薩特利珠單抗或可使得視神經脊髓炎譜系疾?。∟MOSD）可防可控

子孫滿堂康復師 2021-05-27

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盡管發(fā)病率只有1-5/10萬，但視神經脊髓炎譜系疾?。∟MOSD）是一種嚴重的高復發(fā)、高致殘的中樞神經系統(tǒng)自身免疫性疾病，患者大多是年輕女性，起初只是不經意間出現視覺障礙、無力、麻木等異常，往往容易被人忽視。但該病的特征正是反復發(fā)作，如不經充分治療，約60%的患者在1年內復發(fā)，90%的患者在3年內復發(fā)。隨著復發(fā)次數的增加，許多病人在行走、視覺等各個方面的障礙也不斷加重。患病多年后，患者可能需要輪椅行動，或失明。在長期的治療壓力下，患者的生存狀態(tài)不容樂觀。2018年5月，國家正式把NMOSD納入首批121種罕見病目錄，也使得這群患者也逐漸走進公眾的視野。

而本月羅氏剛剛獲批的IL-6機制的藥物薩特利珠單抗無疑為患者帶來了新的可能。據復旦大學附屬華山醫(yī)院神經內科全超教授介紹：SAkuraSky研究結果顯示：與安慰劑聯合基線免疫療法組相比，接受薩特利珠單抗聯合基線免疫療法的患者其復發(fā)風險降低62％；SAkuraStar研究結果顯示：與安慰劑組相比，接受薩特利珠單抗單藥治療的患者，復發(fā)風險降低55%。每4周一次皮下注射給藥，無論單藥治療還是聯合基線免疫抑制劑治療，薩特利珠單抗均顯著降低了 NMOSD 患者的復發(fā)風險，是一個有效性和安全性俱佳的治療選擇。

這也意味著，這款新藥將使NMOSD成為可防可控的“慢病”，為患者穩(wěn)定病情和恢復工作提供了可能。

借力技術，羅氏為控制復發(fā)帶來新的思路

此前，中國尚無獲批的、有效降低視神經脊髓炎譜系疾病復發(fā)風險的標準治療，患者也長期面臨藥物治療方法單一、療效有限的治療困境?；颊咄ǔＴ诩毙云诎l(fā)病期以減輕急性期癥狀、縮短病程、改善殘疾程度和防治并發(fā)癥為主要目標，通過大量注射糖皮質激素、血漿置換、靜脈滴注免疫球蛋白等方式來抑制免疫反應，從而為過于活躍的免疫細胞按下暫停鍵，而緩解期主要以長期服用免疫抑制的藥物來減少復發(fā)。

作為我國首個視神經脊髓炎譜系疾?。∟MOSD）的標準治療藥物，可以看到，當前薩特利珠單創(chuàng)新性地彌補了中國市場上NMOSD緩解期治療藥物的空白。數據顯示，藥物主要作用在12歲及以上青少年及成人患者上，通過阻斷IL-6信號轉導，調節(jié)NMOSD疾病發(fā)生的多個環(huán)節(jié)，包括抑制NMOSD特異性抗體AQP4-IgG的產生及中樞神經系統(tǒng)內外的炎癥反應等。此外，在酸性pH值下，薩特利珠單抗可從受體上解離并重新釋放回血漿中與更多的抗原結合，從而延長了藥物的血漿半衰期，為患者的長期治療帶來福音。

做好患者管理，打好這場持久戰(zhàn)

據全超教授介紹，由于NMOSD是伴隨終身的慢性疾病，在此次新藥出來之前，一直是使用利妥昔單抗、硫唑嘌呤和嗎替麥考酚酯這類超適應癥藥物進行控制，以推遲或延緩病人殘障程度的加重。因此要打贏這場“持久戰(zhàn)”，早發(fā)現，早治療，并進行隨訪對于NMOSD患者和醫(yī)生來說都至關重要。

期間最大的難題實際上是一個標準化的患者管理體系的建立。如何規(guī)范地按照一定順序去選擇藥物，如何帶領患者標準地、可靠地檢測他們的抗體，如何告訴患者怎樣規(guī)律的服藥，尤其是指導有生育計劃的女性患者規(guī)范用藥，其實是擺在很多醫(yī)生和患者面前共同的難題。從開始就醫(yī)到最后醫(yī)療結束，醫(yī)生和患者可能只有一兩面之緣，但借力完善的患者管理體系，可以讓終身診療系統(tǒng)更加完善，這對患者的健康也有更多的保證。

目前，復旦大學附屬華山醫(yī)院神經內科每年接診NMOSD患者數千人次。為此，華山醫(yī)院做了一系列臨床緊密結合的研究，健全患者定期隨訪系統(tǒng)，通過定期地對患者進行一下登記、電話的隨訪，做到沒有一個患者失訪。與此同時也建立各個途徑的患者教育平臺。

“比如現在疫情期間，可能大家看直播就更加方便一點，為此我們就發(fā)起線上患教直播，通過定期地去直播、教育、召回這些患者?！比硎?，一個醫(yī)生的責任就是去把患者的疾病史整合起來。每個患者的經歷都在訴說著他個性化的故事?！叭绻憧吹牟∪嗽絹碓蕉啵戳顺汕习俚牟∪说脑?，那么他們故事結合在一起，就變成一條規(guī)律，然后我們醫(yī)生的職責就是發(fā)現這個規(guī)律，站在這條規(guī)律的高度上，再去救治后面的患者，使他們得到更好的治療。也就是說前面患者的病不是白得的，他是可以給我們以經驗和教訓的，讓后面的患者更多地獲益。”

愛不罕見，醫(yī)患攜手對復發(fā)說NO

盡管NMOSD的發(fā)病率微乎其微，而和它相似的罕見病卻不少見。據世界衛(wèi)生組織統(tǒng)計，全球約有7000多種罕見病，覆蓋3.5億人。由于中國龐大的人口基數，目前僅已知的患者就有2000多萬。在這龐大的數量中，其中僅5%的罕見病有可以緩解癥狀的藥物，缺醫(yī)少藥的現狀讓我國罕見病患者診治之路困難重重。

令人欣喜的是，自2018中國罕見病目錄建立以來，越來越多的人開始關注患病群體，藥企也紛紛加大了進展速度，持續(xù)為罕見病患者帶來新的希望。而五月正是視神經脊髓炎以及另一相似的神經免疫疾病多發(fā)性硬化的紀念日，我們期待，通過5·25NMOSD患者關愛日讓更多人看到醫(yī)藥創(chuàng)新的力量和患者的心聲，讓更多力量涌入罕見病的創(chuàng)新藥物的產生和多方支付的模式，重啟患者的燦爛人生。