|
來源：本站原創(chuàng) 2021-02-20 03:34 2021年02月19日訊 /生物谷BIOON/ --賽諾菲（Sanofi）近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予efanesoctocog alfa（前稱BIVV001，rFVIIIFc-VWF-XTEN）治療A型血有病患者的快速通道資格（FTD）。efanesoctocog alfa是一種新型因子VIII療法，獨立于血管性血友病因子（vWF），在一周一次的預防性治療方案中，為一周的大部分時間提供接近正常水平的因子活性。 2017年8月，美國FDA和歐盟委員會（EC）分別授予了efanesoctocog alfa孤兒藥資格（ODD）。賽諾菲與Sobi公司達成了合作，開發(fā)和商業(yè)化efanesoctocog alfa。 快速通道資格（FTD）旨在加速針對嚴重疾病的藥物開發(fā)和快速審查，以解決關鍵領域嚴重未獲滿足的醫(yī)療需求。實驗性藥物獲得快速通道資格，意味著藥企在研發(fā)階段可以與FDA進行更頻繁的互動，在提交上市申請后如果符合相關標準則有資格進行加速審批和優(yōu)先審查，此外也有資格進行滾動審查。 efanesoctocog alfa有潛力改變血友病A患者的因子替代療法治療，并代表了一種潛在的新一類因子VIII替代療法。傳統(tǒng)因子VIII療法的半衰期受到血管性血友病因子（vWF）伴侶效應的限制，這被認為限制了因子留在體內(nèi)的時間。efanesoctocog alfa是一種新型融合蛋白，基于創(chuàng)新的Fc融合技術(shù)開發(fā)，通過添加vWF的一個區(qū)域和XTEN?多肽來延長其在血液循環(huán)中的時間。 efanesoctocog alfa有潛力在一周的大部分時間內(nèi)提供接近正常的出血保護，而半衰期的增加可能使預防性治療的給藥頻率降低到每周一次。 在A型血友病臨床前模型中，efanesoctocog alfa的止血控制效果比rFVIII高4倍，該藥有望為重度A型血友病患者提供針對所有出血類型的更優(yōu)、更廣泛的保護。 目前正在進行的3期XTEND-1研究，正在對先前接受過治療的年齡≥12歲（n=150）重度A型血有病患者進行安全性和有效性評估。XTEND-1是一項開放標簽、非隨機介入研究，有2個平行分配組。預防組的受試者每周接受50 IU/kg劑量的efanesoctocog alfa預防性治療52周。按需治療組的受試者按需接受efanesoctocog alfa（50 IU/kg）治療26周，然后改用efanesocococog alfa每周一次預防性用藥治療26周。 目前，efanesoctocog alfa正在進行臨床研究，其安全性和有效性尚未得到任何監(jiān)管機構(gòu)的審查。（生物谷Bioon.com） 原文出處：Efanesoctocog alfa granted FDA Fast Track Designation for treatment of hemophilia A  |
|
|
