“我也看了一些國外媒體對于藥物的評價，因為有諾西那生13.5萬美元/支（維持治療需要37.5萬美元/年）的定價在前，大家對于諾華210萬美元的定價普遍是有預期的，所以‘震撼’感并不算太強烈，” 季星介紹，“如果與諾西那生的定價橫向比較，假如Zolgensma確實通過一次治療維持終身療效，那么它的‘性價比’相對諾西那生無疑是更高的。當然，藥物治療的長期效果目前無法評判，只有待臨床使用后長期數(shù)據(jù)的積累去驗證?！?/span>

“Zolgensma作為基因治療和罕見病治療里程碑式的藥物，代表了當今生物醫(yī)藥技術(shù)發(fā)展的巔峰，勢必存在技術(shù)溢價。藥物研發(fā)成本和風險都很高，藥廠需要相應的定期回報去覆蓋持續(xù)不斷的研發(fā)成本。而且因為SMA是罕見病，有用藥需求的人數(shù)很少，不像研發(fā)一個高血壓的藥，全世界有龐大的患者人群。要獲得同常用藥物相同的收益，也就意味著高單價。上述因素都促使了類似Zolgensma和之前的諾西那生這類罕見病藥物的價格非常昂貴。”

對于藥物可及性的問題，制藥公司稱，該藥在醫(yī)保覆蓋范圍內(nèi)，可以分期付款，五年內(nèi)每年支付 42.5萬美元。

季星也表示，即使Zolgensma的性價比高于諾西那生，對于一般患者來說依然是一種無法企及的藥。無論是否分期付款，或者考慮罕見病藥物經(jīng)常采用的慈善援助，藥物的可及性對于絕大多數(shù)患者來說依然是不可能的。對于網(wǎng)友說的“用錢買命”的說法，他更認為這是制藥公司與保險公司和政府之間的一場博弈。

季星表示，對于SMA這種既往無法有效治療的疾病，這種藥物的出現(xiàn)是劃時代的。但是，大多患者卻又無法承受如此高昂的治療費用。這可能是現(xiàn)代科學和人類文明發(fā)展過程中一段非常痛苦的迷惘。尤其在中國，如何讓藥物真正惠及到患者，可能需要社會各界進行深入的探索。畢竟，一種藥物無法用于患者，也就失去了藥物的基本屬性。

盡管治療費用昂貴，脊肌萎縮癥倒是可以通過簡單的手段進行預防。通過攜帶者篩查，我們可以找到人群中攜帶SMA致病基因的夫妻，并通過后續(xù)的產(chǎn)前診斷避免SMA患兒的出生。然而，在諾西那生和Zolgensma分別上市以后，這種以“殺死”SMA胎兒為預防手段的方法也存在倫理困境，因為SMA已經(jīng)不再是一種“無法治療”的嚴重疾病。事實就是如此，要么生下一個患有SMA的孩子，同時準備好1469萬元的治療費，要么花幾百元避免出生一個這樣的孩子。

季星說：“我們醫(yī)生并不是殺手，我們的使命是治病救人。如果一個孩子在出生后擁有治愈的機會，我們怎么能選擇去殺死他？但如果一個群體擁有治愈的機會，剝奪治療的機會又在多大程度上異于殺人？到底是預防還是治療，在目前的現(xiàn)狀下，可能只有將選擇權(quán)交給每一對夫婦、每一對父母了。”

附：

我們做了一份脊肌萎縮癥篩查態(tài)度的調(diào)查問卷，本問卷只有6道單選題和1道可選開放問答題（點擊閱讀原文查看），希望各位能認真填寫問卷。衷心感謝您的參與！

本文首發(fā)：醫(yī)學界

本文作者：楊丹丹

責任編輯：田棟梁