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Alkahest是一家位于加州硅谷生物創(chuàng)新公司，去年12月在阿茲海默癥年會(huì)上，他們宣布開展一項(xiàng)2期臨床試驗(yàn)，測(cè)試年輕人血漿蛋白混合物GRF-6019能否治療或減緩阿茲海默癥進(jìn)展。 有人說這是人類走向科學(xué)“返老還童”的第一步。用年輕人血液(成分)幫助阿茲海默癥患者清醒過來，那還有什么困難嗎？ 該臨床試驗(yàn)招募了47名患有輕度至中度阿茲海默癥患者。最終入組39名患者。患者被隨機(jī)分配在兩個(gè)不同條件的試驗(yàn)組，即一組連續(xù)五天靜脈輸注高劑量血漿蛋白混合物GRF-6019；第二組同樣時(shí)間段、靜脈輸注低劑量血漿蛋白混合物GRF-6019。然后在12周后，再連續(xù)五天做同樣輸注GRF-6019觀察預(yù)期效果。 本周一，Alkahest公司報(bào)道說，首先，該臨床試驗(yàn)證明了給患者靜脈輸注GRF-6019是安全的；這是該臨床試驗(yàn)主要目標(biāo)。 同時(shí)，在完成了六個(gè)月試驗(yàn)觀察，對(duì)兩組患者進(jìn)行了兩項(xiàng)測(cè)試評(píng)估，結(jié)果認(rèn)知能力顯示沒有下降或微不足道下降。評(píng)估患者每天生活自理能力，如吃飯或穿衣等表現(xiàn)沒有“惡化跡象”。 Alkahest聯(lián)合創(chuàng)始人兼CEO Karoly Nikolich說“這是非常令人鼓舞的結(jié)果，我們做好了繼續(xù)擴(kuò)大試驗(yàn)的計(jì)劃?！?/p> Nikolich認(rèn)為GRF-6019具有治療阿茲海默癥的巨大潛力。近十年來該領(lǐng)域所有創(chuàng)新藥研發(fā)均以失敗告終，業(yè)界開始意識(shí)了“誤入歧途”。 業(yè)界人士也評(píng)論Alkahest的臨床試驗(yàn)沒設(shè)置對(duì)照組。這是驗(yàn)證臨床療效的黃金標(biāo)準(zhǔn)和必不可少條件。如果最終證明GRF-6019能夠治療或減緩阿茲海默癥病情進(jìn)展，在接下來的試驗(yàn)中需要擴(kuò)大參與者人數(shù)和設(shè)置非治療對(duì)照組。 Alkahest計(jì)劃今年底在CTAD年會(huì)上發(fā)布參與臨床試驗(yàn)患者認(rèn)知能力的評(píng)估數(shù)據(jù)。除了高劑量和低劑量試驗(yàn)組之間的差異，還有患者腦圖像數(shù)據(jù)、血液生化和生物標(biāo)志物數(shù)據(jù)等。這樣就完成了關(guān)于GRF-6019對(duì)阿茲海默癥大腦認(rèn)知功能療效的全面分析。 而GRF-6019與人們所理解和描繪的抽年輕人的血，然后回輸給阿茲海默癥患者完全不同。GRF-6019是經(jīng)過高度過濾、把年輕人血漿分解成約400種血漿蛋白質(zhì)，僅占全血漿成分3％，該配方和具體方法尚未公開。 Alkahest并不知道GRF-6019來自哪些年齡組的正常人血漿。根據(jù)負(fù)責(zé)分離血漿的合作機(jī)構(gòu)Grifols在其最新企業(yè)報(bào)告中披露，他們所分離的血漿70％捐獻(xiàn)者年齡介于18—35歲之間；也有4％的捐獻(xiàn)者年齡介于56—65歲之間。 1 多年來主導(dǎo)阿茲茨海默癥藥物開發(fā)的主流方向，都是希望阻斷淀粉樣蛋白斑塊形成或化解。 而GRF-6019的作用可以理解為試圖以自我康復(fù)方式，減緩神經(jīng)元退化或逆轉(zhuǎn)大腦退化，包括可能通過阻斷神經(jīng)細(xì)胞炎癥和刺激神經(jīng)來維持神經(jīng)元功能。 這并非是完全另辟蹊徑，至少避免掉進(jìn)“淀粉樣蛋白變性”漩渦而重蹈覆轍。 |
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