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今天，“B村”基石藥宣布，由其合作伙伴Blueprint Medicines開發(fā)的avapritinib近期獲得國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)，在中國開展用于治療中國不可手術(shù)切除或轉(zhuǎn)移性胃腸道間質(zhì)瘤 (GIST) 患者的 I/II 期研究。這是一項(xiàng)中國單獨(dú)橋接注冊(cè)性研究，包括I期劑量遞增和II期劑量擴(kuò)展試驗(yàn)，目的是評(píng)估avapritinib在中國患者中的安全性、藥代動(dòng)力學(xué)和療效。 去年6月，基石藥業(yè)通過與Blueprint Medicines達(dá)成合作，獲得了包括avapritinib在內(nèi)的三種藥物在大中華區(qū)的獨(dú)家開發(fā)和商業(yè)化授權(quán)，Blueprint Medicines 保留在其他地區(qū)開發(fā)及商業(yè)化avapritinib的權(quán)利。 GIST是常見于胃壁或小腸中的肉瘤，在所有胃腸道惡性疾病中占比約為0.1%～3.0%，高發(fā)于50-80歲，是一種罕見病。最常見的GIST病因是由于KIT或PDGFRA基因的突變從而導(dǎo)致細(xì)胞生長失調(diào)。大約90％新診斷GIST的病例與這兩個(gè)基因突變有關(guān)。 目前avapritinib已被證明對(duì)KIT和PDGFRA（主要是PDGFRA D842V突變）驅(qū)動(dòng)的GIST有廣泛抑制作用。2019年1月，Blueprint Medicines公布了針對(duì)晚期GIST患者的NAVIGATOR I期臨床研究主要數(shù)據(jù)，數(shù)據(jù)截止至2018年11月16日。 01 43例PDGFRA外顯因子18突變的GIST患者，起始劑量為每日一次300或400毫克，客觀緩解率為86%（一例有待確認(rèn)），中位反應(yīng)持續(xù)時(shí)間未達(dá)到。 01 111例4線或以上的GIST患者，起始劑量為300或400毫克，客觀緩解率為22%（一例有待確認(rèn)）。中位反應(yīng)持續(xù)時(shí)間為10.2個(gè)月。 01 總體安全性與之前的結(jié)果一致。Avapritinib耐受性良好，大多數(shù)不良反應(yīng)為1-2級(jí)。在所有患者中（237例參與試驗(yàn)患者），只有23例（9.7%）由于治療相關(guān)不良反應(yīng)終止治療。 基石藥業(yè)董事長兼首席執(zhí)行官江寧軍博士表示：“Avapritinib憑借其出色的數(shù)據(jù)已得到美國FDA突破性療法認(rèn)定，目前尚無批準(zhǔn)用于靶向PDGFRA D842V突變的藥物。我們希望能夠通過橋接試驗(yàn)，以Blueprint Medicines將在美國遞交FDA的數(shù)據(jù)支持在中國的新藥申請(qǐng)?！?/span> “我們已于今年2月收到avapritinib的全球III期VOYAGER研究在中國的臨床試驗(yàn)批準(zhǔn)，以開展其作為三線或四線GIST患者治療的研究。很高興又迎來針對(duì)GIST的I/II 期研究橋接試驗(yàn)的批準(zhǔn)。我們希望能在臨床研究中挖掘出avapritinib這款產(chǎn)品的更多潛力，讓更多的GIST患者獲益?！被帢I(yè)首席醫(yī)學(xué)官楊建新博士表示。 關(guān)于avapritinib Avapritinib是一種口服的、強(qiáng)效選擇性的KIT和PDGFRA抑制劑。它是一種靶向于活性激酶構(gòu)象的1型抑制劑；所有致癌激酶都通過這種構(gòu)象發(fā)出信號(hào)。Avapritinib在KIT和PDGFRA突變的胃腸道間質(zhì)瘤（GIST）中顯示了廣泛的抑制作用，并對(duì)激活環(huán)突變活性最強(qiáng)，而目前批準(zhǔn)的GIST療法則不能抑制激活環(huán)的突變。與現(xiàn)有的多激酶抑制劑相比，avapritinib對(duì)KIT和PDGFRA的選擇性明顯高于其他激酶。此外，avapritinib的獨(dú)特設(shè)計(jì)可選擇性結(jié)合并抑制KIT D816V位點(diǎn)的突變，而該基因突變?yōu)榧s95％的系統(tǒng)性肥大細(xì)胞增生癥（SM）患者的疾病主要驅(qū)動(dòng)因素。臨床前研究表明，avapritinib在亞納摩爾級(jí)下即可顯著抑制KIT D816V，只顯示出極小的脫靶效應(yīng)。 Blueprint Medicines正率先開發(fā)avapritinib，用于治療晚期GIST、高危SM以及惰性和冒煙型SM。 美國FDA已經(jīng)授予avapritinib兩個(gè)突破性療法認(rèn)證，一個(gè)用于治療PDGFRA D842V基因驅(qū)使的GIST，一個(gè)治療高危SM。 關(guān)于基石藥業(yè) 基石藥業(yè)（HKEX: 2616）是一家生物制藥公司，專注于開發(fā)及商業(yè)化創(chuàng)新腫瘤免疫治療及精準(zhǔn)治療藥物，以滿足中國和全球癌癥患者的殷切醫(yī)療需求。成立于2015年底，基石藥業(yè)已集結(jié)了一支在新藥研發(fā)、臨床研究以及商業(yè)化方面擁有豐富經(jīng)驗(yàn)的世界級(jí)管理團(tuán)隊(duì)。公司以聯(lián)合療法為核心，建立了一條包括14種腫瘤候選藥物組成的強(qiáng)大腫瘤藥物管線。目前四款后期候選藥物正處于或接近關(guān)鍵性試驗(yàn)。憑借經(jīng)驗(yàn)豐富的團(tuán)隊(duì)、豐富的管線、強(qiáng)大的臨床開發(fā)驅(qū)動(dòng)的業(yè)務(wù)模式和充裕資金，基石藥業(yè)的愿景是通過為全球癌癥患者帶來創(chuàng)新腫瘤療法，成為全球知名的領(lǐng)先中國生物制藥公司。 前瞻性聲明 本文所作出的前瞻性陳述僅與本文作出該陳述當(dāng)日的事件或資料有關(guān)。除法律規(guī)定外，于作出前瞻性陳述當(dāng)日之后，無論是否出現(xiàn)新資料、未來事件或其他情況，我們并無責(zé)任更新或公開修改任何前瞻性陳述及預(yù)料之外的事件。請(qǐng)細(xì)閱本文，并理解我們的實(shí)際未來業(yè)績或表現(xiàn)可能與預(yù)期有重大差異。本文內(nèi)所有陳述乃本文章刊發(fā)日期作出，可能因未來發(fā)展而出現(xiàn)變動(dòng)。 來源：基石藥業(yè)官微 |
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