“FDA的批準(zhǔn)標(biāo)志著偏頭痛治療新時(shí)代的開(kāi)始，使得醫(yī)療專業(yè)人員可以開(kāi)處方，患者也可以使用單一藥物來(lái)治療和預(yù)防偏頭痛發(fā)作。Nurtec ODT正在消除急性治療和預(yù)防治療之間的界限。從急性治療到預(yù)防，這一治療偏頭痛疾病全譜的開(kāi)創(chuàng)性方法可以通過(guò)幫助減少治療計(jì)劃的復(fù)雜性和減少依從性和多種藥物的挑戰(zhàn)，對(duì)患者的生活產(chǎn)生重大影響。”（生物谷Bioon.com）

原文出處：FDA approves Biohaven's NURTEC? ODT (rimegepant) for Prevention: Now the First and Only Migraine Medication for both Acute and Preventive Treatment