【原】臨床急需罕見(jiàn)病新藥「依達(dá)拉奉」在中國(guó)獲批：治療肌萎縮側(cè)索硬化癥

醫(yī)藥魔方 2021-02-24

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肌萎縮側(cè)索硬化癥，俗稱“漸凍人癥”，是一種嚴(yán)重的神經(jīng)退行性疾病。該疾病主要累及上下運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元，導(dǎo)致患者肌肉力量下降，包括四肢、面部、呼吸肌肉等，患者通常表現(xiàn)為肌肉萎縮、說(shuō)話和吞咽困難等癥狀，最終因呼吸衰竭而死。目前，該疾病發(fā)病機(jī)理尚不明確，但可能涉及遺傳和環(huán)境因素。據(jù)估計(jì)，中國(guó)ASL患者大約有20-30萬(wàn)例。

7月31日，日本田邊三菱制藥株式會(huì)社Radicava （依達(dá)拉奉）在中國(guó)獲批上市，用于治療肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS）。

依達(dá)拉奉是一款由田邊三菱研發(fā)的自由基清除劑，能夠保護(hù)運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元免受氧化應(yīng)激，進(jìn)而延緩肌肉力量下降和肌萎縮的進(jìn)程。2015/6/1，依達(dá)拉奉在日本獲批用于治療ASL，2019年我國(guó)將其納入第二批臨床急需境外用藥。