 AML AML是一種血液和骨髓癌癥，疾病進(jìn)展迅速，是最常見(jiàn)的急性白血病。每年美國(guó)大約有2萬(wàn)例新病例，大多數(shù)AML患者最終還會(huì)復(fù)發(fā)。復(fù)發(fā)或難治性AML預(yù)后差，五年生存率約為27%。在6% - 10%的AML患者中，突變的IDH1酶激活其他癌基因，同時(shí)改變腫瘤抑制基因的作用，從而導(dǎo)致疾病的發(fā)生。Ivosidenib試圖破壞突變IDH1基因的作用。 該藥物由Agios Pharmaceuticals Inc.開(kāi)發(fā)，藥物機(jī)理與2017年FDA批準(zhǔn)的Enasidenib（靶向基因?yàn)镮DH2）相似。Pollye表示：“即使是在最早的臨床試驗(yàn)中，這種藥物也顯示出了巨大的希望。我們很高興有機(jī)會(huì)在FDA批準(zhǔn)廣泛使用之前使用，這里治療的許多病人都得到了緩解?！?/p> 研究員Daniel A. Pollyea表示：“對(duì)于那些選擇不多的病人來(lái)說(shuō)，這是一種很好的口服治療方式，Ivosidenib是我們使用的一個(gè)重要的新工具?！?在美國(guó)臨床腫瘤學(xué)學(xué)會(huì)(ASCO) 2018年年會(huì)上，Pollyea博士提交的結(jié)果顯示，258例IDH1+ AML患者中有41.9%接受Ivosidenib 的治療，平均無(wú)進(jìn)展生存時(shí)間為8.2個(gè)月。24%的病人達(dá)到了完全緩解。 Ivosidenib的批準(zhǔn)為臨床實(shí)踐提供了第一個(gè)針對(duì)復(fù)發(fā)/難治性急性髓系白血病和IDH1突變的成年患者的靶向治療藥物。 |
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