美國約翰霍普金斯大學神經科、神經外科和腫瘤科的Jaishri O. Blakeley等開展一項評估Iniparib，即4-碘代-3硝基苯甲酰胺（4-iodo-3-nitrobenzamide）結合放療和替莫唑胺治療新診斷的膠質母細胞瘤（GBM）成人患者的Ⅱ期臨床試驗，其結果與EORTC/NCIC Ⅲ期臨床試驗結果進行比較。文章發(fā)表在2018年8月《Clinical Cancer Research》在線。

該研究納入83例GBM患者；年齡27-81歲，中位數58歲；83例患者均參加安全性分析，其中81例分析了療效。該81例患者中，5例進行安全性測試試驗，評估Iniparib的最大耐受劑量以及毒性測試；其余76例接受iniparib結合放療和替莫唑胺治療方案（圖1）。試驗的主要結果是總體中位生存期（mOS），次要結果為不良事件的發(fā)生率。

圖1. 81例GBM患者的藥物安全性分析和臨床療效研究試驗方案。

研究結果顯示，結合iniparib治療的患者，總體中位生存期延長至22個月（95% CI，17-24月）；2年生存率38%，3年生存率25%。最常見3級或4級不良事件，包括15例（18%）血小板計數降低，8例（10%）中性粒細胞計數下降，4例（5%）出現疲倦和3例（4%）發(fā)生皮疹。9例患者因不良事件停止治療。

作者認為，膠質母細胞瘤患者對現有的治療方案或多或少產生耐藥或抵抗。Iniparib作為一種新開發(fā)的藥物，具有獨特的作用機制；以每周17.2mg/kg給藥結合放療和替莫唑胺，展現了良好的抗腫瘤活性和耐受性，值得進一步研究和應用。