血小板是參與凝血的重要成分。血小板減少的直接影響就是妨礙凝血，導致出血，在皮膚下的出血稱為紫癜。當血小板數(shù)大幅度下降時，可發(fā)生嚴重的出血以至危及生命。

血中血小板減少可以是由于血小板的生成減少，血小板的破壞增加，也可以是由于血小板的分布異常。例如，正常情況下，約有20%的血小板貯存在脾內(nèi)，而當脾極度腫大時，80%的血小板可停留在脾內(nèi)，從而使血液中的血小板計數(shù)明顯下降。

血小板破壞加速也是引起血小板減少的常見原因。血小板的壽命可以從通常的10天左右減至不到1天。引起血小板加速破壞的原因中，變態(tài)反應是最常見的。

本病分急性和慢性兩型。急性血小板減少性紫癜以兒童多見。發(fā)病前1～3周或更長時間常有感染史，如上呼吸道感染、麻疹、風疹、水痘、腹瀉等。起病常急驟，可發(fā)熱。出血是突出的臨床表現(xiàn)，通常表現(xiàn)為紫癜，鼻或牙齦出血，也可有消化道或泌尿道出血。少數(shù)病例在發(fā)病1～2周內(nèi)可發(fā)生致命性的顱內(nèi)出血。

慢性血小板減少性紫癜多見于成年人，一般起病緩慢，主要表現(xiàn)為長期反復出血，出血程度較輕。這類病變可能由藥物引起?？烧T發(fā)血小板減少性紫癜的藥物有巴比土類、氯霉素、氯噻嗪、奎尼丁、金制劑、磺胺類、水楊酸類等。患者常在用藥后數(shù)小時內(nèi)出現(xiàn)癥狀，先有發(fā)熱發(fā)冷、皮膚瘙癢及倦怠感，繼而出現(xiàn)紫癜及黏膜出血，還可出現(xiàn)口腔潰瘍。停用有關(guān)藥物后，癥狀一般可在1周左右消失。但由奎尼丁引起者則癥狀可能延續(xù)至停藥后10～14天。由金制劑引起的可能要在停藥后數(shù)月，血中血小板計數(shù)才能恢復正常。如果患者不再接觸此類藥物，血小板數(shù)一般不再下降。如果再次接觸有關(guān)藥物，血小板數(shù)又會下降。

2016年4月，歐盟委員會批準艾曲波帕用于對其它治療藥物耐藥的慢性免疫（先天性）血小板減少性紫癜（ITP）兒科患者治療。此次批準包括艾曲波帕片劑及一種新型口服混懸劑的應用，艾曲波帕口服混懸劑旨在用于不能吞咽片劑的幼兒。此前在2015年8月，美國 FDA 批準一種新型口服混懸劑，這使得艾曲波帕可以擴展用于 1 歲及以上年齡的，對糖皮質(zhì)激素、免疫球蛋白或脾切除術(shù)沒有充分響應的慢性血小板減少性紫癜兒科患者。

圖注：仿制版艾曲波帕50mg

2012年12月，美國FDA批準艾曲波帕可用于慢性丙型肝炎（CHC）患者血小板減少癥的治療，以便因血小板計數(shù)低而預示情況不好的丙肝患者可以啟動并維持以干擾素為基礎(chǔ)的肝病標準療法。

兩項隨機雙盲對照臨床 3 期試驗，包含 1,500 多名血小板計數(shù)低于 75,000 的丙肝患者。研究結(jié)果顯示，66% 應用艾曲波帕片聯(lián)合聚乙二醇干擾素α-2a（派羅欣）和利巴韋林治療的患者有早期病毒學應答，與聚乙二醇干擾素α-2a（派羅欣），利巴韋林加安慰劑治療患者 50% 的早期病毒學應答率相比具有統(tǒng)計學差異（P<0.0001）。此外，艾曲波帕片組 23% 的患者有持續(xù)病毒學反應，而安慰劑組僅 14% 患者有持續(xù)病毒學反應（P=0.0064）。FDA 據(jù)此作出批準決定。

但是制造商葛蘭素史克表示艾曲波帕片不應用于調(diào)整丙肝患者血小板計數(shù)正?；?。它僅適用于因血小板計數(shù)低而無法應用干擾素治療的慢性丙肝患者。此外，艾曲波帕片與直接抗病毒藥物聯(lián)合應用的安全性和有效應尚未得到確定。葛蘭素史克表示在兩項臨床試驗中常見的副作用包括貧血，發(fā)熱，疲勞，以及少數(shù)患者有外周性水腫。艾曲波帕片（包裝）上有黑框警告可能會導致肝中毒。FDA 提醒，艾曲波帕片聯(lián)合干擾素和利巴韋林治療丙肝患者可能會增加肝臟失代償風險。

2014年2 月 3 日，葛蘭素史克宣布，F(xiàn)DA 授予艾曲波帕 (Eltrombopag) 突破性治療藥物資格，用于治療對免疫療法沒有充分響應的嚴重型再生障礙性貧血 (SAA) 患者的血細胞減少。突破性治療藥物資格是 FDA 最新的計劃，旨在加快用于嚴重或危及生命疾病藥物的開發(fā)和審評。當年8月，FDA 批準其 Promacta（eltrombopag，艾曲波帕）的補充新藥申請，一日 1 次用于對免疫抑制療法（IST）響應不足的重型再生障礙性貧血（SAA）患者血細胞減少癥（cytopenia）的治療。

SAA 是一種罕見疾病，患者的骨髓細胞不能制造足夠的新生血細胞。對初始免疫療法 (IST) 響應不充分的 SAA 患者來說，之前還未有獲批可用的治療藥物。那些對初始 IST 響應不充分的患者中，大約 40% 的人將在確診 5 年內(nèi)死于感染或出血。

艾曲波帕的起始劑量是50 mg，每天1次；對東方人患者或中度/嚴重肝功能不全患者，起始劑量為25 mg，每天1次，空胃給藥（餐前1小時或餐后2小時）。

艾曲波帕和其它藥物、食物或多價陽離子（如，鐵、鈣、鋁、鎂、硒和鋅）添加劑間允許間隔4小時。

為減低出血風險調(diào)整每天劑量至達到和維持血小板計數(shù)≥50 X 10^9L。

每天劑量不要超過75 mg。

以最大劑量服用4周，血小板計數(shù)未增加至正常水平，可以中斷治療；重要肝功能檢驗異常或血小板計數(shù)反應過量，也應中斷治療。

艾曲波帕常見副作用包括頭痛（10％），腹瀉（9％），肌肉酸痛（5-12％），惡心（4-9％）和疲倦。服藥期間應每兩周監(jiān)測肝功能包括血清丙胺酸轉(zhuǎn)氨酶（ALT或GPT）、天門冬胺酸轉(zhuǎn)氨酶（AST或GOT）和膽紅素，劑量穩(wěn)定后則每月監(jiān)測一次，對肝功能異常者，則需每周監(jiān)測直到肝功能穩(wěn)定或回到正常值。