據(jù)報道，6月29日，廣東省婦幼保健協(xié)會臍帶血應用專業(yè)委員會2019年全委會暨第一屆廣東省臍帶血大會在廣州舉行。

記者從大會上獲悉，在排除先天性骨髓衰竭性因素后，自體臍帶血造血干細胞移植將成治療再生障礙性貧血的安全、經(jīng)濟、有效的方法，而隨著技術(shù)的進一步發(fā)展和適應癥的進一步拓展，自體臍血臨床價值日愈顯著且應用前景廣闊。

據(jù)了解，除治療血液系統(tǒng)和免疫系統(tǒng)疾病，臍帶血造血干細胞移植在治療罕見病上也表現(xiàn)出特別優(yōu)勢。

我國臍帶血移植應用超過12000例

臍帶血，是胎兒娩出斷臍后從臍靜脈中采集的血液。近三十年來的醫(yī)學實踐表明，臍帶血富含造血干細胞，而造血干細胞具有良好的分化增殖能力，可以分化成紅細胞、白細胞和血小板等各種細胞，具有重建血液和免疫系統(tǒng)的功能，可用于造血干細胞移植治療相關疾病。

目前，臍帶血是造血干細胞的重要來源之一。據(jù)美國紐約血液中心統(tǒng)計，臍帶血已應用于80多種疾病的治療。

據(jù)不完全統(tǒng)計，全球臍帶血移植應用總數(shù)已經(jīng)超過50000例。我國臍帶血應用起步較晚，但發(fā)展很快，根據(jù)公開數(shù)據(jù)統(tǒng)計，我國臍帶血的移植應用目前已超過12000例。

根據(jù)國家衛(wèi)健委發(fā)布的《造血干細胞移植技術(shù)管理規(guī)范（2017年版）》，臍帶血造血干細胞移植技術(shù)適用于治療急性白血病、慢性白血病、骨髓增生異常綜合征、多發(fā)性骨髓瘤、淋巴瘤及其他某些惡性腫瘤等11大類疾病。

3歲男童罹患血液病 自體臍血移植獲新生

3歲的多多（化名）現(xiàn)在終于可以和常人一樣生活了。一年多前，他曾是家中的“國寶”，不能讓他有任何的碰撞，這是因為一個叫再生障礙性貧血的疾病突然降臨在多多身上。

2018年4月，多多突然開始咳嗽、發(fā)燒，身上有出血點，父親曾先生帶著多多去醫(yī)院檢查，結(jié)果竟然被確診為免疫性全血細胞減少癥（再生障礙性貧血的一種）。2018年8月24日，多多在醫(yī)院順利接受了自體臍帶血造血干細胞移植，目前恢復良好。

多多發(fā)病后，病情一直反反復復。曾先生帶著多多輾轉(zhuǎn)了幾家醫(yī)院求醫(yī)，兩個多月一直在醫(yī)院接受治療。

后來曾先生帶著多多來到中山大學孫逸仙紀念醫(yī)院，小兒血液?？浦魅畏浇淌诮釉\了多多。方教授得知多多有保留臍血后，當即決定使用多多的自體臍血進行移植治療。現(xiàn)在10個多月過去了，多多的血象已逐漸恢復，看上去聰明機靈，與正常孩子無異。

多多媽媽表示，“當時沒有想到其他，想著有能力就為孩子買份保險，有意外就用，沒有意外最好。沒想到竟然救了孩子一命！”

曾先生很慶幸當初做的這個決定，“現(xiàn)在身邊有兩個親友聽了我的建議，儲存了臍帶血，就當做是買一份保險，用不到就最好了?！?/p>

曾先生表示，多多因為用自體臍血因為沒有排斥反應，所以治療過程比較順利，現(xiàn)在也恢復得很不錯，很快就能像其他孩子一樣正常生活了。

自體臍血治療再障優(yōu)勢顯著 應用前景廣闊

再生障礙性貧血是一組由多種病因所致的骨髓造血功能衰竭性綜合征，其病理機制極為復雜，治療難度大，臨床以貧血、出血和感染為主要表現(xiàn)。

目前，造血干細胞移植是再障治療的一種有效方法。而臍帶血是胎兒娩出斷臍后從臍靜脈中采集的血液，由于富含造血干細胞，對治療血液病有很大幫助。

中山大學孫逸仙紀念醫(yī)院兒科主任醫(yī)師黃科在會上分享了三個自體臍血造血干細胞移植治療兒童再障的案例，她表示，在排除先天性骨髓衰竭性因素后，自體臍帶血造血干細胞移植或成治療再生障礙性貧血的安全有效方法。

中山大學孫逸仙紀念醫(yī)院兒科主任方建培介紹，由于臍帶血里有豐富的細胞成分和非細胞的成分，包括造血干細胞、免疫細胞等，現(xiàn)在全世界都在提倡保存臍帶血。同時，方教授表示，由于自體臍血移植沒有排異，不需要服用抗排斥藥，所以自體臍血移植費用相對較低。

針對現(xiàn)在市場出現(xiàn)的各類干細胞保存，方教授表示，目前造血干細胞來源是骨髓、外周血和臍帶血，其它干細胞屬于臨床研究的范疇，而不是臨床應用，且應該在有資質(zhì)的醫(yī)院中進行臨床研究。

來自國內(nèi)的造血干細胞移植專業(yè)領域知名專家就臍血在治療再生障礙性貧血、成人惡性血液病、重癥地中海貧血等疾病方面的應用進展進行分享匯報。

值得肯定的是，臍血已經(jīng)不僅僅局限于治療血液系統(tǒng)和免疫系統(tǒng)疾病，還擴展到其他病種比如神經(jīng)系統(tǒng)疾病。其中，自體臍血在以下疾病的臨床治療方面也取得進展：腦癱、I型糖尿病等。

臍帶血治療罕見病取得一定成效

罕見病又稱孤兒病，是指發(fā)病率低、患病人數(shù)極少的疾病。

我國將患病率低于50萬分之一, 或新生兒發(fā)病率低于萬分之一的疾病定義為罕見病。

以中國約14億基數(shù), 每種罕見病的患病人數(shù)約為2800人；以目前國際上公認6000種罕見病為基數(shù)，中國罕見病總患病人口約為1680萬。

目前，很多罕見病缺乏有效的診斷和治療的手段，同時由于藥品價格高，患者和家庭負擔重。因此，國內(nèi)外專家也在不斷探索開發(fā)新療法，而臍帶血移植在治療部分罕見病取得一定成效。

據(jù)上海市主要罕見病名錄（2016年版）顯示，在公布的56種罕見病中，有19種（34%）罕見病需要干細胞移植根治。

復旦大學附屬兒科醫(yī)院副院長翟曉文會上分享了上海復旦兒科醫(yī)院使用臍帶血移植治療兒童原發(fā)免疫缺陷?。≒ID）的經(jīng)驗，尤其是臍帶血移植在兒童重癥聯(lián)合免疫缺陷病（SCID）的良好療效。

翟教授還介紹了多個罕見真實病例，患兒年齡小體重輕、病情復雜危重，在醫(yī)院多學科團隊（MDT）的積極合作下，采用臍血移植使患兒痊愈獲得重生。

據(jù)了解，上海復旦兒科醫(yī)院在臍帶血造血干細胞移植治療罕見病應用上，總體生存率是74.5%，無病生存率大概是68.1%，顯示出臍帶血在治療兒童罕見病治療方面的潛力。