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血友病是一組遺傳性凝血功能障礙性疾病,是由于人體部分或全部缺乏某種凝血因子導(dǎo)致的出血性疾病。長(zhǎng)期以來(lái),血友病主要采取凝血因子替代治療,但每周需要多次靜脈注射,也容易產(chǎn)生抗體。因此,很多血友病患者都很關(guān)注新藥的研發(fā)。 治療血友病的“舒友利樂”是什么?
舒友立樂(艾美賽珠單抗)是首個(gè)獲批用于A型血友病合并凝血因子VIII抑制物患者的常規(guī)預(yù)防性治療藥物。此藥具有雙特異性結(jié)構(gòu),可以有效防止出血或降低出血發(fā)生的頻率。 目前患者每周只需一次皮下注射接受治療,為患者恢復(fù)正常的生活狀態(tài)帶來(lái)了希望。尤其是對(duì)于伴有抑制物的血友病患者來(lái)說(shuō),此藥的創(chuàng)新機(jī)制可以明顯降低年化出血率。 雖然目前已然上市,但費(fèi)用較高。預(yù)估來(lái)看,舒友立樂在中國(guó)大陸每毫克的價(jià)格為270元。 補(bǔ)充——舒友立樂(艾美賽珠單抗)與現(xiàn)有的替代治療相比的優(yōu)勢(shì):
①可皮下注射; ②半衰期較長(zhǎng); ③療效更穩(wěn)定; 臨床研究表明,這款新藥的出現(xiàn),對(duì)甲型有抑制物的血友病人來(lái)說(shuō)可以極大地減少出血,提高生活質(zhì)量。對(duì)于沒有抑制物的甲型血友病人來(lái)說(shuō),療效更長(zhǎng)更穩(wěn)定。 |
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