恒瑞醫(yī)藥CDK4/6抑制劑進(jìn)入Ⅲ期臨床。恒瑞醫(yī)藥擬用于治療惡性腫瘤的CDK4/6選擇性抑制劑SHR6390片進(jìn)入Ⅲ期臨床階段。該研究旨在評(píng)估SHR6390聯(lián)合氟維司群治療HR陽性、HER2陰性的局部晚期或晚期轉(zhuǎn)移性乳腺癌的安全與療效。國內(nèi)首家CDK4/6抑制劑獲批上市的為輝瑞的palbociclib，國內(nèi)該品種研究企業(yè)主要有恒瑞醫(yī)藥、正大天晴等8家，目前僅恒瑞醫(yī)藥SHR6390片率先進(jìn)入Ⅲ期臨床研究。

1. 首款膀胱癌個(gè)體化療法獲FDA加速批準(zhǔn)。FDA加速批準(zhǔn)強(qiáng)生旗下楊森開發(fā)的口服泛FGFR抑制劑Balversa（erdafitinib）上市，治療接受鉑基化療后疾病仍然進(jìn)展的局部晚期或轉(zhuǎn)移性膀胱癌成人患者。這些腫瘤攜帶特定致敏性FGFR3或FGFR2基因突變。這也是首款獲FDA批準(zhǔn)的膀胱癌靶向療法。一項(xiàng)87例患者參與的Ⅱ期臨床結(jié)果顯示，erdafitinib達(dá)32.2%的總緩解率，其中2.3%的患者達(dá)完全緩解?；颊咂骄徑獬掷m(xù)時(shí)間達(dá)5.4個(gè)月。這些患者中25%接受過抗PD-L1/PD-1療法，erdafitinib對(duì)那些對(duì)抗PD-L1/PD-1療法沒有反應(yīng)的患者也產(chǎn)生療效。

2. Intercept NASH新藥III期數(shù)據(jù)積極。Intercept公司法尼醇X受體（FXR）激動(dòng)劑奧貝膽酸（OCA）治療非酒精性脂肪性肝炎（NASH）所致2/3階段肝纖維化患者的III期臨床REGENERATE獲額外支持性數(shù)據(jù)。使用方案群體（per protocol population）分析的數(shù)據(jù)表明，OCA在一系列的組織學(xué)和生化參數(shù)中均表現(xiàn)出強(qiáng)勁的療效：達(dá)到纖維化改善≥2個(gè)階段的患者比例，OCA25mg組是安慰劑組的3倍（13.3% vs 4.5%，p=0.0008）；纖維化變化≥1個(gè)階段的分析中，OCA25mg組患者改善與惡化的比例約為3倍（38.0% vs 13.1%），而安慰劑組惡化和改善的比例相似（23.2% vs 20.9%）。OCA25 mg組中更多患者的NASH相關(guān)癥狀得到改善。

3. 吉利德公布NASH組合療法概念性實(shí)驗(yàn)結(jié)果。吉利德公布特異性法尼醇X受體（FXR）激動(dòng)劑cilofexor與乙酰輔酶A羧化酶抑制劑firsocostat聯(lián)用治療非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的初期臨床積極結(jié)果。20例NASH患者每日接受cilofexor（30 mg）和firsocostat（20 mg）的治療，12周后，有74%的患者肝臟脂肪含量相對(duì)基線顯著下降≥30%。同時(shí)，肝臟生化指標(biāo)也觀察到顯著改善，包括血清谷丙轉(zhuǎn)氨酶ALT水平平均下降（p＜0.001）、血清γ谷氨酰轉(zhuǎn)移酶GGT（-32%，p＜0.001）等。該組合療法表現(xiàn)出良好的安全性和耐受性。

4. Viking公司TRβ激動(dòng)劑VK2809Ⅱ期臨床結(jié)果積極。Viking 公司開發(fā)的特異性甲狀腺受體β（TRβ）激動(dòng)劑VK2809在治療低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）水平升高的非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）的Ⅱ期臨床獲積極結(jié)果?；颊呓邮懿煌瑒┝康腣K2809和安慰劑的治療，12周后，VK2809組患者的LDL-C水平顯著下降；接受VK2809治療的患者中88%的患者肝臟脂肪水平至少降低30%，對(duì)照組這一數(shù)值為17%。VK2809治療組肝臟脂肪水平至少降低50%的患者比例達(dá)70%。VK2809達(dá)主要終點(diǎn)和關(guān)鍵性次要終點(diǎn)指標(biāo)。

5. 瓦里安公布首例Flash臨床前試驗(yàn)結(jié)果。瓦里安、馬里蘭大學(xué)醫(yī)學(xué)院放射腫瘤學(xué)院和馬里蘭質(zhì)子治療中心聯(lián)合公布首次Flash療法的臨床前試驗(yàn)研究結(jié)果。Flash療法是一種超高劑量癌癥治療方式，以非侵入性方式、超高速（小于 1 秒）、極高劑量率（72萬cGy/分）對(duì)腫瘤部位進(jìn)行照射，結(jié)果顯示，該療法可提高對(duì)健康組織和器官的保護(hù)，有望帶來癌癥治療的重大突破。此次試驗(yàn)設(shè)備為臨床治療設(shè)備，可轉(zhuǎn)換為人類臨床試驗(yàn)。與常規(guī)質(zhì)子治療相比，F(xiàn)lash治療期間對(duì)肺組織的損傷減少25-30%，治療期間放射性皮炎平均減少35%。

6. 第一三共quizartinib審查時(shí)間遭延后。第一三共口服小分子受體酪氨酸激酶抑制劑quizartinib新藥申請(qǐng)（NDA）的審查期遭FDA延后3個(gè)月。該NDA申請(qǐng)批準(zhǔn)quizartinib治療復(fù)發(fā)/難治性FLT3-ITD急性髓性白血病（AML）成人患者，目前該NDA正在進(jìn)行優(yōu)先審查，新的處方藥用戶收費(fèi)法目標(biāo)日期為2019年8月25日。一項(xiàng)關(guān)鍵性III期臨床QuANTUM-R的數(shù)據(jù)顯示，與化療相比，quizartinib使死亡風(fēng)險(xiǎn)顯著降低24%（HR=0.76，p=0.0177，95%CI:0.58-0.98）、總生存期顯著延長(zhǎng)（中位OS：6.2個(gè)月[雙邊檢驗(yàn)95%CI:5.3-7.2] vs 4.7個(gè)月[雙邊檢驗(yàn)95%CI:4.0-5.5]）；quizartinib治療組估計(jì)的1年生存率為27%，挽救性化療組為20%。

7. 新基紅細(xì)胞成熟劑luspatercept在美申請(qǐng)上市。新基與Acceleron公司宣布，已向FDA提交實(shí)驗(yàn)性紅細(xì)胞成熟劑luspatercept治療輸血依賴性β地中海貧血和骨髓增生異常綜合癥（MDS）的生物制品許可申請(qǐng)（BLA）。在治療輸血依賴性β地中海貧血患者的III期臨床BELIEVE研究與治療極低至中位MDS患者的III期臨床MEDALIST研究中，2項(xiàng)研究均達(dá)主要終點(diǎn)和全部關(guān)鍵次要終點(diǎn)。試驗(yàn)結(jié)果顯示，與安慰劑組相比，luspatercept治療組患者輸血負(fù)擔(dān)顯著減少。新基和Acceleron也計(jì)劃在2019年上半年向歐盟提交該新藥的監(jiān)管文件。

8. 基因療法公司Asklepios完成新一輪融資。專注于開發(fā)腺相關(guān)病毒（AAV）基因療法的Asklepios公司完成2.35億美元的融資。本輪融資由TPG Capital等領(lǐng)投。此輪融資將用于推進(jìn)和擴(kuò)展臨床試驗(yàn)。該公司的獨(dú)創(chuàng)技術(shù)平臺(tái)構(gòu)建的新型AAV病毒可靶向不同器官并可逃避人體中已有的抗AAV病毒抗體的攻擊，從而治療原先無法接受基因療法的患者。目前，該公司的研發(fā)管線中包括治療龐貝癥（Pompe disease）、肢帶肌營(yíng)養(yǎng)不良癥（2i）、亨廷頓病、帕金森病和癲癇等疾病的基因療法。其中，治療龐貝癥的基因療法已進(jìn)入臨床試驗(yàn)。

1. 新版全科醫(yī)生轉(zhuǎn)崗培訓(xùn)大綱出爐。國家衛(wèi)健委發(fā)布《全科醫(yī)生轉(zhuǎn)崗培訓(xùn)大綱（2019年修訂版）》，明確全科醫(yī)生轉(zhuǎn)崗培訓(xùn)的培訓(xùn)對(duì)象、培訓(xùn)時(shí)間和方式、培訓(xùn)內(nèi)容及要求等事項(xiàng)?！杜嘤?xùn)大綱》要求，全科醫(yī)生轉(zhuǎn)崗培訓(xùn)總時(shí)長(zhǎng)不少于12個(gè)月，可在兩年內(nèi)完成，培訓(xùn)內(nèi)容包括全科醫(yī)學(xué)基本理論知識(shí)培訓(xùn)、臨床綜合診療能力培訓(xùn)、基層醫(yī)療衛(wèi)生實(shí)踐、全科臨床思維訓(xùn)練4個(gè)模塊。培訓(xùn)基地可根據(jù)培訓(xùn)對(duì)象的專業(yè)背景和工作經(jīng)歷，適當(dāng)減免相關(guān)培訓(xùn)內(nèi)容。

2. 廣東：大批縣醫(yī)院今年必須完成升二甲。廣東省衛(wèi)健委、廣東省中醫(yī)藥局聯(lián)合下發(fā)《廣東省全面提升縣級(jí)醫(yī)院綜合能力實(shí)施方案（2019-2021年）》。方案指出要全面提升縣級(jí)醫(yī)院綜合能力，補(bǔ)齊薄弱?？疲粚?shí)平臺(tái)?？疲渲貌⑿略龃罅酷t(yī)療器械設(shè)備，其中一個(gè)指標(biāo)是，到2019年底，廣東省每個(gè)縣至少有一家縣級(jí)醫(yī)院達(dá)到二級(jí)甲等醫(yī)院。