• 開發(fā)公司：Alexion

• 批準日期：2018年12月21日

• 適應癥：是用于治療陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）的長效抗C5單克隆抗體。

• 產(chǎn)品優(yōu)勢：PNH是一種罕見的骨髓衰竭疾病，通常于30多歲發(fā)病。它會導致不受控制的補體激活，從而導致溶血和其他問題。對于患有嚴重PNH的患者，目前唯一的治療藥物是依庫珠單抗（Soliris），該藥物也是由Alexion公司研發(fā)上市的。對于采用依庫珠單抗治療反應不佳的患者，唯一的臨床方案是進行血液及骨髓移植。Rululizumab的給藥頻率低于依庫珠單抗，為每8周一次，而依庫珠單抗為每2周給藥一次。

  
  

Sacituzumab govitecan

• 開發(fā)公司：Immunomedics

• PDUFA：2019.1.18

• 適應癥：一種抗體偶聯(lián)藥物，用于治療先前已接受過至少兩種治療方案的轉移性三陰性乳腺癌（mTNBC）

• 產(chǎn)品優(yōu)勢：Optum公司負責新藥研發(fā)管線監(jiān)控的臨床藥師Arash Sadeghi博士認為，這將是轉移性三陰性乳腺癌（在乳腺癌病例中占比10％~20％）的首選治療方案。臨床數(shù)據(jù)顯示，該新藥的客觀反應率為34％，中位反應持續(xù)時間為7.6個月且無進展存活率達到5.5個月。北卡羅來納大學醫(yī)學中心的臨床藥師，Jonathan R.Ptachcinski博士，表示該臨床研究結果對于那些已接受多種方案治療但仍不能控制且可能也不適合采用其他治療方法的患者將是一大希望。

Siponimod

• 開發(fā)公司：諾華

• PDUFA：2019.3

• 適應癥：一種1-磷酸鞘氨醇受體的特定亞型的選擇性調節(jié)劑，用于治療繼發(fā)性多發(fā)性硬化癥（SPMS）。

• 產(chǎn)品優(yōu)勢：經(jīng)美國多發(fā)性硬化癥協(xié)會估計，在美國約有1百萬的多發(fā)性硬化癥患者，而這些患者中有85%是復發(fā)緩解型，而其中又有80%的患者將進展為繼發(fā)性多發(fā)性硬化癥（SPMS）。如果FDA批準了siponimod，這將為復發(fā)型多發(fā)性硬化癥患者提供一種新的治療手段。對于SPMS，沒有其他藥物能持續(xù)減緩該疾病的進展，但臨床試驗證實siponimod具有一定的能力達到此結果。Sadeghi認為該新藥的銷售峰值預期可達到10~30億美元。

Esketaminenasal spray 

艾司氯胺酮鼻噴霧劑

• 開發(fā)公司：Janssen

• PDUFA：2019.3.4

• 適應癥：用于治療難治性重度抑郁癥的鼻噴霧劑。

• 產(chǎn)品優(yōu)勢：一年中大約9.5%的人患有抑郁癥，大約有一半的患者對一種治療方法沒有反應，而對多種治療都沒有反應的患者高達20%。Esketamine被宣稱是一種快速起效的新藥，可替代選擇性5-羥色胺再攝取抑制劑和5-羥色胺-去甲腎上腺素再攝取抑制劑類抗抑郁藥。該藥可能是近30年來治療抑郁癥的第一個新藥，預計到2024年其銷售額可能超過23億美元。

Sotagliflozin（Zynquista）

• 開發(fā)公司：賽諾菲

• PDUFA：2019.3.22

• 適應癥：SGLT-1/SGLT-2雙重抑制劑，用于1型成人糖尿?。ǔ葝u素治療之外的）的血糖控制。

• 產(chǎn)品優(yōu)勢：如果sotagliflozin被批準，它將會是治療1型糖尿病藥物市場上的第一個口服藥物，而今年的1型糖尿病藥物市場銷售額為50億美元。紐約石溪大學的內分泌學和代謝學院助理教授Joshua D. Miller醫(yī)學博士認為，盡管這種藥物的潛在市場效應和潛在的患者副作用仍有待觀察，但這種藥物仍然具有非常重要的價值，因為現(xiàn)在我們所擁有的僅有胰島素。糖尿病專家長期以來一直在使用標簽外的藥物來治療糖尿病，他們從未使用過SGLT-2抑制劑。如果這種藥物的益處大于潛在的問題（尤其是糖尿病酮癥酸中毒），那么它可能會改變游戲規(guī)則。Sotagliflozin目前正在進行治療2型糖尿病的III期臨床試驗中，今年晚些時候可能會收到針對該適應癥的PDUFA。

Risankizumab

• 開發(fā)公司：Boehringer Ingelheim/Abbvie

• PDUFA：2019.4.25

• 適應癥：白細胞介素-23抑制劑，用于治療中、重度斑塊型銀屑病。

• 產(chǎn)品優(yōu)勢：據(jù)醫(yī)藥信息情報，銀屑?。ㄅＦぐ_）的用藥市場是巨大的，預計今年美國約有近75億美元的市場。在risankizumab上市的第一年，其銷售額預計將達到1200萬美元，到2020年將達到3100萬美元。預測其將獲得成功的一個原因是其臨床治療的有效性。療效通過一種銀屑病皮損面積和嚴重度指數(shù)（PASI）來衡量，PASI90表示為患者在治療期間改善了90%或更多。根據(jù)Sadeghi的臨床研究，使用risankizumab的患者中達到PASI 90的患者占比75%，而使用Stelara(ustekinumab)單抗治療的患者中達PASI 90的患者僅占48%。該藥物目前針對克羅恩病和潰瘍性結腸炎的適應癥正在進行III期試驗。

NKTR-181

• 開發(fā)公司：Nektar

• PDUFA：2019.5.28

• 適應癥：一種選擇性μ阿片類受體激動劑，用于緩解疼痛。

• 產(chǎn)品優(yōu)勢：隨著阿片類藥物危機的持續(xù)，將另一種阿片類藥物帶入市場似乎很奇怪。但根據(jù)Nektar公司的說法，NKTR-181是一種具有較低依賴風險的阿片類藥物，這是因為它不會產(chǎn)生與其他阿片類藥物相同的高度興奮感，它對血腦屏障的透過率較低。NKTR-181是一種新的分子實體、一種完全創(chuàng)新的新藥，而不像許多其他非成癮性阿片類藥物，往往只是已知藥物組成的新的復方制劑或者制成新的長效作用制劑。

AVXS-101

• 開發(fā)公司：諾華

• PDUFA：2019.6.18

• 適應癥：用于脊髓性肌萎縮癥（SMA）的基因治療。

• 產(chǎn)品優(yōu)勢：脊髓性肌萎縮癥（SMA）在美國影響了大約2萬人。雖然目前已有一種治療藥物（nusinersen，Spinraza），但是非常昂貴，第一年需要花費75萬美元，之后的每年則需要花費37.5萬美元。根據(jù)Sadeghi的說法，雖然AVXS-101可能仍非常昂貴，但它可以以較低的價格成為nusinersen的直接競爭者。諾華公司宣稱，AVXS-101將是非常劃算的，一次性治療脊髓性肌萎縮的價格為400萬至500萬美元。這可能是一種藥物的創(chuàng)紀錄價格。

Viaskin Peanut

• 開發(fā)公司：DBV Technologies

• PDUFA：2019.6.22

• 適應癥：用于治療4~11歲兒童花生過敏癥的免疫療法

• 產(chǎn)品優(yōu)勢：花生是最常見的食物過敏源之一，2010年美國家過敏和傳染病研究所的一份報告顯示美國有0.6%，即大約200萬人患有此種疾病。目前，針對花生過敏癥還沒有明確的治療方法，唯一可行的措施是讓過敏患者遠離過敏原。

Romosozumab（Evenity）

• 開發(fā)公司：Amgen/UCB

• PDUFA：2019.7.12

• 適應癥：一種抑制蛋白硬化素的單克隆抗體，用于治療骨折風險增加的絕經(jīng)后婦女的骨質疏松癥。

• 產(chǎn)品優(yōu)勢：根據(jù)Sadeghi的說法，目前美國有1000萬人患有骨質疏松癥，另有1800萬人處于風險之中。這些數(shù)字加起來意味著骨質疏松癥治療藥物擁有巨大的市場。根據(jù)醫(yī)藥情報，骨質疏松癥市場在五年內將達到41億美元左右，而romosozumab可能會搶占5.5億美元左右的份額。