今天，有一個好消息，又一款“廣譜”抗癌藥上市了：

美國FDA批準(zhǔn)Entrectinib（中文名暫定恩曲替尼）上市，用于NTRK和ROS1陽性患者，有效率為57%和77%，腦轉(zhuǎn)移患者療效特別好

也就是說，任何癌癥患者，只要有NTRK基因融合，不管是肺癌、乳腺癌還是腸癌，都可以考慮使用，不限癌癥類型，只看“基因特征”。

恩曲替尼的分子式

作為一款重磅靶向藥，恩曲替尼在制藥領(lǐng)域早就大名鼎鼎。在今年6月舉辦的全球規(guī)模最大最權(quán)威的的美國臨床腫瘤學(xué)會（ASCO）年會上，恩曲替尼就公布了針對NTRK1/2/3和ROS1基因融合患者的臨床數(shù)據(jù)，驚艷四座，美國FDA也是基于這次數(shù)據(jù)批準(zhǔn)其上市。

下面，我們來看一下恩曲替尼的具體臨床數(shù)據(jù)。以下數(shù)據(jù)匯總了恩曲替尼的三個重要的1/2期臨床試驗，代號分別為ALKA-372-001、STARTRK-1和STARTRK-2。

臨床設(shè)計：招募54位NTRK1/2/3融合和53位ROS1肺癌的患者，涵蓋了肉瘤、非小細胞肺癌、乳腺癌和腸癌等患者。其中，NTRK融合的患者，22%具有腦轉(zhuǎn)移；ROS1融合的患者，43%具有腦轉(zhuǎn)移。

• 針對NTRK融合：54位患者中，有31位患者腫瘤明顯縮小，客觀有效率57%，其中42位沒有腦轉(zhuǎn)移的患者有效率59.5%，12位有腦轉(zhuǎn)移的患者有效率50%；

• 針對ROS1融合： 53位肺癌，41位患者腫瘤明顯縮小，客觀有效率77%，其中30位沒有腦轉(zhuǎn)移的患者有效率80%，23位有腦轉(zhuǎn)移的患者有效率73.9%。

安全性方面：恩曲替尼的常見副作用都是1-2級，總體安全可控，未發(fā)生五級安全事件。

所以，對于NTRK1/2/3和ROS1融合的癌癥患者來說，恩曲替尼是不錯的選擇，同時值得一提的是恩曲替尼對腦部病灶的控制效果很好。

咚咚提醒：

1. “不限”癌種和“廣譜”抗癌藥并不意味著任何癌癥患者都可以使用，患者必須要有NTRK1/2/3基因融合才行，不管是肺癌、腸癌還是乳腺癌患者。
2. 癌癥群體中具有NTRK1/2/3融合的比例并不高，估計只有1%左右。不過根據(jù)2015年的一份研究，NTRK融合常出現(xiàn)在先天性纖維肉瘤、先天性中胚層腎癌和分泌型乳腺癌（各90%以上）以及乳頭狀甲狀腺癌（26%）等罕見腫瘤，這些患者可以積極進行NTRK融合的檢測，概率還是很大的。參考：大數(shù)據(jù)辟謠“抗癌新藥治愈率75%”：只有不到1%患者獲益！
3. 除了恩曲替尼，之前美國FDA已經(jīng)批準(zhǔn)了Larotrectinib上市，療效也很好。具體參考：“廣譜”抗癌藥Larotrectinib上市:針對17種癌癥，有效率80%！

4. 很多癌癥患者都有基因突變/融合，但是目前我們可用的藥物并不多，比如EGFR/ALK/Her2/C-met等，期待更多像NTRK1/2/3一樣的靶點被發(fā)現(xiàn)，更多像恩曲替尼一樣的藥物被開發(fā)，讓我們距離攻克癌癥更近一步。

參考資料：

1. http://abstracts./239/AbstView_239_263027.html

2. http://abstracts./239/AbstView_239_258627.html

3. https://www./news-releases/fda-approves-third-oncology-drug-that-targets-a-key-genetic-driver-of-cancer-rather-than-a-specific-type-of-tumor-300902681.html

4. Vaishnavi, A., A.T.Le, and R.C. Doebele, TRKing down an old oncogene in a new era of targetedtherapy. Cancer Discov, 2015. 5(1): p. 25-34.