中國(guó)抗癌藥再一度揚(yáng)帆出海了！對(duì)于我們的醫(yī)療研發(fā)領(lǐng)域而言，這是實(shí)實(shí)在在讓人熱淚盈眶的消息。從被動(dòng)接受高價(jià)的進(jìn)口藥物，到自主研發(fā)的原研抗癌藥，中國(guó)新藥研發(fā)終于進(jìn)入了世界醫(yī)學(xué)頂端的“快車(chē)道”。這一次，獲得海外認(rèn)可的藥物是如今風(fēng)頭正勁的免疫療法，但并不是我們熟知的PD-1抑制劑，而是另一類(lèi)CAR-T細(xì)胞療法。通俗來(lái)講，CAR-T細(xì)胞治療是通過(guò)對(duì)人體的免疫細(xì)胞進(jìn)行嵌合抗原受體處理（即提取人體免疫細(xì)胞進(jìn)行“特種兵訓(xùn)練”），從而幫助免疫細(xì)胞“瞄準(zhǔn)”癌細(xì)胞進(jìn)行精準(zhǔn)摧毀的治療方式。這種治療方式是繼PD-1之后的又一種重要的免疫療法，目前更多用于血液腫瘤疾病，有著非常好的治療效果，美國(guó)FDA已經(jīng)批準(zhǔn)針對(duì)CD19靶點(diǎn)的CAR-T療法上市。2019年12月7日，強(qiáng)生集團(tuán)(J&J)旗下楊森(Janssen)公司宣布，美國(guó)FDA授予該公司靶向B細(xì)胞抗原(BCMA)的CAR-T療法JNJ-4528突破性療法認(rèn)定，用于治療經(jīng)治多發(fā)性骨髓瘤患者。多發(fā)性骨髓瘤（MM）是一種惡性程度較高的血液癌癥，影響骨髓中的漿細(xì)胞。癌變的漿細(xì)胞迅速增殖擴(kuò)散，將骨髓中的正常細(xì)胞替換為癌細(xì)胞，從而影響人體的正常機(jī)能。據(jù)估計(jì)，2019年有超過(guò)32000名患者被確診患有多發(fā)性骨髓瘤。這個(gè)多發(fā)性骨髓瘤的重磅新藥曾經(jīng)的代號(hào)叫做LCAR-B38M，由南京傳奇生物公司獨(dú)立研發(fā)。在2017年12月，楊森公司與南京傳奇達(dá)成全球性合作，共同開(kāi)發(fā)和推廣該藥物（藥物名稱(chēng)改為JNJ-4528）治療MM（經(jīng)治多發(fā)性骨髓瘤）患者。也就是說(shuō)在整個(gè)藥物前期研發(fā)階段，均由中國(guó)團(tuán)隊(duì)獨(dú)立研發(fā)完成，可謂當(dāng)之無(wú)愧的中國(guó)原研藥物。為中國(guó)智造喝彩！為什么中國(guó)原研藥物的出海讓人如此振奮？先不說(shuō)中國(guó)原研藥物揚(yáng)帆海外代表著我們的科研投入與技術(shù)力量與國(guó)際先進(jìn)水平大大縮短，就以此次獲得FDA突破性療法認(rèn)定的JNJ-4528為例，針對(duì)多發(fā)性骨髓瘤患者，它有著非常令人振奮的臨床數(shù)據(jù)：如今，新的臨床數(shù)據(jù)依然沒(méi)有讓我們失望：在近日舉行的第61屆美國(guó)血液學(xué)會(huì)年會(huì)上，楊森公司公布了這款創(chuàng)新CAR-T療法在名為“CARTITIDE-1”的臨床試驗(yàn)中的中期結(jié)果。在這之前，中國(guó)患者的臨床結(jié)果顯示出它的非凡療效，這項(xiàng)新的臨床試驗(yàn)?zāi)繕?biāo)是檢驗(yàn)它在治療美國(guó)患者時(shí)的療效。試驗(yàn)結(jié)果同樣優(yōu)秀：實(shí)驗(yàn)共納入了29名經(jīng)治多發(fā)性骨髓瘤患者，JNJ-4528均表現(xiàn)出優(yōu)異的療效。在中位隨訪時(shí)間6個(gè)月中，這款重磅藥物達(dá)到了高達(dá)100%的總緩解率。更重要的是，這些患者在治療前平均接受過(guò)5種前期療法，68%的患者對(duì)蛋白酶體抑制劑（PI），免疫調(diào)節(jié)藥物（IMiD），和抗CD38抗體三重耐藥，72%的患者接受過(guò)5種治療，31%的患者對(duì)5種療法耐藥。這些患者中，高達(dá)69%的患者達(dá)到了完全緩解（CR），86%的患者達(dá)到非常好的部分緩解（VGPR）以上。29名患者中有27名患者沒(méi)有出現(xiàn)疾病進(jìn)展。臨床試驗(yàn)中產(chǎn)生持久的深度緩解
同時(shí)，在ASH會(huì)議上，南京傳奇會(huì)同時(shí)公布LCAR-B38M在中國(guó)患者的長(zhǎng)期隨訪數(shù)據(jù)。在前期會(huì)議摘要中的數(shù)據(jù)中顯示：患者的客觀緩解率達(dá)到88%，完全緩解率達(dá)到74%，中位無(wú)進(jìn)展生存期（PFS）為20個(gè)月。這在多線治療后的多發(fā)性骨髓瘤里是一個(gè)非常驚艷的數(shù)據(jù)。所以，LCAR-B38M已經(jīng)在中國(guó)患者和美國(guó)患者中都展現(xiàn)了優(yōu)異的臨床數(shù)據(jù)，期待早日獲批上市造?；颊撸?/span>咚咚腫瘤科將對(duì)其保持持續(xù)關(guān)注。除了PD-1和CAR-T，免疫治療還有其它一些值得關(guān)注的新療法和新技術(shù)，比如TIL技術(shù)、TCRT技術(shù)和Neoantigen技術(shù)，已經(jīng)治愈了部分癌癥患者，詳情參考： 期待，更多國(guó)產(chǎn)抗癌新藥和新技術(shù)的突破，中國(guó)智造可以早日走向世界。
[1] https://ash./ash/2019/webprogram/Paper121731.htm
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